Effekt av MD1003 i amyotrofisk lateral sklerose (MD1003-ALS)

Inklusjonskriterier:

• Alder: 25 til 80 år, inkludert
• Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner med sannsynlig eller bekreftet ALS (reviderte internasjonale El Escorial-kriterier, Forbes et al., 2001).
• Pasienter med første motoriske defekter på grunn av ALS i maksimalt tre år ved første konsultasjon i et ALS-senter.
• Pasienter overvåket i minst 6 måneder i et ALS-senter eller som de tidligere overvåkingsparametrene er tilgjengelige for (unntatt MIP og SNIP).
• Pasienter som har mistet minst 5 poeng på ALSFRS-R (ALS funksjonell vurderingsskala) i løpet av de siste 12 månedene eller minst 2 poeng i løpet av de foregående 6 månedene
• Pasienter som har blitt behandlet med riluzol i minst 3 måneder i en stabil dose. Ved intoleranse mot dette produktet eller avslag på denne behandlingen, pasienter som ikke har blitt behandlet med riluzol på minst 1 måned før inkludering
• For pasienter med spinal form (utbruddet av sykdommen som påvirker lemmer) eller respiratorisk form, langsom vitalkapasitet > 60 % av antatt verdi.
• For pasienter med en bulbar form, langsom vitalkapasitet > 60 % av teoretisk verdi eller, hvis spirometri ikke kan vurderes (alvorlig bulbar funksjonshemming), bør pasienten ikke ha signifikant abnormitet i både nattlig kapnografi og nattoksymetri (median pCO2 (partialtrykk av karbondioksid) < 52 mmHg, SaO2 (arteriell oksygenmetning) < 90 % mindre enn 5 % av tiden om natten) mindre enn 3 måneder før inkludering.
• Pasienter som er villige til å gi skriftlig samtykke (eller muntlig samtykke i nærvær av en betrodd person hvis pasienten ikke lenger er i stand til å skrive)
• Pasienter som sannsynligvis vil kunne delta i all planlagt evaluering og fullføre alle nødvendige studieprosedyrer (bortsett fra spirometri hos bulbarpasienter med alvorlig funksjonshemming).

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter på ikke-invasiv ventilasjon for respiratorisk insuffisiens på grunn av ALS i mer enn 10 timer om dagen
• Pasienter med en ALSFRS-R-skåre ved inkludering på < 20 (maksimal skåre uten funksjonshemming = 48)
• Pasienter som har mistet mindre enn 5 poeng på ALSFRS-R i løpet av det siste året eller mindre enn 2 poeng i løpet av de foregående 6 månedene
• Pasienter med gastrostomi
• Pasienter som har mistet mer enn 15 % av referansevekten sin (definert som vekt før sykdomsdebut)
• Pasient med dyspné i hvile eller med minst anstrengelse (score < 3 på dyspné-elementet til ALSFRS-R)
• Pasienter med demens
• Pasient med alvorlig eller raskt progredierende form for ALS for hvem etterforskeren estimerer forventet levealder til mindre enn 3 måneder
• Pasienter med en annen progressiv sykdom som ikke er stabilisert ved inklusjonstidspunktet
• Pasienter med kreft, unntatt basalcellekarsinom, i mindre enn 5 år, eller som trenger kontinuerlig behandling for kreft selv om den er eldre
• Gravide kvinner.
• Subjekt som ikke er dekket av en trygdeordning.
• Emne under midlertidig eller permanent rettsbeskyttelse.
• Prevensjon: Både mannlige forsøkspersoner og kvinnelige forsøkspersoner som ikke er enten kirurgisk sterile (tubal ligering/obstruksjon eller fjerning av eggstokker eller livmor) eller postmenopausale (ingen spontane menstruasjonsperioder i minst ett år bekreftet av et negativt hormonpanel), må forplikte seg til å bruke to svært effektive prevensjonsmetoder i løpet av studien og i to måneder etter behandlingens avslutning.