Effekt af MD1003 i amyotrofisk lateral sklerose (MD1003-ALS)

Inklusionskriterier:

• Alder: 25 til 80 år, inklusive
• Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner med sandsynlig eller bekræftet ALS (reviderede internationale El Escorial-kriterier, Forbes et al., 2001).
• Patienter med første motoriske deficit på grund af ALS i højst tre år ved første konsultation i et ALS-center.
• Patienter overvåget i mindst 6 måneder i et ALS-center eller for hvem de tidligere monitoreringsparametre er tilgængelige (undtagen MIP og SNIP).
• Patienter, der har mistet mindst 5 point på ALSFRS-R (ALS funktionel vurderingsskala) i løbet af de sidste 12 måneder eller mindst 2 point i løbet af de foregående 6 måneder
• Patienter, der er blevet behandlet med riluzol i mindst 3 måneder i en stabil dosis. I tilfælde af intolerance over for dette produkt eller afslag på denne behandling, patienter, der ikke er blevet behandlet med riluzol i mindst 1 måned før inklusion
• For patienter med spinal form (debut af sygdommen, der påvirker lemmer) eller respiratorisk form, langsom vitalkapacitet > 60 % af forudsagt værdi.
• For patienter med en bulbar form, langsom vitalkapacitet > 60 % af teoretisk værdi eller, hvis spirometri ikke kan vurderes (alvorlig bulbar funktionsnedsættelse), bør patienten ikke have signifikant abnormitet i både natlig kapnografi og natlig oximetri (median pCO2 (carbondioxidpartialtryk) < 52 mmHg, SaO2 (arteriel iltmætning) < 90 % mindre end 5 % af tiden om natten) mindre end 3 måneder før inklusion.
• Patienter, der er villige til at give skriftligt samtykke (eller mundtligt samtykke i nærværelse af en betroet person, hvis patienten ikke længere er i stand til at skrive)
• Patienter, der sandsynligvis vil være i stand til at deltage i alle planlagte evalueringer og gennemføre alle nødvendige undersøgelsesprocedurer (undtagen spirometri hos bulbarpatienter med alvorligt handicap).

Ekskluderingskriterier:

• Patienter på non-invasiv ventilation for respiratorisk insufficiens på grund af ALS i mere end 10 timer om dagen
• Patienter med en ALSFRS-R score ved inklusion på < 20 (maksimal score uden handicap = 48)
• Patienter, der har mistet mindre end 5 point på ALSFRS-R i løbet af det sidste år eller mindre end 2 point i løbet af de foregående 6 måneder
• Patienter med gastrostomi
• Patienter, der har tabt mere end 15 % af deres referencevægt (defineret som vægt før sygdomsdebut)
• Patient med dyspnø i hvile eller med den mindste anstrengelse (score < 3 på dyspnø-elementet i ALSFRS-R)
• Patienter med demens
• Patient med svær eller hurtigt fremadskridende form for ALS, for hvem investigatoren estimerer den forventede levetid til mindre end 3 måneder
• Patienter med en anden progressiv sygdom, som ikke er stabiliseret på inklusionstidspunktet
• Patienter med cancer, undtagen basalcellekarcinom, i mindre end 5 år, eller som kræver kontinuerlig behandling for cancer, selvom den er ældre
• Gravid kvinde.
• Personer, der ikke er omfattet af en social sikringsordning.
• Genstand under midlertidig eller permanent retsbeskyttelse.
• Prævention: Både mandlige forsøgspersoner og kvindelige forsøgspersoner, som ikke er enten kirurgisk sterile (tubal ligering/obstruktion eller fjernelse af æggestokke eller livmoder) eller postmenopausale (ingen spontane menstruationsperioder i mindst et år bekræftet af et negativt hormonpanel), skal forpligte sig til at bruge to yderst effektive præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed og i to måneder efter behandlingens afslutning.