Effect van MD1003 bij amyotrofische laterale sclerose (MD1003-ALS)

Inclusiecriteria:

• Leeftijd: 25 tot en met 80 jaar
• Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen met waarschijnlijke of bevestigde ALS (herziene internationale El Escorial-criteria, Forbes et al., 2001).
• Patiënten die voor het eerst motorische stoornissen ten gevolge van ALS vertonen gedurende maximaal drie jaar bij de eerste consultatie in een ALS-centrum.
• Patiënten die gedurende minstens 6 maanden worden gecontroleerd in een ALS-centrum of voor wie de eerdere monitoringparameters beschikbaar zijn (behalve MIP en SNIP).
• Patiënten die gedurende de laatste 12 maanden minstens 5 punten op de ALSFRS-R (functionele beoordelingsschaal ALS) hebben verloren, of minstens 2 punten in de voorgaande 6 maanden
• Patiënten die gedurende ten minste 3 maanden met een stabiele dosis riluzol zijn behandeld. In geval van intolerantie voor dit product of weigering van deze behandeling, patiënten die gedurende ten minste 1 maand vóór opname niet met riluzol zijn behandeld
• Voor patiënten met spinale vorm (begin van de ziekte die ledematen aantast) of ademhalingsvorm, langzame vitale capaciteit > 60% van voorspelde waarde.
• Voor patiënten met een bulbaire vorm, trage vitale capaciteit > 60% van de theoretische waarde of, als spirometrie niet kan worden beoordeeld (ernstige bulbaire handicap), mag de patiënt geen significante afwijking hebben in zowel nachtelijke capnografie als nachtelijke oximetrie (mediane pCO2 (partiële kooldioxidedruk) < 52 mmHg, SaO2 (arteriële zuurstofverzadiging) < 90% minder dan 5% van de tijd 's nachts) minder dan 3 maanden voor opname.
• Patiënten die bereid zijn schriftelijke toestemming te geven (of mondelinge toestemming in aanwezigheid van een vertrouwenspersoon als de patiënt niet meer kan schrijven)
• Patiënten die waarschijnlijk in staat zullen zijn om deel te nemen aan alle geplande evaluaties en alle vereiste onderzoeksprocedures te voltooien (behalve spirometrie bij bulbaire patiënten met een ernstige handicap).

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten die meer dan 10 uur per dag niet-invasieve beademing ondergaan wegens ademhalingsinsufficiëntie als gevolg van ALS
• Patiënten met een ALSFRS-R-score bij opname van < 20 (maximale score zonder handicap = 48)
• Patiënten die het afgelopen jaar minder dan 5 punten op de ALSFRS-R hebben verloren of minder dan 2 punten in de voorgaande 6 maanden
• Patiënten met een gastrostomie
• Patiënten die meer dan 15% van hun referentiegewicht hebben verloren (gedefinieerd als gewicht vóór aanvang van de ziekte)
• Patiënt met dyspneu in rust of met de minste inspanning (score < 3 op het dyspneu-item van de ALSFRS-R)
• Patiënten met dementie
• Patiënt met ernstige of snel progressieve vorm van ALS voor wie de onderzoeker de levensverwachting op minder dan 3 maanden schat
• Patiënten met een andere progressieve ziekte die niet gestabiliseerd is op het moment van opname
• Patiënten met kanker, met uitzondering van basaalcelcarcinoom, die minder dan 5 jaar oud zijn, of die een continue behandeling voor kanker nodig hebben, ook als deze ouder is
• Zwangere vrouw.
• Proefpersoon die niet onder een socialezekerheidsregeling valt.
• Onderwerp onder tijdelijke of permanente rechtsbescherming.
• Anticonceptie: zowel mannelijke proefpersonen als vrouwelijke proefpersonen die niet chirurgisch steriel zijn (afbinden/obstructie van de eileiders of verwijdering van eierstokken of baarmoeder) of postmenopauzaal (geen spontane menstruatie gedurende ten minste één jaar bevestigd door een negatief hormoonpanel), moeten verbinden zich ertoe twee zeer effectieve anticonceptiemethodes te gebruiken gedurende de duur van het onderzoek en gedurende twee maanden na beëindiging van de behandeling.