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근위축성 측삭 경화증에서 MD1003의 효과 (MD1003-ALS)

2019년 6월 3일 업데이트: MedDay Pharmaceuticals SA

근위축성 측삭 경화증에서 MD1003의 효과: 무작위 이중맹검 위약 대조군 파일럿 연구

이것은 6개월 이중 맹검 무작위 2:1 위약 대조 연구로 두 개의 팔(위약, 비오틴 300mg/일)입니다. 이 연구는 모든 환자에게 비오틴 300mg/일을 투여하는 6개월 연장 단계가 뒤따를 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

30

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Montpellier, 프랑스, 34000
        • Hopital Gui de Chauliac

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

25년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 연령: 25세 ~ 80세
  • 가능성이 있거나 확인된 ALS가 있는 남성 또는 여성 피험자(개정된 국제 El Escorial 기준, Forbes et al., 2001).
  • ALS 센터에서 첫 진료를 받았을 때 최대 3년 동안 ALS로 인한 첫 번째 운동 장애를 나타내는 환자.
  • ALS 센터에서 최소 6개월 동안 모니터링했거나 이전 모니터링 매개변수를 사용할 수 있는 환자(MIP 및 SNIP 제외).
  • 지난 12개월 동안 ALSFRS-R(ALS 기능 평가 척도)에서 5점 이상 또는 이전 6개월 동안 2점 이상 감소한 환자
  • riluzole을 안정적인 용량으로 최소 3개월 동안 투여받은 환자. 이 제품에 대한 내약성이 없거나 이 치료를 거부하는 경우, 최소 1개월 동안 riluzole로 치료를 받지 않은 환자
  • 척추형(사지에 영향을 미치는 질병의 시작) 또는 호흡기형 환자의 경우 느린 폐활량 > 예측값의 60%.
  • 구근 형태 환자의 경우, 느린 폐활량 > 이론값의 60% 또는 폐활량계를 평가할 수 없는 경우(심각한 구근 장애), 환자는 야간 카프노그래피와 야간 산소측정(pCO2 중앙값(이산화탄소 분압) < 52 mmHg, SaO2(동맥 산소 포화도) < 90%(밤 시간의 5% 미만) 포함 전 3개월 미만.
  • 서면 동의(또는 환자가 더 이상 글을 쓸 수 없는 경우 신뢰할 수 있는 사람 앞에서 구두 동의)할 의사가 있는 환자
  • 예정된 모든 평가에 참여하고 모든 필수 연구 절차를 완료할 수 있는 환자(중증 장애가 있는 구근 환자의 폐활량 측정 제외).

제외 기준:

  • ALS로 인한 호흡부전으로 하루 10시간 이상 비침습적 인공호흡을 받는 환자
  • 포함 시 ALSFRS-R 점수가 < 20인 환자(장애가 없는 최대 점수 = 48)
  • 지난 1년 동안 ALSFRS-R에서 5점 미만 또는 최근 6개월 동안 2점 미만인 환자
  • 위절개술을 받은 환자
  • 기준 체중(발병 전 체중으로 정의)의 15% 이상 감소한 환자
  • 안정 시 또는 최소한의 노력으로도 호흡곤란이 있는 환자(ALSFRS-R의 호흡곤란 항목에서 점수 < 3)
  • 치매 환자
  • 연구자가 예상 수명이 3개월 미만인 것으로 추정되는 중증 또는 빠르게 진행되는 형태의 ALS 환자
  • 포함 시점에 안정화되지 않은 다른 진행성 질환이 있는 환자
  • 기저세포암 이외의 암에 걸린 지 5년 미만이거나 나이가 많아도 지속적인 암 치료가 필요한 환자
  • 임산부.
  • 사회 보장 제도의 적용을 받지 않는 피험자.
  • 일시적 또는 영구적인 사법 보호 대상.
  • 피임: 남성 피험자 및 외과적으로 불임(난관 결찰/폐쇄 또는 난소 또는 자궁 제거) 또는 폐경 후(음성 호르몬 패널에 의해 확인된 최소 1년 동안 자발적 월경 없음)가 아닌 여성 피험자 모두, 연구 기간 동안 그리고 치료 종료 후 2개월 동안 매우 효과적인 두 가지 피임 방법을 사용할 것을 약속합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: MD1003
시험약은 비오틴 100mg과 부형제(유당, 스테아린산 마그네슘, 크로스카멜로스 나트륨, 실리카) 캡슐로 구성되며 12개월 동안 1회 투여됩니다.
의약품: MD1003
1일 3회 100mg 캡슐
다른 이름들:
  • 비오틴
위약 비교기: 위약
이 제형은 위약으로서 유당 분말 및 기타 부형제(스테아린산마그네슘, 크로스카르멜로스 나트륨, 실리카)로 구성되어 있으며, 6개월 동안 tid를 사용한 다음 추가 6개월 동안 tid로 MD1003으로 전환합니다.
의약품: MD1003
1일 3회 100mg 캡슐
다른 이름들:
  • 비오틴
의약품: 위약 경구 캡슐
유당 100mg 캡슐 하루 3번

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용 기록
기간: 6 개월
두 그룹의 모든 부작용이 기록됩니다.
6 개월
실험실 테스트(혈액학 및 생화학 패널)
기간: 6 개월
  • RBC(적혈구), WBC(백혈구), 혈소판
  • 페리틴, CPK(크레아틴 포스포키나제)
  • 전해질, 크레아티닌, 혈당
  • AST(아스파르테이트 아미노전이효소), ALT(알라닌 아미노전이효소), 빌리루빈, GGT(감마글루타밀전이효소), 알칼리성 포스파타제
  • 트리글리세리드, 콜레스테롤
  • 지혈: APPT(활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간), PT(프로트롬빈 시간)
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
운동 장애
기간: 6 개월
이것은 ALSFRS-R 척도(48점의 점수)를 사용하여 평가됩니다. ALS의 중증도를 평가하는 데 사용되는 기준 중 ALSFRS-R의 감소율은 사망 위험과 가장 밀접한 관련이 있는 것입니다(Kimura et al., 2006).
6 개월
심각성
기간: 6 개월
질병의 중증도는 ALSFRS-R 점수에서 상실한 점수와 경과한 개월 수 사이의 비율로 정의됩니다(Kollewe et al., 2008).
6 개월
느린 폐활량(SVC)
기간: 6 개월
리터 단위
6 개월
최대 흡기압(MIP)
기간: 6 개월
cm H2O
6 개월
SNIP(비강 흡기압) 냄새 맡기
기간: 6 개월
cm H20 단위
6 개월
무게
기간: 6 개월
무게(kg)
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

MedDay Pharmaceuticals SA

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 6월 29일

기본 완료 (실제)

2017년 6월 12일

연구 완료 (실제)

2017년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 3월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 4월 10일

처음 게시됨 (실제)

2017년 4월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 6월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 6월 3일

마지막으로 확인됨

2019년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MD1003CT2015-02-ALS

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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