Efecto de MD1003 en la esclerosis lateral amiotrófica (MD1003-ALS)

Criterios de inclusión:

• Edad: 25 a 80 años, inclusive
• Sujetos masculinos o femeninos con ELA probable o confirmada (criterios internacionales revisados ​​de El Escorial, Forbes et al., 2001).
• Pacientes que presenten primeros déficits motores por ELA durante un máximo de tres años en la primera consulta en un centro de ELA.
• Pacientes monitorizados durante al menos 6 meses en un centro de ELA o para los que se disponga de los parámetros de monitorización anteriores (exceptuando MIP y SNIP).
• Pacientes que han perdido al menos 5 puntos en la ALSFRS-R (escala de calificación funcional de ALS) durante los últimos 12 meses o al menos 2 puntos durante los 6 meses anteriores
• Pacientes que hayan sido tratados con riluzol durante al menos 3 meses a una dosis estable. En caso de intolerancia a este producto o rechazo a este tratamiento, los pacientes que no hayan sido tratados con riluzol durante al menos 1 mes antes de la inclusión
• Para pacientes con forma espinal (inicio de la enfermedad que afecta a las extremidades) o forma respiratoria, capacidad vital lenta > 60% del valor predicho.
• Para pacientes con forma bulbar, capacidad vital lenta > 60% del valor teórico o, si la espirometría no es evaluable (incapacidad bulbar severa), el paciente no debe tener anormalidad significativa tanto en la capnografía nocturna como en la oximetría nocturna (mediana de pCO2 (presión parcial de dióxido de carbono) < 52 mmHg, SaO2 (saturación arterial de oxígeno) < 90 % menos del 5 % del tiempo durante la noche) menos de 3 meses antes de la inclusión.
• Pacientes que estén dispuestos a dar su consentimiento por escrito (o consentimiento oral en presencia de una persona de confianza si el paciente ya no puede escribir)
• Pacientes que probablemente puedan participar en todas las evaluaciones programadas y completar todos los procedimientos requeridos del estudio (excepto la espirometría en pacientes bulbares con discapacidad grave).

Criterio de exclusión:

• Pacientes con ventilación no invasiva por insuficiencia respiratoria debida a ELA durante más de 10 horas al día
• Pacientes con una puntuación ALSFRS-R en la inclusión de < 20 (puntuación máxima sin discapacidad = 48)
• Pacientes que han perdido menos de 5 puntos en el ALSFRS-R durante el último año o menos de 2 puntos durante los 6 meses anteriores
• Pacientes con una gastrostomía
• Pacientes que han perdido más del 15 % de su peso de referencia (definido como el peso antes del inicio de la enfermedad)
• Paciente con disnea de reposo o de mínimo esfuerzo (puntuación < 3 en el ítem de disnea de la ALSFRS-R)
• Pacientes con demencia
• Paciente con forma grave o rápidamente progresiva de ELA para quien el investigador estima una esperanza de vida inferior a 3 meses
• Pacientes con otra enfermedad progresiva que no se haya estabilizado en el momento de la inclusión
• Pacientes con cáncer, excepto carcinoma basocelular, hace menos de 5 años, o que requieren tratamiento continuo para el cáncer aunque sea más antiguo
• Mujeres embarazadas.
• Sujetos que no estén cubiertos por un régimen de seguridad social.
• Sujeto bajo Protección Judicial temporal o permanente.
• Anticoncepción: tanto los sujetos masculinos como los femeninos que no sean estériles quirúrgicamente (ligadura de trompas/obstrucción o extirpación de ovarios o útero) o posmenopáusicas (sin períodos menstruales espontáneos durante al menos un año confirmado por un panel hormonal negativo), deben comprometerse a usar dos métodos anticonceptivos altamente efectivos durante la duración del estudio y durante dos meses después de la finalización del tratamiento.