Эффект MD1003 при боковом амиотрофическом склерозе (MD1003-ALS)

Критерии включения:

• Возраст: от 25 до 80 лет включительно
• Субъекты мужского или женского пола с вероятным или подтвержденным БАС (пересмотренные международные критерии Эль-Эскориала, Forbes et al., 2001).
• Пациенты с первым моторным дефицитом из-за БАС в течение максимум трех лет на первой консультации в центре БАС.
• Пациенты, находящиеся под наблюдением в течение не менее 6 месяцев в центре БАС или для которых доступны предыдущие параметры мониторинга (за исключением MIP и SNIP).
• Пациенты, потерявшие не менее 5 баллов по ALSFRS-R (шкала функциональной оценки БАС) за последние 12 месяцев или не менее 2 баллов за предшествующие 6 месяцев
• Пациенты, получавшие лечение рилузолом не менее 3 месяцев в стабильной дозе. В случае непереносимости этого продукта или отказа от этого лечения пациенты, которые не получали лечение рилузолом в течение как минимум 1 месяца до включения
• У пациентов со спинальной формой (начало заболевания поражает конечности) или респираторной формой медленная жизненная емкость легких > 60% от расчетного значения.
• У пациентов с бульбарной формой низкая жизненная емкость легких > 60% от теоретического значения или, если спирометрия не поддается оценке (тяжелая бульбарная инвалидность), у пациента не должно быть значительных отклонений как при ночной капнографии, так и при ночной оксиметрии (медиана pCO2 (парциальное давление углекислого газа) < 52 мм рт. ст., SaO2 (насыщение артериальной крови кислородом) < 90% менее 5% времени в ночное время) менее чем за 3 месяца до включения.
• Пациенты, которые готовы дать письменное согласие (или устное согласие в присутствии доверенного лица, если пациент больше не может писать)
• Пациенты, вероятно, смогут принять участие во всех запланированных обследованиях и пройти все необходимые процедуры исследования (за исключением спирометрии у бульбарных пациентов с тяжелой инвалидностью).

Критерий исключения:

• Пациенты, находящиеся на неинвазивной вентиляции легких по поводу дыхательной недостаточности вследствие БАС более 10 часов в сутки
• Пациенты с оценкой ALSFRS-R при включении < 20 (максимальная оценка без инвалидности = 48)
• Пациенты, которые потеряли менее 5 баллов по шкале ALSFRS-R за последний год или менее 2 баллов за предшествующие 6 месяцев.
• Пациенты с гастростомой
• Пациенты, которые потеряли более 15% своего исходного веса (определяемого как вес до начала заболевания).
• Пациент с одышкой в ​​покое или при наименьшем усилии (оценка < 3 по пункту одышки ALSFRS-R)
• Пациенты с деменцией
• Пациент с тяжелой или быстро прогрессирующей формой БАС, для которого исследователь оценивает ожидаемую продолжительность жизни менее 3 месяцев.
• Пациенты с другим прогрессирующим заболеванием, которое не было стабилизировано на момент включения
• Пациенты с раком, за исключением базально-клеточной карциномы, в течение менее 5 лет или которым требуется непрерывное лечение рака, даже если он старше
• Беременные женщины.
• Субъекты, не охваченные схемой социального обеспечения.
• Объект под временной или постоянной судебной защитой.
• Контрацепция: как мужчины, так и женщины, не являющиеся хирургически стерильными (перевязка маточных труб/непроходимость или удаление яичников или матки) или в постменопаузе (отсутствие спонтанных менструальных циклов в течение как минимум одного года, подтвержденное отрицательной гормональной панелью), должны обязуются использовать два высокоэффективных метода контрацепции на время исследования и в течение двух месяцев после прекращения лечения.