Wpływ MD1003 na stwardnienie zanikowe boczne (MD1003-ALS)

Kryteria przyjęcia:

• Wiek: od 25 do 80 lat włącznie
• Mężczyźni lub kobiety z prawdopodobnym lub potwierdzonym ALS (poprawione międzynarodowe kryteria El Escorial, Forbes i in., 2001).
• Pacjenci z pierwszymi deficytami motorycznymi z powodu SLA trwającymi maksymalnie 3 lata podczas pierwszej konsultacji w ośrodku ALS.
• Pacjenci monitorowani przez co najmniej 6 miesięcy w ośrodku ALS lub dla których dostępne są poprzednie parametry monitorowania (z wyjątkiem MIP i SNIP).
• Pacjenci, którzy stracili co najmniej 5 punktów w skali ALSFRS-R (skala oceny czynnościowej ALS) w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub co najmniej 2 punkty w ciągu ostatnich 6 miesięcy
• Pacjenci, którzy byli leczeni ryluzolem przez co najmniej 3 miesiące w stabilnej dawce. W przypadku nietolerancji tego produktu lub odmowy tego leczenia, pacjenci, którzy nie byli leczeni ryluzolem przez co najmniej 1 miesiąc przed włączeniem
• U pacjentów z postacią kręgosłupa (początek choroby obejmujący kończyny) lub postacią układu oddechowego wolna pojemność życiowa > 60% wartości przewidywanej.
• W przypadku pacjentów z postacią opuszkową, wolną pojemnością życiową > 60% wartości teoretycznej lub, jeśli nie można ocenić spirometrii (ciężkie upośledzenie funkcji opuszkowej), pacjent nie powinien wykazywać istotnych nieprawidłowości zarówno w nocnej kapnografii, jak i nocnej oksymetrii (mediana pCO2 (ciśnienie cząstkowe dwutlenku węgla) < 52 mmHg, SaO2 (saturacja krwi tętniczej tlenem) < 90% mniej niż 5% czasu w nocy) mniej niż 3 miesiące przed włączeniem.
• Pacjenci chętni do wyrażenia pisemnej zgody (lub ustnej w obecności osoby zaufanej, jeśli pacjent nie może już pisać)
• Pacjenci prawdopodobnie będą w stanie uczestniczyć we wszystkich zaplanowanych ocenach i ukończyć wszystkie wymagane procedury badania (z wyjątkiem spirometrii u pacjentów opuszkowych z ciężką niepełnosprawnością).

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci poddawani wentylacji nieinwazyjnej z powodu niewydolności oddechowej spowodowanej ALS przez ponad 10 godzin dziennie
• Pacjenci z wynikiem w skali ALSFRS-R w chwili włączenia < 20 (maksymalny wynik bez niepełnosprawności = 48)
• Pacjenci, którzy stracili mniej niż 5 punktów na skali ALSFRS-R w ciągu ostatniego roku lub mniej niż 2 punkty w ciągu ostatnich 6 miesięcy
• Pacjenci z gastrostomią
• Pacjenci, którzy stracili więcej niż 15% masy ciała referencyjnego (zdefiniowanej jako masa ciała przed wystąpieniem choroby)
• Pacjent z dusznością spoczynkową lub przy najmniejszym wysiłku (wynik < 3 w kwestionariuszu ALSFRS-R dotyczący duszności)
• Pacjenci z demencją
• Pacjent z ciężką lub szybko postępującą postacią ALS, u którego badacz szacuje oczekiwaną długość życia na mniej niż 3 miesiące
• Pacjenci z inną postępującą chorobą, która nie została ustabilizowana w momencie włączenia
• Pacjenci z rakiem, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego, krócej niż 5 lat lub wymagający ciągłego leczenia raka, nawet jeśli jest starszy
• Kobiety w ciąży.
• Podmioty, które nie są objęte systemem zabezpieczenia społecznego.
• Podmiot objęty tymczasową lub stałą ochroną sądową.
• Antykoncepcja: Zarówno mężczyźni, jak i kobiety, którzy nie są jałowi chirurgicznie (podwiązanie/niedrożność jajowodów lub usunięcie jajników lub macicy) ani nie są po menopauzie (brak spontanicznych miesiączek przez co najmniej jeden rok potwierdzony panelem hormonów ujemnych), muszą zobowiązały się do stosowania dwóch wysoce skutecznych metod kontroli urodzeń w czasie trwania badania i przez dwa miesiące po zakończeniu leczenia.