Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ACE-083 vizsgálata Charcot-Marie-Tooth-betegségben szenvedő betegeknél

2022. szeptember 13. frissítette: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

2. fázisú randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az ACE-083-ról Charcot-Marie-Tooth 1-es és X-es típusú betegeknél

Ez egy többközpontú, 2. fázisú vizsgálat az ACE-083 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinámiájának (PD), hatékonyságának és farmakokinetikájának (PK) értékelésére Charcot-Marie-Tooth 1-es és X-es típusú (CMT1 és CMTX) betegeknél. , amelyet két részben kell lebonyolítani. Az 1. rész nem randomizált, nyílt, dózis-eszkalációs, a 2. rész pedig randomizált, kettős vak és placebo-kontrollos.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

1. rész (nem véletlenszerű, nyílt, dózis-eszkaláció)

Az 1. rész legfeljebb 3, egyenként 6 betegből álló kohorszból áll, és értékeli az ACE-083 többszörös növekvő dózisszintjét, kétoldali adagolást 3 hetente egyszer, legfeljebb 5 adagig a tibialis anterior (TA) izomban. Az egyes csoportokba tartozó betegeket a kezelés megkezdése előtt egy 4 hetes szűrési időszakra írják be.

2. rész (randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos) A 2. rész megkezdése előtt a biztonsági felülvizsgálati csoport (SRT) elvégzi az 1. rész biztonságossági és hatásossági adatainak áttekintését az ajánlott dózisszint (maximális) meghatározása érdekében. 250 mg/izom). Összesen legfeljebb 40 új beteget lehet bevonni és randomizálni (1:1 randomizálás), hogy ACE 083-at (n=20) vagy placebót (n=20) kapjanak bilaterálisan mindkét TA izomba injekciózva 3 hetente egyszer legfeljebb 17 adag.

Az 1. és 2. rész vizsgálati időtartama minden egyes beteg esetében körülbelül 24 hét, amely magában foglal egy 4 hetes szűrési időszakot, egy 12 hetes kezelési időszakot és egy 8 hetes követési időszakot az utolsó adag után.

A 2. rész vizsgálati időtartama 15 hónap lesz, beleértve a 4 hetes szűrést, a 6 hónapos kettős vak, placebo-kontrollos, a 6 hónapos nyílt elrendezést és a 8 hetes követést.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

63

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California-Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center - Neurology Department
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota, Neurology Department
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Neurology
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
        • University of Vermont
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Kulcsfontosságú felvételi kritériumok

  1. Életkor ≥ 18 év

  2. A CMT1 vagy CMTX diagnózisát a következők erősítik meg:

    1. Klinikai bemutatás és elektrodiagnosztika
    2. Genetikailag igazolt CMT1 vagy CMTX a beteg vagy elsőfokú rokon számára

  3. 1. rész:

    1. Hat perces sétatáv (6MWD) legalább 150 méter (merevítő vagy járólap nélkül)
    2. Önálló mozgás legalább 10 méteren keresztül, merevítő nélkül
    3. Bal és jobb boka talphajlítása MRC 4+-tól 5-ig, bezárólag

    2. rész:

    1. 6MWD ≥ 150 és ≤ 500 méter (merevítő vagy gyalogló nélkül); a 6 MWD ≥ 450 méternél nagyobb beiratkozott betegek legfeljebb 20%-a kerül bele.
    2. Bal és jobb boka talphajlítása, MRC 4-5 fokozat, beleértve
  4. Bal és jobb boka dorsiflexiója, az Orvosi Kutatási Tanács (MRC) manuális izomtesztje (MMT) 3-tól 4+ fokozatig, beleértve. A 40 tantárgyból legfeljebb 12-nek lehet 3 vagy 3+ osztályzata az egyik vagy mindkét oldalon.
  5. A fogamzóképes korú nőknek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a felvétel előtt, és rendkívül hatékony fogamzásgátló módszereket kell alkalmazniuk a vizsgálatban való részvétel során, valamint az ACE-083 utolsó adagját követő 8 hétig. A férfiaknak bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálatban való részvétel során, valamint az ACE-083 utolsó adagját követő 8 hétig fogamzóképes nőkkel való szexuális érintkezés során óvszert használjanak, még akkor is, ha sikeres vazektómián estek át.
  6. Képes a tanulmányi látogatások ütemtervének/eljárásainak betartására, valamint a protokoll követelményeinek megértésére és betartására
  7. Aláírt írásos beleegyezés

Kulcsfontosságú kizárási kritériumok

  1. Aktív rosszindulatú daganat a kórelőzményében, kivéve a teljesen kimetszett vagy kezelt bazálissejtes karcinómát, in situ méhnyakrákot vagy ≤ 2 laphámsejtes bőrkarcinómát
  2. Tünetekkel járó szív- és tüdőbetegség, jelentős funkcionális károsodás, jelentős ortopédiai vagy neuropátiás fájdalom, vagy egyéb olyan kísérő betegségek, amelyek a vizsgáló véleménye szerint korlátozzák a páciens képességét az erő- és/vagy funkcionális felmérések elvégzésére a vizsgálat során.
  3. 1-es vagy 2-es típusú diabetes mellitus
  4. Pajzsmirigy-rendellenesség, kivéve, ha az állapot stabil, és nem változott a kezelés legalább 4 héttel az első adag beadása előtt, és nem várható változás a vizsgálat időtartamában
  5. Vesekárosodás (szérum kreatinin ≥ a normál felső határ (ULN) kétszerese)
  6. Aszpartát-transzamináz (AST) és/vagy alanin-transzamináz (ALT) a normálérték felső határának ≥ 3-szorosa
  7. A vérzés fokozott kockázata (azaz hemofília, thrombocyta-rendellenességek vagy bármilyen véralvadásgátló/vérlemezke-módosító terápia alkalmazása miatt legfeljebb 2 héttel az 1. vizsgálati napot megelőzően és a vizsgálat időtartama alatt; alacsony dózisú aszpirin [≤ 100 mg naponta] megengedett)
  8. Súlyos deformitás vagy bokarögzítés, amely kellően korlátozza a passzív mozgási tartományt ahhoz, hogy befolyásolja a dorsiflexiós erő értékelését
  9. Nagy műtét az 1. vizsgálati napot megelőző 4 héten belül
  10. A szisztémás kortikoszteroidok krónikus farmakológiai dózisai (≥ 2 hét) az 1. vizsgálati napot megelőző 4 héten belül és a vizsgálat időtartama alatt; a szisztémás kortikoszteroidok intraartikuláris/topikus/inhalált/intranazális fiziológiás dózisai megengedettek
  11. Androgének, növekedési hormon, inzulin vagy orális hormonpótló terápia az 1. vizsgálati napot megelőző 6 hónapon belül és a vizsgálat időtartama alatt; helyi fiziológiás androgénpótlás megengedett
  12. Bármilyen változás a gyógyszerekben, amelyek potenciálisan befolyásolják az izomerőt vagy -funkciót az 1. vizsgálati naptól számított 4 héten belül és a vizsgálat időtartama alatt (pl. kreatinin, CoQ10, szisztémás béta-adrenerg agonisták)
  13. Korábbi expozíció bármely olyan vizsgált szerrel, amely potenciálisan befolyásolja az izomtérfogatot, az izomerőt vagy az izom- vagy idegműködést az utolsó adagtól számított 5 felezési időn belül, plusz egy további 8 hetes kiürülési időszak (vagy 12 héttel az 1. vizsgálati nap előtt, ha a felezési idő ismeretlen )
  14. Bármilyen korábbi vagy jelenlegi ACE-083-nak való kitettség
  15. Jelentős változás a fizikai aktivitásban vagy a testmozgásban (pl. az intenzitás vagy a gyakoriság jelentős növekedése vagy csökkenése) az 1. vizsgálati napot megelőző 8 héten belül, vagy képtelenség fenntartani a fizikai aktivitás alapszintjét a vizsgálat során
  16. Bármilyen állapot, amely megakadályozza az MRI-vizsgálatot, vagy veszélyezteti a lábszár tiszta és értelmezhető képét, adott esetben (pl. térd-/csípőprotézis fém implantátumok)
  17. Ismert hatóanyag-visszaélés, beleértve az alkoholt is
  18. A fehérjetartalmú gyógyszerekre való érzékenység anamnézisében
  19. Szoptató/szoptató nőstény

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. rész 1. kohorsz
ACE-083 150 mg intramuszkuláris (IM) (tibialis anterior izom), 3 hetente egyszer, legfeljebb 5 adagig.
Drog: ACE-083
1. rész – Rekombináns fúziós fehérje. 2. rész – Rekombináns fúziós fehérje vagy pufferoldat.
Kísérleti: 1. rész 2. kohorsz
ACE-083 200 mg IM (tibialis anterior izom), 3 hetente egyszer, legfeljebb 5 adagig.
Drog: ACE-083
1. rész – Rekombináns fúziós fehérje. 2. rész – Rekombináns fúziós fehérje vagy pufferoldat.
Kísérleti: 1. rész 3. kohorsz
ACE-083 250 mg-ig IM (tibialis anterior izom), 3 hetente egyszer, legfeljebb 5 adagig.
Drog: ACE-083
1. rész – Rekombináns fúziós fehérje. 2. rész – Rekombináns fúziós fehérje vagy pufferoldat.
Kísérleti: 2. rész (kettős vak, placebokontroll)
ACE-083 legfeljebb 250 mg IM (tibialis anterior izom) vagy placebo, 3 hetente egyszer, legfeljebb 9 adagig
Drog: ACE-083
1. rész – Rekombináns fúziós fehérje. 2. rész – Rekombináns fúziós fehérje vagy pufferoldat.
Drog: Placebo
Rekombináns fúziós fehérje vagy pufferoldat
Kísérleti: 2. rész (nyílt címke)
ACE-083 250 mg-ig IM (tibialis anterior izom), 3 hetente egyszer, legfeljebb 8 adagig
Drog: ACE-083
1. rész – Rekombináns fúziós fehérje. 2. rész – Rekombináns fúziós fehérje vagy pufferoldat.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. rész: Nemkívánatos események gyakorisága
Időkeret: A kezelés megkezdésétől (1. vizsgálati nap) az 1. rész utánkövetési időszakának végéig (141. vizsgálati nap).
Azon alanyok száma, akiknél legalább egy nemkívánatos esemény a vizsgálat 1. részében szereplő kezelési beavatkozással kapcsolatos. Mivel ezt az eredménymutatót csak az 1. részhez határozták meg, csak az 1. rész résztvevőitől származó adatokat közöljük.
A kezelés megkezdésétől (1. vizsgálati nap) az 1. rész utánkövetési időszakának végéig (141. vizsgálati nap).
2. rész: Az izomtérfogat százalékos változása a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollált részének végéig.
Időkeret: A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
Az injektált izom térfogatának kiindulási értékhez viszonyított százalékos változása MRI-vel a 190. napi értékeléshez képest. Ennek az eredménynek az előre meghatározott időpontja csak a résztvevőktől a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos része végéig gyűjtött adatokra vonatkozott, ezért a vizsgálat nyílt ágára vonatkozó adatokat nem közölték.
A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
2. rész: Az intramuszkuláris zsírszövet mennyiségének abszolút változása a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos szakaszának végéig
Időkeret: A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
Beszámoltak az injektált izom intramuszkuláris zsírfrakciójának kiindulási értékhez viszonyított abszolút változásáról MRI-vel a 190. nap értékeléséhez képest. Ennek az eredménynek az előre meghatározott időpontja csak a résztvevőktől a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos része végéig gyűjtött adatokra vonatkozott, ezért a vizsgálat nyílt ágára vonatkozó adatokat nem közölték.
A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
2. rész: Az izomerő százalékos változása a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének végéig
Időkeret: A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
Az injektált izom erejében a kiindulási értékhez viszonyított százalékos változást jelentették kvantitatív izomteszttel (QMT) a 190. napi értékeléshez képest. Ennek az eredménynek az előre meghatározott időpontja csak a résztvevőktől a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos része végéig gyűjtött adatokra vonatkozott, ezért a vizsgálat nyílt ágára vonatkozó adatokat nem közölték.
A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
2. rész: Százalékos változás az izomműködésben – Séta/futási idő a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének végéig
Időkeret: A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
A funkcionális értékelésekben a kiindulási értékhez képest 10 méteres séta/futási idő alapján mért százalékos változást jelentették a 190. napi értékeléshez képest. Ennek az eredménynek az előre meghatározott időpontja csak a résztvevőktől a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos része végéig gyűjtött adatokra vonatkozott, ezért a vizsgálat nyílt ágára vonatkozó adatokat nem közölték.
A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
2. rész: Százalékos változás az izomműködésben – A sétatávolság felmérése a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollált részének végén
Időkeret: A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a követési időszak végéig a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részében (190. vizsgálati nap).
A funkcionális értékelések kiindulási értékéhez viszonyított százalékos változását jelentették, 6 perces sétatávolsággal mérve, a 190. napi értékeléshez képest. Ennek az eredménynek az előre meghatározott időpontja csak a résztvevőktől a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos része végéig gyűjtött adatokra vonatkozott, ezért a vizsgálat nyílt ágára vonatkozó adatokat nem közölték.
A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a követési időszak végéig a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részében (190. vizsgálati nap).
2. rész: Az egyensúly változása és az esés kockázata a vizsgálat kettős vak placebo-kontrollos részének végén.
Időkeret: A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
Változás a statikus és dinamikus egyensúlyban az alapvonalhoz képest, amelyet a Berg Balance Scale mér, amely egy 14 tételből álló pontozási rendszer a felnőttek egyensúlyának és esésének kockázatának felmérésére. A Berg-egyensúly skála objektíven határozza meg a páciens azon képességét (vagy képtelenségét), hogy biztonságosan egyensúlyozzon egy sor előre meghatározott feladat során. Ez egy 14 elemből álló lista, amelyben minden elem egy 0-tól 4-ig terjedő ötfokú sorszámskálából áll, ahol a 0 a funkció legalacsonyabb szintjét, a 4 pedig a funkció legmagasabb szintjét jelöli. A jelentéskészítéshez az összesített pontszámot használják, 0-56 tartományban, a magasabb pontszám pedig a funkció jobb bemutatását jelenti. Az 56-os pontszám a funkcionális egyensúlyt jelzi. A 45-nél kisebb pontszám azt jelzi, hogy az egyének nagyobb eséllyel eshetnek ki. A jelentés előre meghatározott időpontja a Berg-skála alapértéke és a 190. nap pontszáma, ezért a vizsgálat nyílt ágára vonatkozó adatokat nem közöljük.
A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
2. rész: Az egyensúly és az esés kockázatának százalékos változása a kiindulási állapottól a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének végéig
Időkeret: A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
A százalékos változást az alapvonaltól és a 190. nap értékelési pontszámaitól való eltérésre számítottuk ki a Berg-mérleg-skálán. A Berg Balance Scale egy 14 pontból álló pontozási rendszer, amely felméri az egyensúlyt és az esés kockázatát felnőtteknél. A Berg-egyensúly skála objektíven határozza meg a páciens azon képességét (vagy képtelenségét), hogy biztonságosan egyensúlyozzon egy sor előre meghatározott feladat során. Ez egy 14 elemből álló lista, amelyben minden elem egy 0-tól 4-ig terjedő ötfokú sorszámskálából áll, ahol a 0 a funkció legalacsonyabb szintjét, a 4 pedig a funkció legmagasabb szintjét jelöli. A jelentéskészítéshez az összesített pontszámot használják, 0-56 tartományban, a magasabb pontszám pedig a funkció jobb bemutatását jelenti. Az 56-os pontszám a funkcionális egyensúlyt jelzi. A 45-nél kisebb pontszám azt jelzi, hogy az egyének nagyobb eséllyel eshetnek ki. A jelentés előre meghatározott időpontja a Berg-skála alapértéke és a 190. nap pontszáma, ezért a vizsgálat nyílt ágára vonatkozó adatokat nem közöljük.
A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
2. rész: A klinikai vizsgálati pontszám változása az alapvonaltól a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének végéig
Időkeret: A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
Változás az alapvonalhoz képest a Charcot-Marie-Tooth (CMT) vizsgálati pontszám 2-es verziójában (CMTES2), egy összetett pontozási rendszerben a CMT-ben szenvedő alanyok szenzoros és motoros károsodásának értékelésére. Az összpontszám a CMT neuropátia pontozó eszköz alábbi elemeinek egy részhalmaza: Érzékszervi tünetek, Motoros tünetek (lábak), Motoros tünetek (karok), Tűszúrás-érzékenység, Rezgés, Erő (lábak) és Erő (karok). Minden egyes tétel értékelése 0-tól 4-ig terjedő osztályzattal történik. A CMTES2 pontszámok tartománya 0 és 28 között van. A magasabb pontszám a tünetek nagyobb fokú súlyosságát jelenti. A kiindulási pontszámot és a 190. napi értékelés pontszámát jelentik. A jelentés előre meghatározott időpontja a Berg-skála alapértéke és a 190. nap pontszáma, ezért a vizsgálat nyílt ágára vonatkozó adatokat nem közöljük.
A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
2. rész: A klinikai vizsgálati pontszám százalékos változása az alapvonalban a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részében a végéig
Időkeret: A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
A százalékos változást a Charcot-Marie-Tooth (CMT) vizsgálati pontszám (CMTES2) és az alapvonal és a 190. nap értékelési pontszámainak különbségére számítottuk. A jelentés előre meghatározott időpontja a Berg-skála alapértéke és a 190. nap pontszáma, ezért a vizsgálat nyílt ágára vonatkozó adatokat nem közöljük.
A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
2. rész: A betegek által jelentett életminőség változása a kiindulási állapottól a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének végéig
Időkeret: A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).
A Charcot-Marie-Tooth egészségi index (CMT-HI) abszolút változása a kiindulási értékhez képest, amely egy betegség-specifikus, a betegek által jelentett egészségügyi index pontszáma az alapvonalhoz és a 190. nap értékelési pontszámaihoz képest. A jelentés előre meghatározott időpontja a Berg-skála alapértéke és a 190. nap pontszáma, ezért a vizsgálat nyílt ágára vonatkozó adatokat nem közöljük.
A kezelés kezdetétől (1. vizsgálati nap) a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos részének követési időszakának végéig (190. vizsgálati nap).

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Jay Backstrom, MD, Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. március 11.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. március 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 20.

Első közzététel (Tényleges)

2017. április 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. szeptember 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 13.

Utolsó ellenőrzés

2022. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • A083-03
  • ACE-083 (Egyéb azonosító: Acceleron Pharma Inc.)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ACE-083

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Tunisia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel