Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A hidroxi-karbamid-terápia optimalizálása SCA-ban szenvedő gyermekeknél malária endémiás területeken (NOHARM-MTD)

2020. február 19. frissítette: Chandy John, Indiana University

A hidroxi-karbamid terápia optimalizálása sarlósejtes vérszegénységben szenvedő gyermekeknél malária endémiás területeken: A NOHARM Maximum Tolerated Dose (MTD) vizsgálat

A Hidroxi-karbamid új felhasználása maláriás afrikai régióban (NOHARM) című tanulmány az első placebo-kontrollos randomizált klinikai vizsgálat a hidroxi-karbamid kezeléséről malária endémiás régióban. A NOHARM elérte a teljes beiratkozást; minden gyermek befejezte a protokoll vak részét, és a nyílt elrendezésű vizsgálat kezelési részében van.

Ez a maximális tolerált dózis (MTD) kiterjesztett tanulmánya a következő kritikus kérdéssorral foglalkozik a hidroxi-karbamid kezelés optimális adagolásával és monitorozásával SCA-ban szenvedő gyermekek alacsony erőforrásigényű környezetben. Az optimális hidroxi-karbamid-kezeléssel kapcsolatos útmutatást nyújtva a NOHARM MTD-tanulmány közvetlenül tájékoztatja azokat a politikákat, amelyek megváltoztathatják az SCA-ban szenvedő afrikai gyermekek egészségét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Minden NOHARM-ba bevont gyermek fix napi 20 mg/ttkg/nap dózisban kapott hidroxi-karbamid-kezelést. Ezt az adagot választották valószínűleg biztonságos dózisnak, de nem emeli a hidroxi-karbamidot MTD-vé, ahogy az az Egyesült Államokban általában történik. Ezen információk nélkül nem tudhatjuk, hogy a hidroxi-karbamidos kezelés az MTD-n megvalósítható lenne-e (mivel szorosabb monitorozást igényel-e a hematológiai toxicitás elkerülése érdekében), biztonságos-e (mivel a nemkívánatos események nagyobbak lehetnek MTD esetén, a malária kockázatát az MTD megváltoztathatja, és A neutropenia következtében fellépő fertőzések száma is nagyobb lehet MTD esetén) vagy előnyös (az MTD magasabb hemoglobin- és magzati hemoglobinkoncentrációval jár).

Ebben a kiterjesztett MTD-vizsgálatban a NOHARM-ban szenvedő gyermekeknél, akik befejezték a kezdeti vizsgálatot, a beleegyező gyermekeket fix dózisú vagy MTD hidroxi-karbamid-kezelésre randomizálják, legalább 24 hónapig. Ha a hidroxi-karbamid-kezelés továbbra is biztonságosnak és hatékonynak bizonyul ezen az alacsony erőforrás-igényű malária endémiás területen, és meghatározzák az optimális adagolási sémát, akkor a hosszú távú cél az, hogy minden vizsgált gyermek áttérjen az ugandai Egészségügyi Minisztériumon keresztül nyújtott hidroxi-karbamid-kezelésre. A zökkenőmentes átmenet biztosítása érdekében minden gyermeknek MTD-t vagy fix dózisú hidroxi-karbamidot fogunk kapni egy közös befejezési dátumig (2019. november), amikor is minden vizsgálatban résztvevő legalább 24 hónapig további hidroxi-karbamidot kap (vagy MTD, vagy fix dózis). Az Addmedica, a párizsi székhelyű gyógyszergyártó cég, amely a jelenlegi aktív gyógyszert és placebót biztosítja a NOHARM-vizsgálathoz, beleegyezett, hogy további hidroxi-karbamidot biztosít ehhez az MTD-vizsgálathoz, a vizsgálat és a résztvevők költsége nélkül.

A NOHARM MTD javaslat konkrét céljai két kezdeményezést tartalmaznak a jelenleg a NOHARM programba beiratkozott résztvevők számára:

1. cél. A maximális tolerált dózis (MTD) és a rögzített dózisú (20 mg/ttkg/nap) hidroxi-karbamid kezelés biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása SCA-ban szenvedő gyermekeknél alacsony erőforrás-igényű, malária endémiás környezetben. A biztonság érdekében összehasonlítjuk a nemkívánatos eseményeket és a súlyos nemkívánatos eseményeket, beleértve a hematológiai toxicitást is. A hatékonyság érdekében felmérjük a hemoglobinszintet, a magzati hemoglobin százalékot (% HbF) és az érelzáródásos események, például a fájdalomválság és az akut mellkasi szindróma előfordulását.

Cél 2. Összehasonlítani az MTD és a fix dózisú hidroxi-karbamid kezelés klinikai eredményeit SCA-ban szenvedő gyermekeknél alacsony erőforrás-igényű, malária endémiás környezetben. A értékelt klinikai eredmények magukban foglalják a növekedést és a malária előfordulását egy 24 hónapos követési időszak során, valamint a vese-, lép- és cerebrovaszkuláris funkciók különbségeit a vizsgálatba való belépés és a 24 hónapos követés között.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

187

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Uganda
      • Kampala, Uganda
        • Mulago Hospital Sickle Cell Clinic

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Azok a megerősített SCA-ban szenvedő gyermekek, akik részt vettek a Mulago Hospital Sarlósejtes Clinicán (MHSCC) a hidroxi-karbamidra vonatkozó NOHARM-vizsgálatban, jogosultak lesznek az MTD-vizsgálatra, miután elvégezték a 12 hónapos vakvizsgálati kezelést, majd egy további 12 hónapos nyílt kezelést. jelölje meg a hidroxi-karbamidot a vizsgálat második évében.
  • A 2014-ben megkezdett NOHARM-ba való beiratkozás korhatára 1-4 év volt. Ezért az MTD nyomon követéses vizsgálatba bevont gyermekek 3-6 évesek lesznek.

Kizárási kritériumok:

  • Nem hajlandó eljönni az összes tervezett klinikai látogatásra, vagy nem fogadja el a randomizálást

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: MTD dóziseszkaláció
A hidroxi-karbamid maximális tolerálható dózisa 25-30 mg/ttkg/nap
Drog: Hidroxi-karbamid
Naponta egyszer tabletta formájában (100 mg vagy 1000 mg beosztással) 24 hónapig
Más nevek:
  • Hidroxikarbamid
  • Siklos
ACTIVE_COMPARATOR: Fix dózis
Fix dózisú hidroxi-karbamid, 20 mg/kg/nap
Drog: Hidroxi-karbamid
Naponta egyszer tabletta formájában (100 mg vagy 1000 mg beosztással) 24 hónapig
Más nevek:
  • Hidroxikarbamid
  • Siklos

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az átlagos hemoglobin ≥9,0 g/dl vagy az átlagos HbF ≥20% gyermekek aránya
Időkeret: Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
Azon gyermekek aránya, akiknek átlagos hemoglobinszintje ≥9,0 g/dl vagy átlagos HbF ≥20% volt 24 hónapos vizsgálati gyógyszer alkalmazása után
Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Klinikai malária előfordulása
Időkeret: Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
A klinikai malária definíciója szerint az anamnézisben szereplő láz vagy a mért hónaljhőmérséklet ≥37,5 fok, plusz Plasmodium fajok vérkeneten.
Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
Vaso-okkluzív krízisek
Időkeret: Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel

Az SCA-val kapcsolatos mellékhatások meghatározása:

  • Fájdalom esemény
  • Dactilitis
  • Akut mellkasi szindróma
Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
Súlyos mellékhatások (SAE) előfordulása
Időkeret: Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
Halál, kórházi kezelés >7 nap, életveszélyes esemény
Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
Hematológiai toxicitások előfordulása
Időkeret: Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel

A hematológiai toxicitást a következőképpen határozzák meg:

  • Hemoglobin (Hb) <4,0 g/dl
  • Hb <6,0 g/dl ÉS abszolút retikulocitaszám (ARC) <100 x 10E9/l
  • Hb <7,0g/dl ÉS ÍV <80x10E9/L
  • Vérlemezkék <80 x 10E9/L
  • Abszolút neutrofilszám (ANC) <1,0 x 10E9/L
Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
Cerebrovascularis funkció
Időkeret: A vizsgálati kezelés megkezdésekor, majd 12 és 24 hónappal a vizsgálat megkezdése után
Transcranialis Doppler érsebesség az agyi érfunkció meghatározására
A vizsgálati kezelés megkezdésekor, majd 12 és 24 hónappal a vizsgálat megkezdése után
A kreatininszint változása
Időkeret: Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
A kreatininszint változása a vesefunkció mértékeként
Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
A cisztatin C változása
Időkeret: Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
A cisztatin C szintjének változása a vesefunkció mértékeként
Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
Változás a lép működésében
Időkeret: Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
Kvantitatív mikromagok [Howell Jolly testek] áramlási citometriával mérve
Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
Változás a magasságban az életkorhoz képest z-pontszámban
Időkeret: Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
Változás a magasságban az életkorhoz képest z-pontszámban
Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
Változás a súlyban az életkor z-pontszámában
Időkeret: Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
Változás a súlyban az életkor z-pontszámában
Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
A súly/magasság z-pontszámának változása
Időkeret: Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel
A súly/magasság z-pontszámának változása
Több mint 24 hónapos időszak vizsgálati gyógyszerrel

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Indiana University

Együttműködők

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Makerere University
Doris Duke Charitable Foundation
Mulago Hospital, Uganda

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Chandy C John, M.D., Indiana University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2017. július 26.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. április 7.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2020. január 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. március 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 20.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. április 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. február 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. február 19.

Utolsó ellenőrzés

2020. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 00456728

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Malária

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Romania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel