Efeito do MD1003 na Esclerose Lateral Amiotrófica (MD1003-ALS)

Critério de inclusão:

• Idade: 25 a 80 anos, inclusive
• Indivíduos do sexo masculino ou feminino com ELA provável ou confirmada (critérios internacionais revisados ​​do El Escorial, Forbes et al., 2001).
• Doentes que apresentem os primeiros défices motores por ELA há um máximo de três anos na primeira consulta num centro de ELA.
• Pacientes acompanhados por pelo menos 6 meses em um centro de ELA ou para os quais os parâmetros de monitoramento anteriores estão disponíveis (exceto MIP e SNIP).
• Pacientes que perderam pelo menos 5 pontos na ALSFRS-R (escala de classificação funcional de ALS) durante os últimos 12 meses ou pelo menos 2 pontos durante os 6 meses anteriores
• Doentes tratados com riluzol durante pelo menos 3 meses numa dose estável. Em caso de intolerância a este produto ou recusa a este tratamento, pacientes que não foram tratados com riluzol por pelo menos 1 mês antes da inclusão
• Para pacientes com forma espinhal (início da doença afetando os membros) ou forma respiratória, capacidade vital lenta > 60% do valor previsto.
• Para pacientes com forma bulbar, capacidade vital lenta > 60% do valor teórico ou, se a espirometria não for avaliável (incapacidade bulbar grave), o paciente não deve ter anormalidade significativa tanto na capnografia noturna quanto na oximetria noturna (mediana pCO2 (pressão parcial de dióxido de carbono) < 52 mmHg, SaO2 (saturação arterial de oxigênio) < 90% menos de 5% do tempo durante a noite) menos de 3 meses antes da inclusão.
• Pacientes dispostos a dar consentimento por escrito (ou consentimento oral na presença de uma pessoa de confiança se o paciente não puder mais escrever)
• Pacientes com probabilidade de participar de todas as avaliações programadas e concluir todos os procedimentos de estudo necessários (exceto para espirometria em pacientes bulbares com incapacidade grave).

Critério de exclusão:

• Pacientes em ventilação não invasiva para insuficiência respiratória devido a ELA por mais de 10 horas por dia
• Pacientes com pontuação ALSFRS-R na inclusão de < 20 (pontuação máxima sem incapacidade = 48)
• Pacientes que perderam menos de 5 pontos no ALSFRS-R durante o último ano ou menos de 2 pontos durante os 6 meses anteriores
• Pacientes com gastrostomia
• Pacientes que perderam mais de 15% de seu peso de referência (definido como peso antes do início da doença)
• Paciente com dispneia em repouso ou com o menor esforço (pontuação < 3 no item dispneia do ALSFRS-R)
• Pacientes com demência
• Paciente com forma grave ou rapidamente progressiva de ELA para quem o investigador estima a expectativa de vida inferior a 3 meses
• Pacientes com outra doença progressiva que não foi estabilizada no momento da inclusão
• Pacientes com câncer, exceto carcinoma basocelular, há menos de 5 anos, ou que necessitem de tratamento contínuo para câncer, mesmo que seja mais antigo
• Mulheres grávidas.
• Sujeito que não esteja abrangido por um regime de segurança social.
• Sujeito sob Protecção Judicial temporária ou permanente.
• Contracepção: Tanto os indivíduos do sexo masculino quanto os do sexo feminino que não são cirurgicamente estéreis (ligadura/obstrução das trompas ou remoção de ovários ou útero) ou pós-menopausa (sem períodos menstruais espontâneos por pelo menos um ano confirmado por um painel hormonal negativo), devem comprometer-se a usar dois métodos altamente eficazes de controle de natalidade durante o estudo e por dois meses após o término do tratamento.