Effetto di MD1003 nella sclerosi laterale amiotrofica (MD1003-ALS)

Criterio di inclusione:

• Età: da 25 a 80 anni inclusi
• Soggetti di sesso maschile o femminile con SLA probabile o confermata (criteri internazionali El Escorial rivisti, Forbes et al., 2001).
• Pazienti che presentano i primi deficit motori per SLA da un massimo di tre anni alla prima visita in un centro SLA.
• Pazienti monitorati da almeno 6 mesi in un centro ALS o per i quali sono disponibili i precedenti parametri di monitoraggio (ad eccezione di MIP e SNIP).
• Pazienti che hanno perso almeno 5 punti sull'ALSFRS-R (scala di valutazione funzionale ALS) negli ultimi 12 mesi o almeno 2 punti nei 6 mesi precedenti
• Pazienti che sono stati trattati con riluzolo per almeno 3 mesi a una dose stabile. In caso di intolleranza a questo prodotto o rifiuto per questo trattamento, pazienti che non sono stati trattati con riluzolo per almeno 1 mese prima dell'inclusione
• Per i pazienti con forma spinale (insorgenza della malattia che interessa gli arti) o respiratoria, capacità vitale lenta > 60% del valore predetto.
• Per i pazienti con forma bulbare, capacità vitale lenta > 60% del valore teorico o, se la spirometria non è valutabile (grave disabilità bulbare), il paziente non deve presentare anomalie significative sia nella capnografia notturna che nell'ossimetria notturna (pCO2 mediana (pressione parziale di anidride carbonica) <52 mmHg, SaO2 (saturazione arteriosa di ossigeno) <90% in meno del 5% del tempo durante la notte) meno di 3 mesi prima dell'inclusione.
• Pazienti disposti a dare il consenso scritto (o il consenso orale in presenza di una persona di fiducia se il paziente non è più in grado di scrivere)
• - Pazienti che probabilmente saranno in grado di partecipare a tutte le valutazioni programmate e completare tutte le procedure di studio richieste (ad eccezione della spirometria nei pazienti bulbari con disabilità grave).

Criteri di esclusione:

• Pazienti in ventilazione non invasiva per insufficienza respiratoria da SLA per più di 10 ore al giorno
• Pazienti con un punteggio ALSFRS-R all'inclusione < 20 (punteggio massimo senza disabilità = 48)
• Pazienti che hanno perso meno di 5 punti sull'ALSFRS-R durante l'ultimo anno o meno di 2 punti durante i 6 mesi precedenti
• Pazienti con una gastrostomia
• Pazienti che hanno perso più del 15% del loro peso di riferimento (definito come peso prima dell'insorgenza della malattia)
• Paziente con dispnea a riposo o con il minimo sforzo (punteggio < 3 sull'item dispnea dell'ALSFRS-R)
• Pazienti con demenza
• Paziente con forma grave o rapidamente progressiva di SLA per la quale lo sperimentatore stima l'aspettativa di vita inferiore a 3 mesi
• Pazienti con un'altra malattia progressiva che non è stata stabilizzata al momento dell'inclusione
• Pazienti con cancro, ad eccezione del carcinoma a cellule basali, da meno di 5 anni o che richiedono un trattamento continuo per il cancro anche se è più vecchio
• Donne incinte.
• Soggetti che non sono coperti da un regime di sicurezza sociale.
• Soggetto sottoposto a Tutela Giudiziaria temporanea o permanente.
• Contraccezione: sia i soggetti di sesso maschile che i soggetti di sesso femminile che non sono chirurgicamente sterili (legatura/ostruzione delle tube o rimozione di ovaie o utero) o in post-menopausa (nessun periodo mestruale spontaneo per almeno un anno confermato da un pannello ormonale negativo), devono impegnarsi a utilizzare due metodi contraccettivi altamente efficaci per la durata dello studio e per due mesi dopo la fine del trattamento.