Effekt av MD1003 vid amyotrofisk lateralskleros (MD1003-ALS)

Inklusionskriterier:

• Ålder: 25 till 80 år, inklusive
• Manliga eller kvinnliga försökspersoner med sannolik eller bekräftad ALS (reviderade internationella El Escorial-kriterier, Forbes et al., 2001).
• Patienter som uppvisar första motoriska störningar på grund av ALS i högst tre år vid den första konsultationen på ett ALS-center.
• Patienter som övervakats i minst 6 månader på ett ALS-center eller för vilka tidigare övervakningsparametrar är tillgängliga (förutom MIP och SNIP).
• Patienter som har tappat minst 5 poäng på ALSFRS-R (ALS funktionell ratingskala) under de senaste 12 månaderna eller minst 2 poäng under de föregående 6 månaderna
• Patienter som har behandlats med riluzol i minst 3 månader i en stabil dos. Vid intolerans mot denna produkt eller avslag på denna behandling, patienter som inte har behandlats med riluzol på minst 1 månad innan inkludering
• För patienter med spinal form (debut av sjukdomen som påverkar armar och ben) eller andningsform, långsam vitalkapacitet > 60 % av förväntat värde.
• För patienter med en bulbar form, långsam vitalkapacitet > 60 % av teoretiskt värde eller, om spirometri inte kan bedömas (svår bulbar funktionsnedsättning), bör patienten inte ha signifikanta avvikelser i både nattlig kapnografi och nattlig oximetri (median pCO2 (koldioxidpartialtryck) < 52 mmHg, SaO2 (arteriell syremättnad) < 90 % mindre än 5 % av tiden under natten) mindre än 3 månader före inkludering.
• Patienter som är villiga att ge skriftligt samtycke (eller muntligt samtycke i närvaro av en betrodd person om patienten inte längre kan skriva)
• Patienter som sannolikt kommer att kunna delta i all schemalagd utvärdering och slutföra alla erforderliga studieprocedurer (förutom spirometri hos bulbarpatienter med allvarlig funktionsnedsättning).

Exklusions kriterier:

• Patienter på icke-invasiv ventilation för andningsinsufficiens på grund av ALS i mer än 10 timmar om dagen
• Patienter med en ALSFRS-R-poäng vid inkludering av < 20 (maximal poäng utan funktionshinder = 48)
• Patienter som har förlorat mindre än 5 poäng på ALSFRS-R under det senaste året eller mindre än 2 poäng under de föregående 6 månaderna
• Patienter med gastrostomi
• Patienter som har förlorat mer än 15 % av sin referensvikt (definierad som vikt före sjukdomsdebut)
• Patient med dyspné i vila eller med minsta ansträngning (poäng < 3 på dyspnéposten i ALSFRS-R)
• Patienter med demens
• Patient med svår eller snabbt progressiv form av ALS för vilken utredaren uppskattar den förväntade livslängden till mindre än 3 månader
• Patienter med en annan progressiv sjukdom som inte har stabiliserats vid tidpunkten för inkluderingen
• Patienter med cancer, förutom basalcellscancer, i mindre än 5 år, eller som behöver kontinuerlig behandling för cancer även om den är äldre
• Gravid kvinna.
• Försöksperson som inte omfattas av ett socialförsäkringssystem.
• Ämne under tillfälligt eller permanent rättsskydd.
• Preventivmedel: Både manliga försökspersoner och kvinnliga försökspersoner som inte är antingen kirurgiskt sterila (tubal ligering/obstruktion eller avlägsnande av äggstockar eller livmoder) eller postmenopausala (inga spontana menstruationer under minst ett år bekräftade av en negativ hormonpanel), måste förbinda sig att använda två mycket effektiva preventivmetoder under hela studien och i två månader efter avslutad behandling.