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筋萎縮性側索硬化症におけるMD1003の効果 (MD1003-ALS)

2019年6月3日 更新者：MedDay Pharmaceuticals SA

筋萎縮性側索硬化症におけるMD1003の効果：ランダム化二重盲検プラセボ対照パイロット研究

これは、2 つのアーム (プラセボ、ビオチン 300 mg/日) による 6 か月間の二重盲検ランダム化 2:1 プラセボ対照試験です。 研究に続いて、すべての患者がビオチン300 mg /日を受け取る6か月の延長フェーズが続きます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

30

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Montpellier、フランス、34000
        • Hopital Gui de Chauliac

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

25年～80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 年齢: 25 歳から 80 歳まで
  • -ALSの可能性または確認された男性または女性の被験者（改訂された国際El Escorial基準、Forbes et al。、2001）。
  • -ALSセンターでの最初の診察で最大3年間、ALSによる最初の運動障害を示す患者。
  • -ALSセンターで少なくとも6か月間監視されている患者、または以前の監視パラメーターが利用可能な患者（MIPおよびSNIPを除く）。
  • -過去12か月間にALSFRS-R（ALS機能評価尺度）で少なくとも5ポイント、または過去6か月間に少なくとも2ポイントを失った患者
  • 安定した用量で少なくとも3か月間リルゾールで治療された患者。 この製品に対する不耐性またはこの治療の拒否の場合、含める前に少なくとも1か月間リルゾールで治療されていない患者
  • 脊椎型（手足に影響を与える疾患の発症）または呼吸器型の患者では、肺活量が予測値の 60% を超えて低下します。
  • 延髄型の患者の場合、肺活量が理論値の 60% を超える場合、または肺活量測定が評価できない場合 (重度の球障害)、夜間のカプノグラフィーと夜間のオキシメトリー (中央値 pCO2 (二酸化炭素分圧) < 52 mmHg、SaO2 (動脈血酸素飽和度) < 90%、夜間の時間の 5% 未満) 参加前 3 か月未満。
  • -書面による同意を喜んで与える患者（または、患者がもはや書くことができない場合は、信頼できる人の存在下での口頭による同意）
  • -予定されたすべての評価に参加し、必要なすべての研究手順を完了することができる可能性が高い患者（重度の障害のある眼球患者の肺活量測定を除く）。

除外基準:

  • ALSによる呼吸不全で非侵襲的人工呼吸器を1日10時間以上使用している患者
  • -包含時のALSFRS-Rスコアが20未満の患者（障害のない最大スコア= 48）
  • -昨年中にALSFRS-Rで5ポイント未満、または過去6か月間に2ポイント未満を失った患者
  • 胃瘻のある患者
  • 基準体重（発症前の体重と定義）の15%以上減量した患者
  • -安静時または最小限の努力で呼吸困難を伴う患者（ALSFRS-Rの呼吸困難の項目でスコア<3）
  • 認知症患者
  • -重度または急速に進行するALSの患者で、治験責任医師が平均余命を3か月未満と推定している患者
  • -組み入れ時に安定していない別の進行性疾患の患者
  • 基底細胞がん以外のがんに罹患してから5年未満の患者、または高齢になっても継続的ながん治療が必要な患者
  • 妊娠中の女性。
  • -社会保障制度の対象外の対象。
  • 一時的または恒久的な司法保護下にある対象。
  • 避妊: 男性被験者、および外科的に無菌 (卵巣または子宮の卵管結紮/閉塞または除去) または閉経後 (負のホルモン パネルによって確認された少なくとも 1 年間の自然月経がない) ではない女性被験者の両方は、しなければなりません。研究期間中および治療終了後2か月間、2つの非常に効果的な避妊方法を使用することを約束します。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：MD1003
治験薬は、100 mgのビオチンと賦形剤（ラクトース、ステアリン酸マグネシウム、クロスカルメロースナトリウム、シリカ）のカプセルで構成され、12か月間tid
薬：MD1003
カプセル100mgを1日3回
他の名前：
  • ビオチン
プラセボコンパレーター：プラセボ
この製剤は、乳糖粉末と他の賦形剤 (ステアリン酸マグネシウム、クロスカルメロース ナトリウム、シリカ) をプラセボとして含み、6 か月間 1 日 3 回投与し、さらに 6 か月間 1 日 3 回 MD1003 に切り替えます。
薬：MD1003
カプセル100mgを1日3回
他の名前：
  • ビオチン
薬：プラセボ経口カプセル
カプセル 100mg ラクトース 1 日 3 回

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の記録
時間枠：6ヵ月
2つのグループのすべての有害事象が記録されます。
6ヵ月
臨床検査（血液学および生化学パネル）
時間枠：6ヵ月
  • RBC（赤血球）、WBC（白血球）、血小板
  • フェリチン、CPK（クレアチンホスホキナーゼ）
  • 電解質、クレアチニン、血糖
  • AST（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ）、ALT（アラニンアミノトランスフェラーゼ）、ビリルビン、GGT（γ-グルタミルトランスフェラーゼ）、アルカリホスファターゼ
  • 中性脂肪、コレステロール
  • 止血：APPT（活性化部分トロンボプラスチン時間）、PT（プロトロンビン時間）
6ヵ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
運動障害
時間枠：6ヵ月
これは、ALSFRS-R スケール (48 点のスコア) を使用して評価されます。 ALS の重症度を評価するために使用される基準の中で、ALSFRS-R の低下率は、死亡リスクと最も密接に相関する基準です (Kimura et al., 2006)。
6ヵ月
重大度
時間枠：6ヵ月
疾患の重症度は、ALSFRS-R スコアで失われたポイント数と経過した月数との比率として定義されます (Kollewe et al., 2008)。
6ヵ月
遅い肺活量 (SVC)
時間枠：6ヵ月
リットル
6ヵ月
最大吸気圧 (MIP)
時間枠：6ヵ月
cmH2Oで
6ヵ月
鼻の吸気圧を嗅ぐ（SNIP）
時間枠：6ヵ月
cmH20で
6ヵ月
重さ
時間枠：6ヵ月
重量（kg）
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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MedDay Pharmaceuticals SA

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年6月29日

一次修了 (実際)

2017年6月12日

研究の完了 (実際)

2017年12月1日

試験登録日

最初に提出

2017年3月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年4月10日

最初の投稿 (実際)

2017年4月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年6月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年6月3日

最終確認日

2019年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MD1003CT2015-02-ALS

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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