Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ACE-083-tutkimus potilailla, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti

tiistai 13. syyskuuta 2022 päivittänyt: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu ACE-083-tutkimus potilailla, joilla on Charcot-Marie-Toothin tautityypit 1 ja X

Tämä on monikeskustutkimus, vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioidaan ACE-083:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynamiikkaa (PD), tehoa ja farmakokinetiikkaa (PK) potilailla, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti tyyppi 1 ja tyyppi X (CMT1 ja CMTX). , suoritetaan kahdessa osassa. Osa 1 on ei-satunnaistettu, avoin, annoskorotus ja osa 2 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu ja lumekontrolloitu.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osa 1 (ei-satunnaistettu, avoin, annoskorotus)

Osa 1 koostuu enintään 3 kohortista, joissa kussakin on 6 potilasta, ja siinä arvioidaan useita nousevia ACE-083:n annostasoja, jotka annetaan kahdenvälisesti kolmen viikon välein enintään viidelle annokselle tibialis anterior (TA) -lihakseen. Kunkin kohortin potilaat otetaan mukaan 4 viikon seulontajaksoon ennen hoidon aloittamista.

Osa 2 (satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu) Ennen osan 2 aloittamista turvallisuusarviointiryhmä (SRT) suorittaa osan 1 turvallisuutta ja tehokkuutta koskevien tietojen tarkastelun määrittääkseen suositellun annostason (maksimi). 250 mg/lihas). Yhteensä enintään 40 uutta potilasta voidaan ottaa mukaan ja satunnaistetaan (1:1 satunnaistaminen) saamaan joko ACE 083 (n=20) tai lumelääkettä (n=20) kahdenvälisesti ruiskeena molempiin TA-lihaksiin kerran 3 viikossa enintään 17 annosta.

Tutkimuksen kesto osissa 1 ja 2 kullekin potilaalle on noin 24 viikkoa, mukaan lukien 4 viikon seulontajakso, 12 viikon hoitojakso ja 8 viikon seurantajakso viimeisen annoksen jälkeen.

Osan 2 tutkimuksen kesto on 15 kuukautta, mukaan lukien 4 viikon seulonta, 6 kuukautta kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu, 6 kuukautta avoin tutkimus ja 8 viikon seuranta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

63

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California-Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center - Neurology Department
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota, Neurology Department
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Neurology
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
        • University of Vermont
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Keskeiset sisällyttämiskriteerit

  1. Ikä ≥ 18 vuotta

  2. CMT1- tai CMTX-diagnoosi vahvisti:

    1. Kliininen esitys ja sähködiagnostiikka
    2. Geneettisesti vahvistettu CMT1 tai CMTX potilaalle tai ensimmäisen asteen sukulaiselle

  3. Osa 1:

    1. Kuuden minuutin kävelyetäisyys (6MWD) vähintään 150 metriä (ilman tukia tai kävelijää)
    2. Itsenäinen kävely vähintään 10 metriä, ilman tukia
    3. Vasemman ja oikean nilkan plantaarinen fleksio MRC luokka 4+-5, mukaan lukien

    Osa 2:

    1. 6MWD ≥ 150 ja ≤ 500 metriä (ilman tukia tai kävelijää); enintään 20 % tutkimukseen otetuista potilaista, joiden 6MWD on ≥ 450 metriä, otetaan mukaan
    2. Vasemman ja oikean nilkan plantaarinen fleksio MRC luokka 4-5, mukaan lukien
  4. Vasemman ja oikean nilkan dorsiflexio Medical Research Councilin (MRC) manuaalinen lihastestaus (MMT) luokka 3-4+ mukaan lukien. Enintään 12 tutkittavasta 40:stä voi saada arvosanan 3 tai 3+ toisella tai molemmilla puolilla.
  5. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti ennen ilmoittautumista, ja heidän on käytettävä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimukseen osallistumisen aikana ja 8 viikon ajan viimeisen ACE-083-annoksen jälkeen. Miesten on suostuttava käyttämään kondomia seksuaalisessa kanssakäymisessä hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa tutkimukseen osallistumisen aikana ja 8 viikon ajan viimeisen ACE-083-annoksen jälkeen, vaikka hänelle olisi tehty onnistunut vasektomia.
  6. Kyky noudattaa opintovierailujen aikataulua/menettelyjä sekä ymmärtää ja noudattaa protokollan vaatimuksia
  7. Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus

Keskeiset poissulkemiskriteerit

  1. Aiemmin aktiivinen pahanlaatuinen kasvain, lukuun ottamatta kokonaan leikattua tai käsiteltyä tyvisolusyöpää, kohdunkaulan karsinoomaa in situ tai ≤ 2 ihon okasolusyöpää
  2. Oireinen sydän- ja keuhkosairaus, merkittävä toimintahäiriö, merkittävä ortopedinen tai neuropaattinen kipu tai muut samanaikaiset sairaudet, jotka tutkijan mielestä rajoittaisivat potilaan kykyä suorittaa vahvuus- ja/tai toiminnallisia arviointeja tutkimuksessa
  3. Tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes mellitus
  4. Kilpirauhasen vajaatoiminta, ellei tila ole vakaa ilman muutoksia hoidossa vähintään 4 viikkoa ennen ensimmäistä annosta eikä odotettavissa olevaa muutosta tutkimuksen kestoon
  5. Munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini ≥ 2 kertaa normaalin yläraja (ULN))
  6. Aspartaattitransaminaasi (AST) ja/tai alaniinitransaminaasi (ALT) ≥ 3 kertaa ULN
  7. Lisääntynyt verenvuotoriski (eli hemofilian, verihiutaleiden häiriön tai minkä tahansa antikoagulaatio-/verihiutalehoitojen käytön vuoksi enintään 2 viikkoa ennen tutkimuspäivää 1 ja tutkimuksen keston ajan; pieni annos aspiriinia [≤ 100 mg päivässä] on sallittu)
  8. Vakava epämuodostuma tai nilkan kiinnitys, joka rajoittaisi riittävästi passiivista liikelaajuutta vaikuttaakseen dorsiflexion voimakkuuden arviointiin
  9. Suuri leikkaus 4 viikon sisällä ennen tutkimuspäivää 1
  10. Krooniset farmakologiset systeemisten kortikosteroidien annokset (≥ 2 viikkoa) 4 viikon sisällä ennen tutkimuspäivää 1 ja tutkimuksen keston ajan; systeemisten kortikosteroidien nivelensisäiset/paikalliset/inhaloitavat/nenänsisäiset fysiologiset annokset ovat sallittuja
  11. Androgeenit, kasvuhormoni, insuliini tai oraalinen hormonikorvaushoito 6 kuukauden sisällä ennen tutkimuspäivää 1 ja tutkimuksen ajan; paikallinen fysiologinen androgeenikorvaus on sallittu
  12. Kaikki muutokset lääkkeissä, jotka voivat vaikuttaa lihasvoimaan tai -toimintoihin 4 viikon sisällä tutkimuspäivästä 1 ja tutkimuksen keston aikana (esim. kreatiniini, CoQ10, systeemiset beeta-adrenergiset agonistit)
  13. Aiempi altistuminen mille tahansa tutkittavalle aineelle, joka saattaa vaikuttaa lihasten tilavuuteen, lihasvoimaan tai lihasten tai hermojen toimintaan 5 puoliintumisajan sisällä viimeisestä annoksesta plus 8 viikon ylimääräinen poistumisjakso (tai 12 viikkoa ennen tutkimuspäivää 1, jos puoliintumisaikaa ei tiedetä )
  14. Kaikki aiempi tai nykyinen altistuminen ACE-083:lle
  15. Merkittävä muutos fyysisessä aktiivisuudessa tai harjoituksessa (esim. intensiteetin tai tiheyden merkittävä nousu tai lasku) 8 viikon sisällä ennen tutkimuspäivää 1 tai kyvyttömyys ylläpitää fyysisen aktiivisuuden lähtötasoa koko tutkimuksen ajan
  16. Kaikki sairaudet, jotka estäisivät MRI-skannauksen tai vaarantavat kykyä saada selkeä ja tulkittavissa oleva säärten kuva (esim. polvi-/lonkkaproteesit metalliset implantit)
  17. Tunnettu vaikuttavien aineiden väärinkäyttö, mukaan lukien alkoholi
  18. Aiempi herkkyys proteiinilääkkeille
  19. Naaras, joka imettää/imettävät

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1 Kohortti 1
ACE-083 150 mg lihakseen (IM) (tibialis anterior lihas), kerran 3 viikossa enintään 5 annosta.
Lääke: ACE-083
Osa 1 - Rekombinanttifuusioproteiini. Osa 2 - Rekombinanttifuusioproteiini tai puskuriliuos.
Kokeellinen: Osa 1 Kohortti 2
ACE-083 200 mg IM (tibialis anterior lihas), kerran 3 viikossa enintään 5 annosta.
Lääke: ACE-083
Osa 1 - Rekombinanttifuusioproteiini. Osa 2 - Rekombinanttifuusioproteiini tai puskuriliuos.
Kokeellinen: Osa 1 Kohortti 3
ACE-083 enintään 250 mg IM (tibialis anterior lihas), kerran 3 viikossa enintään 5 annosta.
Lääke: ACE-083
Osa 1 - Rekombinanttifuusioproteiini. Osa 2 - Rekombinanttifuusioproteiini tai puskuriliuos.
Kokeellinen: Osa 2 (kaksoissokko lumekontrolloitu)
ACE-083 enintään 250 mg IM (tibialis anterior lihas) tai lumelääke, kerran 3 viikossa enintään 9 annosta
Lääke: ACE-083
Osa 1 - Rekombinanttifuusioproteiini. Osa 2 - Rekombinanttifuusioproteiini tai puskuriliuos.
Lääke: Plasebo
Rekombinantti fuusioproteiini tai puskuriliuos
Kokeellinen: Osa 2 (avoin etiketti)
ACE-083 enintään 250 mg IM (tibialis anterior lihas), kerran 3 viikossa, enintään 8 annosta
Lääke: ACE-083
Osa 1 - Rekombinanttifuusioproteiini. Osa 2 - Rekombinanttifuusioproteiini tai puskuriliuos.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) osan 1 seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 141).
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla oli vähintään yksi haittatapahtuma, joka liittyy tämän tutkimuksen osan 1 hoitoon. Koska tämä tulosmitta määriteltiin etukäteen vain osalle 1, vain osan 1 osallistujien tiedot raportoidaan.
Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) osan 1 seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 141).
Osa 2: Prosenttimuutos lihasten volyymissa tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan loppuun.
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Injektoidun lihaksen tilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta MRI:llä verrattuna päivän 190 arviointiin raportoidaan. Ennalta määritetty aikapiste tälle tulokselle koski vain tietoja, jotka kerättiin osallistujilta tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan loppuun, joten tutkimuksen avoimen osan tietoja ei raportoida.
Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 2: Absoluuttinen muutos lihaksensisäisen rasvakudoksen määrässä tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan loppuun
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Injektoidun lihaksen lihaksensisäisen rasvaosuuden absoluuttinen muutos lähtötilanteesta MRI:llä verrattuna päivän 190 arviointiin on raportoitu. Ennalta määritetty aikapiste tälle tulokselle koski vain tietoja, jotka kerättiin osallistujilta tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan loppuun, joten tutkimuksen avoimen osan tietoja ei raportoida.
Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Osa 2: Prosenttimuutos lihasvoimassa tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan loppuun
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Injektoidun lihaksen voiman prosentuaalinen muutos lähtötasosta kvantitatiivisella lihastestauksella (QMT) on raportoitu verrattuna päivän 190 arviointiin. Ennalta määritetty aikapiste tälle tulokselle koski vain tietoja, jotka kerättiin osallistujilta tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan loppuun, joten tutkimuksen avoimen osan tietoja ei raportoida.
Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Osa 2: Prosenttimuutos lihastoiminnassa - Kävely-/juoksuaika kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan loppuun
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Prosenttimuutos perustasosta toiminnallisissa arvioinneissa, mitattuna 10 metrin kävely-/juoksuajalla verrattuna päivän 190 arviointiin, raportoidaan. Ennalta määritetty aikapiste tälle tulokselle koski vain tietoja, jotka kerättiin osallistujilta tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan loppuun, joten tutkimuksen avoimen osan tietoja ei raportoida.
Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Osa 2: Prosenttimuutos lihasten toiminnassa - Kävelymatka arvioitu kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan lopussa
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) seurantajakson loppuun tutkimuksen kaksoissokkoutetussa lumekontrolloidussa osassa (tutkimuspäivä 190).
Prosenttimuutos perustasosta toiminnallisissa arvioinneissa, mitattuna 6 minuutin kävelyetäisyydellä verrattuna päivän 190 arviointiin, raportoidaan. Ennalta määritetty aikapiste tälle tulokselle koski vain tietoja, jotka kerättiin osallistujilta tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan loppuun, joten tutkimuksen avoimen osan tietoja ei raportoida.
Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) seurantajakson loppuun tutkimuksen kaksoissokkoutetussa lumekontrolloidussa osassa (tutkimuspäivä 190).
Osa 2: Muutos tasapainossa ja kaatumisriski tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan lopussa.
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Staattisen ja dynaamisen tasapainon muutos lähtötilanteesta mitattuna Berg Balance Scale -asteikolla, joka on 14 kohdan pisteytysjärjestelmä aikuisten tasapaino- ja kaatumisriskin arvioimiseksi. Bergin tasapainoasteikkoa käytetään objektiivisesti määrittämään potilaan kyky (tai kyvyttömyys) tasapainottaa turvallisesti ennalta määrättyjen tehtävien aikana. Se on 14 kohteen luettelo, jossa jokainen kohta koostuu viiden pisteen järjestysasteikosta, joka vaihtelee välillä 0 - 4, jossa 0 osoittaa alhaisinta toimintotasoa ja 4 korkeinta toimintotasoa. Raportoinnissa käytetään kokonaispisteitä 0-56, ja korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa toiminnan esitystä. Pistemäärä 56 tarkoittaa toiminnallista tasapainoa. Pistemäärä < 45 tarkoittaa, että henkilöillä voi olla suurempi riski kaatua. Ennalta määritellyt raportoinnin aikapisteet ovat Bergin asteikon peruspisteet ja päivän 190 pisteet, joten tutkimuksen avoimen osan tietoja ei raportoida.
Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Osa 2: Prosenttimuutos tasapainossa ja kaatumisriskissä lähtötilanteesta tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan loppuun
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Prosenttimuutos laskettiin erolle perustasosta ja 190. päivän arviointipisteistä Berg-tasapainoasteikolla. Berg Balance Scale on 14 pisteen pisteytysjärjestelmä, jolla arvioidaan aikuisten tasapainoa ja kaatumisriskiä. Bergin tasapainoasteikkoa käytetään objektiivisesti määrittämään potilaan kyky (tai kyvyttömyys) tasapainottaa turvallisesti ennalta määrättyjen tehtävien aikana. Se on 14 kohteen luettelo, jossa jokainen kohta koostuu viiden pisteen järjestysasteikosta, joka vaihtelee välillä 0 - 4, jossa 0 osoittaa alhaisinta toimintotasoa ja 4 korkeinta toimintotasoa. Raportoinnissa käytetään kokonaispisteitä 0-56, ja korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa toiminnan esitystä. Pistemäärä 56 tarkoittaa toiminnallista tasapainoa. Pistemäärä < 45 tarkoittaa, että henkilöillä voi olla suurempi riski kaatua. Ennalta määritellyt raportoinnin aikapisteet ovat Bergin asteikon peruspisteet ja päivän 190 pisteet, joten tutkimuksen avoimen osan tietoja ei raportoida.
Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Osa 2: Kliinisen tutkimuksen pistemäärän muutos lähtötilanteesta kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan loppuun
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Muutos perustasosta Charcot-Marie-Tooth (CMT) -tutkimuspisteessä, versio 2 (CMTES2), yhdistelmäpisteytysjärjestelmä, jolla arvioidaan aisti- ja motoriikkavaurioita koehenkilöillä, joilla on CMT. Kokonaispistemäärä on osajoukko seuraavista CMT-neuropatian pisteytysinstrumentin kohteista: Sensoriset oireet, motoriset oireet (jalat), motoriset oireet (käsivarret), neulanpiston herkkyys, tärinä, voima (jalat) ja voima (käsivarret). Jokainen yksittäinen kohde arvioidaan arvosanalla 0–4. CMTES2-pisteiden vaihteluväli on 0–28. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa oireiden vakavuutta. Peruspisteet ja pisteet päivän 190 arvioinnissa raportoidaan. Ennalta määritellyt raportoinnin aikapisteet ovat Bergin asteikon peruspisteet ja päivän 190 pisteet, joten tutkimuksen avoimen osan tietoja ei raportoida.
Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Osa 2: Prosenttimuutos kliinisen tutkimuksen pisteessä lähtötilanteessa tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan loppuun
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Prosenttimuutos laskettiin Charcot-Marie-Toothin (CMT) tutkimuspisteiden (CMTES2) erolle lähtötasosta ja 190. päivän arviointipisteistä. Ennalta määritellyt raportoinnin aikapisteet ovat Bergin asteikon peruspisteet ja päivän 190 pisteet, joten tutkimuksen avoimen osan tietoja ei raportoida.
Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Osa 2: Muutos potilaiden raportoimassa elämänlaadussa lähtötilanteesta kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan loppuun
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta Charcot-Marie-Toothin terveysindeksissä (CMT-HI), sairauskohtaisessa, potilaan ilmoittamassa terveysindeksipisteessä lähtötilanteesta ja 190. päivän arviointipisteistä. Ennalta määritellyt raportoinnin aikapisteet ovat Bergin asteikon peruspisteet ja päivän 190 pisteet, joten tutkimuksen avoimen osan tietoja ei raportoida.
Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuksen kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun osan seurantajakson loppuun (tutkimuspäivä 190).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Jay Backstrom, MD, Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 31. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 12. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 26. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • A083-03
  • ACE-083 (Muu tunniste: Acceleron Pharma Inc.)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Charcot-Marie-Toothin tauti

Kliiniset tutkimukset ACE-083

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kenya

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa