- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03114215
Wirkung von MD1003 bei Amyotropher Lateralsklerose (MD1003-ALS)
3. Juni 2019 aktualisiert von: MedDay Pharmaceuticals SA
Wirkung von MD1003 bei Amyotropher Lateralsklerose: eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Pilotstudie
Dies ist eine 6-monatige doppelblinde, randomisierte 2:1 placebokontrollierte Studie mit zwei Armen (Placebo, Biotin 300 mg/Tag).
An die Studie schließt sich eine 6-monatige Verlängerungsphase an, in der alle Patienten 300 mg Biotin/Tag erhalten.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
30
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Montpellier, Frankreich, 34000
- Hopital Gui de Chauliac
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
25 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter: 25 bis einschließlich 80 Jahre
- Männliche oder weibliche Probanden mit wahrscheinlicher oder bestätigter ALS (überarbeitete internationale El Escorial-Kriterien, Forbes et al., 2001).
- Patienten mit ersten motorischen Defiziten aufgrund von ALS für maximal drei Jahre bei der ersten Konsultation in einem ALS-Zentrum.
- Patienten, die mindestens 6 Monate in einem ALS-Zentrum überwacht wurden oder für die die bisherigen Überwachungsparameter verfügbar sind (außer MIP und SNIP).
- Patienten, die in den letzten 12 Monaten mindestens 5 Punkte auf der ALSFRS-R (ALS-Funktionsbewertungsskala) oder in den vorangegangenen 6 Monaten mindestens 2 Punkte verloren haben
- Patienten, die mindestens 3 Monate lang mit Riluzol in stabiler Dosis behandelt wurden. Im Falle einer Unverträglichkeit gegenüber diesem Produkt oder einer Verweigerung dieser Behandlung, Patienten, die mindestens 1 Monat vor der Aufnahme nicht mit Riluzol behandelt wurden
- Bei Patienten mit spinaler Form (Beginn der Erkrankung, die die Gliedmaßen betrifft) oder respiratorischer Form, langsame Vitalkapazität > 60 % des vorhergesagten Werts.
- Bei Patienten mit bulbärer Form, langsamer Vitalkapazität > 60 % des theoretischen Werts oder, wenn die Spirometrie nicht beurteilbar ist (schwere bulbäre Behinderung), sollte der Patient keine signifikante Anomalie sowohl in der nächtlichen Kapnographie als auch in der nächtlichen Oximetrie (mittlerer pCO2 (Kohlendioxidpartialdruck)) aufweisen. < 52 mmHg, SaO2 (arterielle Sauerstoffsättigung) < 90 % weniger als 5 % der Zeit während der Nacht) weniger als 3 Monate vor Einschluss.
- Patienten, die zur schriftlichen Einwilligung bereit sind (oder mündliche Einwilligung im Beisein einer Vertrauensperson, wenn der Patient nicht mehr schreiben kann)
- Patienten, die voraussichtlich an allen geplanten Untersuchungen teilnehmen und alle erforderlichen Studienverfahren absolvieren können (mit Ausnahme der Spirometrie bei bulbären Patienten mit schwerer Behinderung).
Ausschlusskriterien:
- Patienten mit nicht-invasiver Beatmung wegen respiratorischer Insuffizienz aufgrund von ALS für mehr als 10 Stunden am Tag
- Patienten mit einem ALSFRS-R-Score bei Einschluss von < 20 (maximaler Score ohne Behinderung = 48)
- Patienten, die weniger als 5 Punkte im ALSFRS-R im letzten Jahr oder weniger als 2 Punkte in den vorangegangenen 6 Monaten verloren haben
- Patienten mit einer Gastrostomie
- Patienten, die mehr als 15 % ihres Referenzgewichts verloren haben (definiert als Gewicht vor Ausbruch der Krankheit)
- Patient mit Dyspnoe in Ruhe oder bei geringster Anstrengung (Score < 3 beim Item Dyspnoe des ALSFRS-R)
- Patienten mit Demenz
- Patient mit schwerer oder schnell fortschreitender Form von ALS, für den der Prüfarzt die Lebenserwartung auf weniger als 3 Monate schätzt
- Patienten mit einer anderen fortschreitenden Erkrankung, die zum Zeitpunkt der Aufnahme nicht stabilisiert war
- Krebspatienten, mit Ausnahme des Basalzellkarzinoms, die weniger als 5 Jahre alt sind oder die eine kontinuierliche Krebsbehandlung benötigen, auch wenn sie älter sind
- Schwangere Frau.
- Personen, die nicht von einem System der sozialen Sicherheit erfasst sind.
- Subjekt unter vorübergehendem oder ständigem gerichtlichem Schutz.
- Empfängnisverhütung: Sowohl männliche Probanden als auch weibliche Probanden, die weder chirurgisch steril (Tubenligatur/Obstruktion oder Entfernung der Eierstöcke oder der Gebärmutter) noch postmenopausal sind (keine spontanen Menstruationsperioden für mindestens ein Jahr, bestätigt durch ein negatives Hormonpanel), müssen verpflichten sich, zwei hochwirksame Methoden der Empfängnisverhütung für die Dauer der Studie und für zwei Monate nach Beendigung der Behandlung anzuwenden.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Sonstiges
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Aktiver Komparator: MD1003
Das Prüfpräparat besteht aus Kapseln mit 100 mg Biotin und Hilfsstoffen (Laktose, Magnesiumstearat, Croscarmellose-Natrium, Silica) dreimal täglich über 12 Monate
|
Kapseln 100 mg 3 mal täglich
Andere Namen:
|
Placebo-Komparator: PLACEBO
Diese Formulierung besteht aus Lactosepulver und anderen Hilfsstoffen (Magnesiumstearat, Croscarmellose-Natrium, Silica) als Placebo, dreimal täglich während 6 Monaten und dann Umstellung auf MD1003 dreimal täglich während weiterer 6 Monate.
|
Kapseln 100 mg 3 mal täglich
Andere Namen:
Kapseln 100 mg Laktose 3 mal täglich
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Aufzeichnung unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 6 Monate
|
Alle unerwünschten Ereignisse in zwei Gruppen werden aufgezeichnet.
|
6 Monate
|
Laboruntersuchungen (Hämatologie- und Biochemie-Panel)
Zeitfenster: 6 Monate
|
|
6 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Motorische Behinderung
Zeitfenster: 6 Monate
|
dies wird anhand der ALSFRS-R-Skala (48 Punkte) bewertet.
Unter den Kriterien, die zur Beurteilung des Schweregrades von ALS herangezogen werden, korreliert die Abnahmerate des ALSFRS-R am stärksten mit dem Sterberisiko (Kimura et al., 2006).
|
6 Monate
|
Schwere
Zeitfenster: 6 Monate
|
Die Schwere der Erkrankung, definiert als das Verhältnis zwischen der Anzahl der verlorenen Punkte auf dem ALSFRS-R-Score und der Anzahl der verstrichenen Monate (Kollewe et al., 2008).
|
6 Monate
|
Langsame Vitalkapazität (SVC)
Zeitfenster: 6 Monate
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in Liter
|
6 Monate
|
Maximaler Inspirationsdruck (MIP)
Zeitfenster: 6 Monate
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in cm H2O
|
6 Monate
|
Schnüffeln des nasalen Inspirationsdrucks (SNIP)
Zeitfenster: 6 Monate
|
in cm H20
|
6 Monate
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Gewicht
Zeitfenster: 6 Monate
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Gewicht in kg
|
6 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
29. Juni 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
12. Juni 2017
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2017
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
28. März 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
10. April 2017
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
14. April 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
4. Juni 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. Juni 2019
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2019
Mehr Informationen
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- Mikronährstoffe
- Vitamine
- Vitamin B-Komplex
- Biotin
Andere Studien-ID-Nummern
- MD1003CT2015-02-ALS
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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