Účinek MD1003 u amyotrofické laterální sklerózy (MD1003-ALS)

Kritéria pro zařazení:

• Věk: 25 až 80 let včetně
• Muži nebo ženy s pravděpodobnou nebo potvrzenou ALS (revidovaná mezinárodní kritéria El Escorial, Forbes et al., 2001).
• Pacienti s prvními motorickými deficity v důsledku ALS po dobu maximálně tří let při první konzultaci v ALS centru.
• Pacienti sledovaní po dobu nejméně 6 měsíců v ALS centru nebo pro které jsou dostupné předchozí monitorovací parametry (kromě MIP a SNIP).
• Pacienti, kteří ztratili alespoň 5 bodů na ALSFRS-R (funkční hodnotící stupnice ALS) během posledních 12 měsíců nebo alespoň 2 body během předchozích 6 měsíců
• Pacienti, kteří byli léčeni riluzolem po dobu nejméně 3 měsíců ve stabilní dávce. V případě nesnášenlivosti tohoto přípravku nebo odmítnutí této léčby mohou pacienti, kteří nebyli léčeni riluzolem alespoň 1 měsíc před zařazením
• U pacientů s spinální formou (počátek onemocnění postihující končetiny) nebo respirační formou pomalá vitální kapacita > 60 % predikované hodnoty.
• U pacientů s bulbární formou, pomalou vitální kapacitou > 60 % teoretické hodnoty nebo, není-li spirometrie hodnotitelná (těžké bulbární postižení), by pacient neměl mít významné abnormality jak v noční kapnografii, tak v noční oxymetrii (medián pCO2 (parciální tlak oxidu uhličitého ) < 52 mmHg, SaO2 (arteriální saturace kyslíkem) < 90 % méně než 5 % času během noci) méně než 3 měsíce před zařazením.
• Pacienti, kteří jsou ochotni dát písemný souhlas (nebo ústní souhlas v přítomnosti důvěryhodné osoby, pokud pacient již není schopen psát)
• Pacienti se pravděpodobně budou moci zúčastnit všech plánovaných hodnocení a dokončit všechny požadované postupy studie (kromě spirometrie u bulbárních pacientů s těžkým postižením).

Kritéria vyloučení:

• Pacienti na neinvazivní ventilaci pro respirační insuficienci v důsledku ALS déle než 10 hodin denně
• Pacienti se skóre ALSFRS-R při zařazení < 20 (maximální skóre bez postižení = 48)
• Pacienti, kteří ztratili méně než 5 bodů na ALSFRS-R během posledního roku nebo méně než 2 body během předchozích 6 měsíců
• Pacienti s gastrostomií
• Pacienti, kteří ztratili více než 15 % své referenční hmotnosti (definované jako hmotnost před nástupem onemocnění)
• Pacient s dušností v klidu nebo s nejmenší námahou (skóre < 3 na položce dušnost ALSFRS-R)
• Pacienti s demencí
• Pacient s těžkou nebo rychle progredující formou ALS, u kterého zkoušející odhaduje očekávanou délku života méně než 3 měsíce
• Pacienti s jiným progresivním onemocněním, které nebylo v době zařazení stabilizováno
• Pacienti s rakovinou, s výjimkou bazaliomu, po dobu kratší než 5 let, nebo kteří vyžadují nepřetržitou léčbu rakoviny, i když jsou starší
• Těhotná žena.
• Subjekty, na které se nevztahuje systém sociálního zabezpečení.
• Subjekt pod dočasnou nebo trvalou soudní ochranou.
• Antikoncepce: Muži i ženy, které nejsou buď chirurgicky sterilní (podvázání vejcovodů/obstrukce nebo odstranění vaječníků nebo dělohy) nebo postmenopauzální (žádná spontánní menstruace po dobu alespoň jednoho roku potvrzená negativním hormonálním panelem), musí zavázat se používat dvě vysoce účinné metody antikoncepce po dobu trvání studie a dva měsíce po ukončení léčby.