Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van ACE-083 bij patiënten met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth

13 september 2022 bijgewerkt door: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie van ACE-083 bij patiënten met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth, type 1 en X

Dit is een multicenter fase 2-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek (PD), werkzaamheid en farmacokinetiek (PK) van ACE-083 te evalueren bij patiënten met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 1 en type X (CMT1 en CMTX). , in twee delen uit te voeren. Deel 1 is niet-gerandomiseerd, open-label, dosisescalatie en deel 2 is gerandomiseerd, dubbelblind en placebogecontroleerd.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deel 1 (niet-gerandomiseerd, open-label, dosisescalatie)

Deel 1 zal bestaan ​​uit maximaal 3 cohorten van elk 6 patiënten en zal meerdere oplopende dosisniveaus evalueren van ACE-083 die eens in de 3 weken bilateraal wordt toegediend voor maximaal 5 doses in de tibialis anterior (TA)-spier. Patiënten in elk cohort worden ingeschreven in een screeningperiode van 4 weken voordat met de behandeling wordt begonnen.

Deel 2 (gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd) Voorafgaand aan de start van deel 2 zal een beoordeling van de veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van deel 1 worden uitgevoerd door het Safety Review Team (SRT) om het aanbevolen dosisniveau (maximale 250 mg/spier). In totaal kunnen maximaal 40 nieuwe patiënten worden ingeschreven en gerandomiseerd (1:1 randomisatie) om ACE 083 (n=20) of placebo (n=20) bilateraal te krijgen door injectie in beide TA-spieren eens in de 3 weken gedurende maximaal 17 doses.

De studieduur voor deel 1 en 2 zal voor elke patiënt ongeveer 24 weken zijn, inclusief een screeningperiode van 4 weken, een behandelingsperiode van 12 weken en een follow-upperiode van 8 weken na de laatste dosis.

De duur van het onderzoek voor deel 2 is 15 maanden, inclusief 4 weken screening, 6 maanden dubbelblind placebogecontroleerd, 6 maanden open-label en 8 weken follow-up.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

63

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California-Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center - Neurology Department
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota, Neurology Department
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Neurology
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • University of Vermont
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria

  1. Leeftijd ≥ 18 jaar

  2. Diagnose van CMT1 of CMTX bevestigd door:

    1. Klinische presentatie en elektrodiagnostiek
    2. Genetisch bevestigde CMT1 of CMTX voor de patiënt of eerstegraads familielid

  3. Deel 1:

    1. Zes minuten loopafstand (6MWD) van minimaal 150 meter (zonder beugel of rollator)
    2. Minimaal 10 meter zelfstandig kunnen lopen, zonder beugel
    3. Linker en rechter enkel plantairflexie MRC graad 4+ tot en met 5

    Deel 2:

    1. 6MWD ≥ 150 en ≤ 500 meter (zonder beugel of rollator); maximaal 20% van de ingeschreven patiënten met 6MWD ≥ 450 meter wordt opgenomen
    2. Linker en rechter enkel plantairflexie MRC graad 4 tot en met 5
  4. Linker- en rechterenkel dorsiflexie Medical Research Council (MRC) manuele spiertesten (MMT) graad 3 tot en met 4+. Maximaal 12 van de 40 proefpersonen mogen aan één of beide zijden een cijfer 3 of 3+ hebben.
  5. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve urine-zwangerschapstest hebben voorafgaand aan inschrijving en zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende 8 weken na de laatste dosis ACE-083. Mannen moeten ermee instemmen een condoom te gebruiken tijdens elk seksueel contact met vrouwen die zwanger kunnen worden tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende 8 weken na de laatste dosis ACE-083, zelfs als hij een succesvolle vasectomie heeft ondergaan.
  6. Vaardigheid om zich te houden aan het schema/de procedures voor studiebezoeken en om protocolvereisten te begrijpen en na te leven
  7. Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming

Belangrijkste uitsluitingscriteria

  1. Geschiedenis van actieve maligniteit, met uitzondering van volledig weggesneden of behandeld basaalcelcarcinoom, cervicaal carcinoom in situ of ≤ 2 plaveiselcelcarcinomen van de huid
  2. Symptomatische cardiopulmonale ziekte, significante functionele beperking, significante orthopedische of neuropathische pijn, of andere co-morbiditeiten die naar de mening van de onderzoeker het vermogen van een patiënt om kracht- en/of functionele beoordelingen tijdens het onderzoek te voltooien zouden beperken
  3. Diabetes mellitus type 1 of type 2
  4. Schildklieraandoening tenzij de toestand stabiel is zonder verandering in de behandeling gedurende ten minste 4 weken vóór de eerste dosis en zonder verwachte verandering tijdens de duur van het onderzoek
  5. Nierfunctiestoornis (serumcreatinine ≥ 2 keer de bovengrens van normaal (ULN])
  6. Aspartaattransaminase (AST) en/of alaninetransaminase (ALAT) ≥ 3 keer ULN
  7. Verhoogd risico op bloedingen (d.w.z. door hemofilie, bloedplaatjesstoornissen of gebruik van antistollings-/bloedplaatjesmodificerende therapieën tot 2 weken voorafgaand aan onderzoeksdag 1 en voor de duur van het onderzoek; een lage dosis aspirine [≤ 100 mg per dag] is toegestaan)
  8. Ernstige misvorming of fixatie van de enkel die het passieve bewegingsbereik voldoende zou beperken om de beoordeling van de dorsaalflexiekracht te beïnvloeden
  9. Grote operatie binnen 4 weken voorafgaand aan Studiedag 1
  10. Chronische farmacologische doses van systemische corticosteroïden (≥ 2 weken) binnen 4 weken vóór Studiedag 1 en voor de duur van de studie; intra-articulaire/topische/geïnhaleerde/intranasale fysiologische doses van systemische corticosteroïden zijn toegestaan
  11. Androgenen, groeihormoon, insuline of orale hormoonvervangingstherapie binnen 6 maanden vóór Studiedag 1 en voor de duur van de studie; topische fysiologische androgeenvervanging is toegestaan
  12. Elke verandering in medicatie die mogelijk de spierkracht of -functie beïnvloedt binnen 4 weken na Studiedag 1 en voor de duur van de studie (bijv. creatinine, CoQ10, systemische bèta-adrenerge agonisten)
  13. Eerdere blootstelling aan een onderzoeksmiddel dat mogelijk het spiervolume, de spierkracht of de spier- of zenuwfunctie aantast binnen 5 halfwaardetijden van de laatste dosis plus een extra wash-outperiode van 8 weken (of 12 weken voorafgaand aan Studiedag 1 als de halfwaardetijd onbekend is) )
  14. Elke eerdere of huidige blootstelling aan ACE-083
  15. Significante verandering in fysieke activiteit of lichaamsbeweging (bijv. significante toename of afname van intensiteit of frequentie) binnen 8 weken vóór Studiedag 1 of onvermogen om het basislijnniveau van fysieke activiteit tijdens de studie te handhaven
  16. Elke aandoening die MRI-scanning verhindert of het vermogen om een ​​duidelijke en interpreteerbare scan van het onderbeen te verkrijgen in gevaar brengt, indien van toepassing (bijv. metalen knie-/heupvervangende implantaten)
  17. Bekend misbruik van werkzame stoffen, waaronder alcohol
  18. Geschiedenis van gevoeligheid voor eiwitgeneesmiddelen
  19. Vrouw die borstvoeding geeft / borstvoeding geeft

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel 1 Cohort 1
ACE-083 150 mg intramusculair (IM) (tibialis anterieure spier), eenmaal per 3 weken voor maximaal 5 doses.
Geneesmiddel: ACE-083
Deel 1 - Recombinant fusie-eiwit. Deel 2 - Recombinant fusie-eiwit of bufferoplossing.
Experimenteel: Deel 1 Cohort 2
ACE-083 200 mg IM (spier tibialis anterior), eenmaal per 3 weken voor maximaal 5 doses.
Geneesmiddel: ACE-083
Deel 1 - Recombinant fusie-eiwit. Deel 2 - Recombinant fusie-eiwit of bufferoplossing.
Experimenteel: Deel 1 Cohort 3
ACE-083 tot 250 mg IM (spier tibialis anterior), eenmaal per 3 weken voor maximaal 5 doses.
Geneesmiddel: ACE-083
Deel 1 - Recombinant fusie-eiwit. Deel 2 - Recombinant fusie-eiwit of bufferoplossing.
Experimenteel: Deel 2 (dubbelblind placebogecontroleerd)
ACE-083 tot 250 mg IM (spier tibialis anterior) of placebo, eenmaal per 3 weken voor maximaal 9 doses
Geneesmiddel: ACE-083
Deel 1 - Recombinant fusie-eiwit. Deel 2 - Recombinant fusie-eiwit of bufferoplossing.
Geneesmiddel: Placebo
Recombinant fusie-eiwit of bufferoplossing
Experimenteel: Deel 2 (open label)
ACE-083 tot 250 mg IM (spier tibialis anterior), eenmaal per 3 weken voor maximaal 8 doses
Geneesmiddel: ACE-083
Deel 1 - Recombinant fusie-eiwit. Deel 2 - Recombinant fusie-eiwit of bufferoplossing.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 1: Frequentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode voor deel 1 (onderzoeksdag 141).
Aantal proefpersonen met ten minste één bijwerking gerelateerd aan behandelingsinterventie uit deel 1 van dit onderzoek. Aangezien deze uitkomstmaat alleen vooraf gespecificeerd was voor deel 1, worden alleen gegevens van de deel 1-deelnemers gerapporteerd.
Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode voor deel 1 (onderzoeksdag 141).
Deel 2: procentuele verandering in spiervolume tot het einde van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek.
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in volume van geïnjecteerde spier, door MRI vergeleken met de beoordeling op dag 190, wordt gerapporteerd. Het vooraf gespecificeerde tijdspunt voor deze uitkomst was alleen voor gegevens verzameld van deelnemers tot het einde van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek, daarom worden gegevens voor de open-labelarm van het onderzoek niet gerapporteerd.
Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 2: Absolute verandering in hoeveelheid intramusculair vetweefsel tot het einde van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
De absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de intramusculaire vetfractie van de geïnjecteerde spier, door MRI vergeleken met beoordeling op dag 190, wordt gerapporteerd. Het vooraf gespecificeerde tijdspunt voor deze uitkomst was alleen voor gegevens verzameld van deelnemers tot het einde van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek, daarom worden gegevens voor de open-labelarm van het onderzoek niet gerapporteerd.
Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
Deel 2: procentuele verandering in spierkracht tot het einde van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in kracht van de geïnjecteerde spier, door Quantitative Muscle Testing (QMT) in vergelijking met Dag 190 Assessment wordt gerapporteerd. Het vooraf gespecificeerde tijdspunt voor deze uitkomst was alleen voor gegevens verzameld van deelnemers tot het einde van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek, daarom worden gegevens voor de open-labelarm van het onderzoek niet gerapporteerd.
Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
Deel 2: procentuele verandering in spierfunctie - loop-/looptijd tot het einde van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
De procentuele verandering ten opzichte van baseline in functionele beoordelingen, zoals gemeten door 10 meter lopen/rennen in vergelijking met dag 190 beoordeling wordt gerapporteerd. Het vooraf gespecificeerde tijdspunt voor deze uitkomst was alleen voor gegevens verzameld van deelnemers tot het einde van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek, daarom worden gegevens voor de open-labelarm van het onderzoek niet gerapporteerd.
Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
Deel 2: Procentuele verandering in spierfunctie - Loopafstand beoordeeld aan het einde van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode voor het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
Percentage verandering ten opzichte van baseline in functionele beoordelingen, gemeten aan de hand van 6 minuten lopen in vergelijking met beoordeling op dag 190, wordt gerapporteerd. Het vooraf gespecificeerde tijdspunt voor deze uitkomst was alleen voor gegevens verzameld van deelnemers tot het einde van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek, daarom worden gegevens voor de open-labelarm van het onderzoek niet gerapporteerd.
Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode voor het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
Deel 2: Verandering in balans en valrisico aan het einde van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek.
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in statisch en dynamisch evenwicht, zoals gemeten met de Berg Balance Scale, een scoresysteem met 14 items om het evenwicht en het valrisico bij volwassenen te beoordelen. De Berg-balansschaal wordt gebruikt om objectief het vermogen (of onvermogen) van een patiënt te bepalen om veilig te balanceren tijdens een reeks vooraf bepaalde taken. Het is een lijst met 14 items, waarbij elk item bestaat uit een vijfpunts ordinale schaal van 0 tot 4, waarbij 0 het laagste niveau van functioneren aangeeft en 4 het hoogste niveau van functioneren. Totaalscores worden gebruikt voor rapportage, met een bereik van 0-56, waarbij hogere scores een betere demonstratie van functie betekenen. Een score van 56 duidt op functioneel evenwicht. Een score van < 45 geeft aan dat personen een groter risico lopen om te vallen. De vooraf gespecificeerde tijdstippen voor rapportage zijn baseline Berg-schaalscore en Dag 190-score, daarom worden er geen gegevens voor de open-label-arm van het onderzoek gerapporteerd.
Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
Deel 2: Percentage verandering in balans en valrisico vanaf baseline tot het einde van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
Percentage verandering werd berekend voor het verschil ten opzichte van baseline en dag 190 beoordelingsscores op de Berg Balance Scale. De Berg Balance Scale is een scoresysteem met 14 items om het evenwicht en het valrisico bij volwassenen te beoordelen. De Berg-balansschaal wordt gebruikt om objectief het vermogen (of onvermogen) van een patiënt te bepalen om veilig te balanceren tijdens een reeks vooraf bepaalde taken. Het is een lijst met 14 items, waarbij elk item bestaat uit een vijfpunts ordinale schaal van 0 tot 4, waarbij 0 het laagste niveau van functioneren aangeeft en 4 het hoogste niveau van functioneren. Totaalscores worden gebruikt voor rapportage, met een bereik van 0-56, waarbij hogere scores een betere demonstratie van functie betekenen. Een score van 56 duidt op functioneel evenwicht. Een score van < 45 geeft aan dat personen een groter risico lopen om te vallen. De vooraf gespecificeerde tijdstippen voor rapportage zijn baseline Berg-schaalscore en Dag 190-score, daarom worden er geen gegevens voor de open-label-arm van het onderzoek gerapporteerd.
Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
Deel 2: Verandering in klinische onderzoeksscore van basislijn tot einde van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
Verandering ten opzichte van baseline in de Charcot-Marie-Tooth (CMT) Examination Score, versie 2 (CMTES2), een samengesteld scoresysteem om sensorische en motorische stoornissen te beoordelen bij proefpersonen met CMT. De totale score is een subset van de volgende items van het CMT-score-instrument voor neuropathie: sensorische symptomen, motorische symptomen (benen), motorische symptomen (armen), speldenprikgevoeligheid, trillingen, kracht (benen) en kracht (armen). Elk afzonderlijk item wordt beoordeeld met een cijfer van 0 tot en met 4. Het bereik van CMTES2-scores loopt van 0 tot en met 28. Een hogere score betekent een grotere ernst van de symptomen. De basislijnscore en score op de Day 190 Assessment worden gerapporteerd. De vooraf gespecificeerde tijdstippen voor rapportage zijn baseline Berg-schaalscore en Dag 190-score, daarom worden er geen gegevens voor de open-label-arm van het onderzoek gerapporteerd.
Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
Deel 2: Percentage verandering in klinische onderzoeksscore in basislijn tot einde van het dubbelblinde placebogecontroleerde deel van het onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
Percentage verandering werd berekend voor het verschil in de Charcot-Marie-Tooth (CMT) Examination Score (CMTES2) ten opzichte van baseline en Day 190 Assessment scores. De vooraf gespecificeerde tijdstippen voor rapportage zijn baseline Berg-schaalscore en Dag 190-score, daarom worden er geen gegevens voor de open-label-arm van het onderzoek gerapporteerd.
Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
Deel 2: Verandering in door de patiënt gerapporteerde kwaliteit van leven vanaf baseline tot het einde van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).
De absolute verandering ten opzichte van baseline in Charcot-Marie-Tooth Health Index (CMT-HI), een ziektespecifieke, door de patiënt gerapporteerde gezondheidsindexscore vanaf baseline en Day 190 Assessment-scores. De vooraf gespecificeerde tijdstippen voor rapportage zijn baseline Berg-schaalscore en Dag 190-score, daarom worden er geen gegevens voor de open-label-arm van het onderzoek gerapporteerd.
Vanaf het begin van de behandeling (onderzoeksdag 1) tot het einde van de follow-upperiode van het dubbelblinde, placebogecontroleerde deel van het onderzoek (onderzoeksdag 190).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Onderzoekers

  • Studie stoel: Jay Backstrom, MD, Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 juli 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 maart 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 maart 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 september 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 september 2022

Laatst geverifieerd

1 september 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • A083-03
  • ACE-083 (Andere identificatie: Acceleron Pharma Inc.)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Charcot-Marie-Tooth

Klinische onderzoeken op ACE-083

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Panama

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren