MD1003 在肌萎缩侧索硬化中的作用 (MD1003-ALS)
2019年6月3日 更新者：MedDay Pharmaceuticals SA
MD1003 对肌萎缩侧索硬化症的影响：一项随机双盲安慰剂对照试验研究
这是一项为期 6 个月的双盲随机 2:1 安慰剂对照研究，有两组（安慰剂，生物素 300 毫克/天）。
该研究之后将进行为期 6 个月的延长期，在此期间所有患者将接受 300 毫克/天的生物素。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Montpellier、法国、34000
- Hopital Gui de Chauliac
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
25年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄：25 至 80 岁（含）
- 患有可能或确诊的 ALS 的男性或女性受试者（修订的国际 El Escorial 标准，Forbes 等人，2001 年）。
- 首次在 ALS 中心就诊时因 ALS 首次出现运动障碍的患者最长持续三年。
- 在 ALS 中心接受至少 6 个月监测的患者或之前监测参数可用的患者（MIP 和 SNIP 除外）。
- 在过去 12 个月内在 ALSFRS-R（ALS 功能评定量表）上至少失去 5 分或在过去 6 个月内失去至少 2 分的患者
- 以稳定剂量接受利鲁唑治疗至少 3 个月的患者。 在对本品不耐受或拒绝本品治疗的情况下，入组前至少 1 个月未接受利鲁唑治疗的患者
- 对于脊柱型（影响四肢的疾病发作）或呼吸型患者，慢肺活量 > 预测值的 60%。
- 对于延髓形式的患者，肺活量慢 > 理论值的 60%，或者如果无法评估肺量计（严重的延髓功能障碍），则患者夜间二氧化碳图和夜间血氧测定（中位 pCO2（二氧化碳分压））不应有明显异常< 52 mmHg，SaO2（动脉血氧饱和度）< 90% 小于 5% 的夜间时间）小于 3 个月前纳入。
- 愿意提供书面同意的患者（如果患者不再能够书写，则在可信赖的人在场的情况下口头同意）
- 患者可能能够参加所有预定的评估并完成所有必需的研究程序（除了患有严重残疾的延髓患者的肺活量测定法）。
排除标准：
- 每天因肌萎缩侧索硬化导致呼吸功能不全而接受无创通气超过 10 小时的患者
- 纳入时 ALSFRS-R 评分 < 20 的患者（无残疾的最大评分 = 48）
- 去年 ALSFRS-R 评分低于 5 分或前 6 个月低于 2 分的患者
- 胃造口术患者
- 体重减轻超过参考体重 15%（定义为疾病发作前的体重）的患者
- 患者在静息或最不费力时出现呼吸困难（ALSFRS-R 呼吸困难项目评分 < 3）
- 痴呆症患者
- 患有严重或快速进展型 ALS 的患者，研究者估计其预期寿命少于 3 个月
- 患有在纳入时尚未稳定的另一种进行性疾病的患者
- 患有除基底细胞癌外的癌症病程少于 5 年，或即使年龄较大也需要持续治疗癌症的患者
- 孕妇。
- 不受社会保障计划覆盖的主体。
- 受临时或永久司法保护的对象。
- 避孕：无论是男性受试者还是女性受试者，如果不是手术绝育（输卵管结扎/阻塞或切除卵巢或子宫）或绝经后（至少一年没有自发月经，由阴性激素小组确认），必须承诺在研究期间和治疗终止后的两个月内使用两种高效的节育方法。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
有源比较器：MD1003
研究药物将包含 100 毫克生物素和赋形剂（乳糖、硬脂酸镁、交联羧甲基纤维素钠、二氧化硅）的胶囊，在 12 个月内 tid
|
胶囊 100mg 每天 3 次
其他名称：
|
|
安慰剂比较：安慰剂
该制剂包含乳糖粉和其他赋形剂（硬脂酸镁、交联羧甲基纤维素钠、二氧化硅）作为安慰剂，在 6 个月内每天三次，然后在另外 6 个月内改用 MD1003 tid。
|
胶囊 100mg 每天 3 次
其他名称：
胶囊 100 毫克乳糖，每天 3 次
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
记录不良事件
大体时间：6个月
|
记录两组中的所有不良事件。
|
6个月
|
|
实验室检测（血液学和生化组）
大体时间：6个月
|
|
6个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
运动障碍
大体时间：6个月
|
这是使用 ALSFRS-R 量表（得分 48 分）进行评估的。
在用于评估 ALS 严重程度的标准中，ALSFRS-R 的下降速度是与死亡风险最密切相关的标准（Kimura 等人，2006 年）。
|
6个月
|
|
严重性
大体时间：6个月
|
疾病的严重程度定义为 ALSFRS-R 评分丢失的分数与已经过去的月数之间的比率（Kollewe 等人，2008 年）。
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6个月
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|
慢肺活量 (SVC)
大体时间：6个月
|
以升为单位
|
6个月
|
|
最大吸气压力 (MIP)
大体时间：6个月
|
厘米 H2O
|
6个月
|
|
嗅鼻吸气压力 (SNIP)
大体时间：6个月
|
厘米 H20
|
6个月
|
|
重量
大体时间：6个月
|
重量公斤
|
6个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年6月29日
初级完成 (实际的)
2017年6月12日
研究完成 (实际的)
2017年12月1日
研究注册日期
首次提交
2017年3月28日
首先提交符合 QC 标准的
2017年4月10日
首次发布 (实际的)
2017年4月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年6月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年6月3日
最后验证
2019年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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