Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az Idasanutlin monoterápia hatékonyságának, biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére hidroxi-karbamid-rezisztens/intoleráns Polycythemia Vera-ban szenvedő betegeknél

2021. december 7. frissítette: Hoffmann-La Roche

II. fázisú, egykarú, nyílt vizsgálat az Idasanutlin-monoterápia hatékonyságának, biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére hidroxi-karbamid-rezisztens/intoleráns Polycythemia Vera-ban szenvedő betegeknél

Ez egy nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat az idasanutlin monoterápiáról a hidroxi-karbamid (HU) rezisztens/intoleráns Polycythemia vera (PV) résztvevőinél. A tanulmány két szakaszból áll: a kezdeti szakaszból és a bővítési szakaszból. A kezdeti szakaszban az idasanutlin-monoterápia biztonságosságát és hatásosságát értékelik ruxolitinibet még nem, illetve ruxolitinib-rezisztens vagy intoleráns betegeknél. Ha a kezdeti szakasz ígéretes eredményeket mutat a ruxolitinib-rezisztens vagy intoleráns betegek esetében, egy kiterjesztési szakasz nyílik meg az idasanutlin hatékonyságának további jellemzésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

27

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5000
        • Royal Adelaide Hospital; Haematology Clinical Trials
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3002
        • Peter MacCallum Cancer Centre; Department of Haematology
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054
        • Mayo Clinic - Arizona
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66205
        • University of Kansas Cancer Center; Westwood Cancer Center/BMT Output Clinic
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Independence, Ohio, Egyesült Államok, 44131
        • Cleveland Clinic Cancer Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center in San Antonio
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1Z5
        • Princess Margaret Cancer Center
  • Olaszország
    • Lombardia
      • Bergamo, Lombardia, Olaszország, 24127
        • ASST PAPA GIOVANNI XXIII; Ematologia
      • Varese, Lombardia, Olaszország, 21100
        • Ospedale Di Circolo E Fondazione Macchi; Ematologia
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Olaszország, 50134
        • Az. Ospedaliero-Universitaria Careggi; CRIMM

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Dokumentáció arról, hogy a résztvevő teljesítette az Egészségügyi Világszervezet (WHO) 2016. évi, a polycythemia vera (PV) diagnózisára vonatkozó felülvizsgált kritériumait
  • Hematokrit a szűréskor és az idasanutlin-kezelés megkezdésekor több mint (>)40%
  • Flebotomiától függő résztvevők lépmegváltozásban mágneses rezonancia képalkotással (MRI) vagy számítógépes tomográfiás (CT) képalkotással (nagyobb vagy egyenlő, mint [≥]450 köbcentiméter [cm^3]) vagy lépmegváltozás nélkül (kevesebb, mint [<]450 cm^ 3 vagy korábbi splenectomia)
  • A hidroxi-karbamiddal szembeni rezisztencia/intolerancia a módosított European Leukemia Net (ELN) kritériumok szerint
  • A ruxolitinib intoleráns vagy rezisztens csoportba tartozó résztvevők esetében a korábbi hidroxi-karbamid intolerancia/rezisztencia mellett: Terápiára rezisztens PV legalább 6 hónapos ruxolitinib-kezelés után, a protokollban meghatározottak szerint; ruxolitinib intolerancia, a protokollban meghatározottak szerint; és a ruxolitinib által valószínűleg okozott nemkívánatos események dokumentálása (a kezelőorvos értékelése), és amelyek olyan súlyosságúak, hogy kizárják a további ruxolitinib-kezelést (a kezelőorvos és a beteg megítélése szerint)
  • Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménye 0 és 1 között van
  • A résztvevőknek hajlandónak kell lenniük a vér- és csontvelő-mintavétel benyújtására a farmakokinetikai (PK) és farmakodinámiás elemzésekhez és a feltáró biomarkerekhez.
  • Megfelelő máj- és vesefunkció
  • Képesség és hajlandóság a vizsgálati protokoll eljárásainak betartására, beleértve a klinikai eredményértékelési intézkedéseket
  • Fogamzóképes korú nők esetében: beleegyezés olyan fogamzásgátló módszerek alkalmazásába, amelyek évi (<)1%-nál kevesebb sikertelenséget eredményeznek a kezelési időszak alatt és az utolsó idasanutlin adag beadása után legalább 6 hétig
  • Férfiak esetében: beleegyezés a fogamzásgátló módszerek alkalmazásába, valamint abba, hogy tartózkodnak a sperma adományozásától a kezelés ideje alatt és az utolsó idasanutlin adag után legalább 90 napig

Kizárási kritériumok:

  • Megfelel a PV utáni mielofibrózisra vonatkozó kritériumoknak, amelyeket a mieloproliferatív daganatok kutatásával és kezelésével foglalkozó nemzetközi munkacsoport (IWG-MRT) határoz meg.
  • Blast fázis betegség (>20% blastok a csontvelőben vagy a perifériás vérben)
  • Klinikailag jelentős trombózis a szűrést követő 3 hónapon belül
  • A résztvevők, akiknek CYP2C8 inhibitorokat, szubsztrátokat és induktorokat, erős CYP3A4 induktorokat vagy OATP1B1/3 szubsztrátokat kell kapniuk a vizsgálat során. Ezeket a gyógyszeres kezelés megkezdése előtt 7 nappal (inhibitorok és szubsztrátok) vagy 14 nappal (induktorok) fel kell függeszteni.
  • Korábban egér kétszeres perc 2 (MDM2) antagonista terápiával kezelt, vagy interferon-alfát, anagrelidet vagy ruxolitinibet kapott 28 napon vagy 5 felezési időn belül (amelyik rövidebb), vagy hidroxi-karbamidot kapott 1 napon belül, vagy bármilyen más citoreduktív vagy vizsgálati szert kapott. a kezdeti adagtól számított 28 napon vagy 5 felezési időn belül (amelyik rövidebb). Az aszpirin a PV kezelési irányelvei szerint megengedett, kivéve, ha orvosilag ellenjavallt
  • Azok a betegek, akiknél elektrolit-egyensúlyhiányra utaló jelek, például hypokalaemia, hyperkalaemia, hypocalcaemia, hypercalcaemia, hypomagnesaemia és 1-es intenzitású hypermagnesaemia, a National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) 4.0-s verziója szerint, az adagolás előtt 1. ciklus 1. nap. Az elektrolit-egyensúlyhiány korrekciójára irányuló kezelés megengedett a jogosultság teljesítéséhez
  • Neutrophilszám <1,5 × 10^9/liter (L) az adagolás előtt az 1. ciklusban, 1. nap
  • Thrombocytaszám kisebb vagy egyenlő (≤)150 × 10^9/l adagolás előtt az 1. ciklusban, 1. nap
  • Terhes vagy szoptató nők
  • Folyamatos súlyos, nem gyógyuló seb, fekély vagy csonttörés
  • Nagyobb szervátültetések története
  • Kontrollálatlan interkurrens betegségek, beleértve, de nem kizárólagosan a hepatitist, egyidejű rosszindulatú daganatot, amely befolyásolhatja a protokollnak való megfelelést vagy az eredmények értelmezését, hepatitis A, B és C, humán immundeficiencia vírus (HIV)-pozitív, folyamatban lévő vagy aktív fertőzés, klinikailag jelentős szívbetegség betegség (New York Heart Association III. vagy IV. osztálya), tünetekkel járó pangásos szívelégtelenség, instabil angina pectoris, kamrai aritmia vagy pszichiátriai betegség/társas helyzet, amely korlátozza a vizsgálati követelményeknek való megfelelést. Az egyidejű rosszindulatú daganatok kivételei a következők: Gyógyítólag kezelt in situ méhnyakrák, jó prognózisú ductalis in situ mellrák, bazális vagy laphámsejtes bőrrák, I. stádiumú melanoma vagy alacsony fokú, korai stádiumú lokalizált prosztatarák. Minden korábban kezelt, korai stádiumú nem hematológiai rosszindulatú daganat, amely legalább 2 éve remisszióban van, szintén megengedett.
  • Aktív gyomor-bélrendszeri betegségekben (Crohn-betegség, colitis ulcerosa, divertikulózissal összefüggő vastagbélgyulladás és Behçet-kór) szenvedő betegek
  • Klinikailag szignifikáns toxicitás (az alopecia kivételével) korábbi kezelésből eredően, amely nem javult ≤1-es fokozatra (az NCI CTCAE, v4.0 szerint) az 1. ciklus 1. napja előtt
  • Szív- és érrendszeri betegségek, mint például: kontrollálatlan artériás magas vérnyomás; tünetekkel járó pangásos szívelégtelenség vagy ejekciós frakció 55% alatti a szűréskor, vagy bal kamrai hipertrófia; a szív bármely jelentős szerkezeti rendellenessége az echokardiogram szűrésekor; instabil angina pectoris; bármilyen típusú szupraventrikuláris és kamrai aritmiák jelenléte vagy kórtörténete, beleértve a magányos pitvarfibrillációt vagy pitvarlebegést

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Idasanutlin
A ruxolitinib-naiv és a ruxolitinibre rezisztens vagy intoleráns résztvevők két csoportját beírják, hogy idasanutlint kapjanak naponta egyszer 5 napon keresztül, 28 naponként, a kezelés leállításáig vagy a vizsgálat végéig (legfeljebb 2 évig).
Drog: Idasanutlin
Minden résztvevő 150 milligramm (mg) idasanutlint kap szájon át, naponta egyszer 5 napon keresztül, 28 naponként, a kezelés leállításáig vagy a vizsgálat végéig (legfeljebb 2 évig). A résztvevőn belüli dózisemelés napi 200 mg-ra 5 napon keresztül engedélyezhető a 3. ciklus után azok számára, akiknél nincs hematokrit (Hct) kontroll és/vagy nem megfelelően kontrollált leukocitózisban és/vagy trombocitózisban szenvedők, amelyekben a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy jobb a kontroll. fontos.
Más nevek:
  • RO5503781
  • RG7388

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon ruxolitinib-naiv résztvevők százalékos aránya, akiknél a kiinduláskor lépmegváltozásban szenvedtek, és akik összetett választ értek el a 32. héten
Időkeret: 32. hét
Az összetett válasz a hematokrit (Hct) kontrollja phlebotomia nélkül és a lép méretének ≥35%-os csökkenése a 32. héten végzett képalkotással. A Hct-kontroll a protokollban meghatározott alkalmatlanság a phlebotomiára a 8. és 32. hét között, és a phlebotomiára való alkalmasság ≤1 esete az első adag és a 8. hét között. A phlebotomiára való alkalmasság ≥45%-os Hct, amely ≥3%-kal magasabb az alapvonalnál. szintje vagy a Hct >48%. Egy ciklus 28 napos.
32. hét
Azon ruxolitinib-naiv résztvevők százalékos aránya, akiknél a kiinduláskor nem volt splenomegalia, akik a 32. héten phlebotomia nélkül érték el a hematokrit (Hct) kontrollt
Időkeret: 32. hét
A Hct-kontroll a protokollban meghatározott alkalmatlanság a phlebotomiára a 8. és 32. hét között, és a phlebotomiára való alkalmasság ≤1 esete az első adag és a 8. hét között. A phlebotomiára való alkalmasság ≥45%-os Hct-szintként definiálható, amely ≥3%-kal magasabb az alapvonalnál. szint vagy a Hct >48%.
32. hét
Az összes ruxolitinib-naív résztvevő százalékos aránya (a lép méretétől függetlenül), akik phlebotomia nélkül értek el Hct-kontrollt a 32. héten
Időkeret: 32. hét
A Hct-kontroll a protokollban meghatározott alkalmatlanság a phlebotomiára a 8. és 32. hét között, és a phlebotomiára való alkalmasság ≤1 esete az első adag és a 8. hét között. A phlebotomiára való alkalmasság ≥45%-os Hct-szintként definiálható, amely ≥3%-kal magasabb az alapvonalnál. szint vagy a Hct >48%.
32. hét
Azon ruxolitinib-rezisztens vagy intoleráns résztvevők százalékos aránya, akik a 32. héten phlebotomia nélkül értek el Hct-kontrollt
Időkeret: Az alaphelyzettől a 32. hétig (8. ciklus, 28. nap)
A Hct-kontroll a protokollban meghatározott alkalmatlanság a phlebotomiára a 8. és 32. hét között, és a phlebotomiára való alkalmasság ≤1 esete az első adag és a 8. hét között. A phlebotomiára való alkalmasság ≥45%-os Hct-szintként definiálható, amely ≥3%-kal magasabb az alapvonalnál. szint vagy a Hct >48%.
Az alaphelyzettől a 32. hétig (8. ciklus, 28. nap)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az összes ruxolitinib-naiv és ruxolitinibrezisztens vagy intoleráns résztvevő százalékos aránya, akik teljes hematológiai választ értek el a 32. héten
Időkeret: 32. hét (8. ciklus, 28. nap)
A teljes hematológiai válasz a következők mindegyikét igényli: Hct kontroll phlebotomia nélkül; fehérvérsejtszám (WBC) ≤10 × 10^9/liter (L) a 32. héten; és vérlemezkeszám ≤400 × 10^9/l a 32. héten. A Hct-kontroll a protokollban meghatározott alkalmatlanság a phlebotomiára a 8. és 32. hét között, és a phlebotomiára való alkalmasság ≤1 esete az első adag és a 8. hét között. A phlebotomiára való alkalmasság ≥45%-os Hct-szintként definiálható, amely ≥3%-kal magasabb az alapvonalnál. szint vagy a Hct >48%.
32. hét (8. ciklus, 28. nap)
Az összes ruxolitinib-naiv és ruxolitinibrezisztens vagy intoleráns résztvevő százalékos aránya, akik teljes hematológiai remissziót értek el a 11. ciklusban, 28. nap
Időkeret: 11. ciklus 28. nap
A teljes hematológiai remisszió a következők mindegyikét igényli: Hct kontroll phlebotomia nélkül a 32. hét és a 11. ciklus 28. napja között; fehérvérsejtszám ≤10 × 10^9/L a 11. ciklusban, 28. nap; és vérlemezkeszám ≤400 × 10^9/l a 32. héten. A Hct-kontroll a protokollban meghatározott alkalmatlanság a phlebotomiára. A phlebotomiára való alkalmasság a ≥45%-os Hct-szint ≥3%-kal magasabb az alapszintnél, vagy a Hct-szint >48%-a.
11. ciklus 28. nap
A teljes hematológiai remisszió időtartama tartós válaszadóval a remisszió résztvevőjeként a 32. héten és a 11. ciklus 28. napján
Időkeret: 32. hét (8. ciklus 28. nap), 11. ciklus 28. nap
A teljes hematológiai remisszió a következők mindegyikét igényli: Hct kontroll phlebotomia nélkül a 32. hét (8. ciklus, 28. nap) és a 11. ciklus 28. napja között; fehérvérsejtszám ≤10 × 10^9/L a 11. ciklusban, 28. nap; és vérlemezkeszám ≤400 × 10^9/l a 32. héten. A Hct-kontroll a protokollban meghatározott alkalmatlanság a phlebotomiára. A phlebotomiára való alkalmasság a ≥45%-os Hct-szint ≥3%-kal magasabb az alapszintnél vagy a Hct-szint >48%-a.
32. hét (8. ciklus 28. nap), 11. ciklus 28. nap
A ruxolitinib-naív és ruxolitinib-rezisztens vagy intoleráns, splenomegáliás résztvevők százalékos aránya a kiindulási állapot szerint a módosított európai leukémia hálózat (ELN) kritériumai alapján
Időkeret: Kiindulási állapot, a 3., 5., 8., 11., 12., 14., 17., 20. ciklus 28. napja és az utolsó látogatás (28 nappal az utolsó adag után)

A teljes válasz (CR) a következők mindegyikét tartalmazza: Hct <45% phlebotomia nélkül; Thrombocytaszám ≤400 × 10^9/L; fehérvérsejtszám ≤10 × 10^9/L; Normál lépméret a képalkotás során; és Nincsenek betegséggel kapcsolatos tünetek. Részleges válasz (PR): azoknál a résztvevőknél, akik nem felelnek meg a CR kritériumainak: Hct <45% phlebotomia vagy 3 vagy több egyéb kritériumra adott válasz nélkül. Nincs válasz (NR): minden olyan válasz, amely nem elégíti ki a részleges választ. Progresszív betegség (PD): fokozott csontvelő-fibrózis a kiindulási állapothoz képest és/vagy átalakulás mielofibrózissá (MF), myelodysplasiás szindrómává (MDS) vagy akut leukémiává.

Az időpontonként csoportosított kategóriák összes válaszadója tartalmazza az összes fent említett kategóriát. Egyetlen időpontban sem érkezett PD válasz.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították a nem transzformatív hatásosság és az adagolási rend rossz hosszú távú tolerálhatósága, valamint a krónikus gasztrointesztinális toxicitás miatt, ezért nem érte el a vizsgálat végét.
Kiindulási állapot, a 3., 5., 8., 11., 12., 14., 17., 20. ciklus 28. napja és az utolsó látogatás (28 nappal az utolsó adag után)
A ruxolitinib-naív és ruxolitinib-rezisztens vagy intoleráns, splenomegalia nélküli résztvevők százalékos aránya a kiindulási állapot szerint a módosított ELN-kritériumok szerint
Időkeret: Kiindulási állapot, a 3., 5., 8., 11., 12., 14., 17., 20. ciklus 28. napja és az utolsó látogatás (28 nappal az utolsó adag után)

A teljes válasz (CR) a következők mindegyikét tartalmazza: Hct <45% phlebotomia nélkül; Thrombocytaszám ≤400 × 10^9/L; fehérvérsejtszám ≤10 × 10^9/L; Normál lépméret a képalkotás során; és Nincsenek betegséggel kapcsolatos tünetek. Részleges válasz (PR): azoknál a résztvevőknél, akik nem felelnek meg a CR kritériumainak: Hct <45% phlebotomia vagy 3 vagy több egyéb kritériumra adott válasz nélkül. Nincs válasz (NR): minden olyan válasz, amely nem elégíti ki a részleges választ. Progresszív betegség (PD): fokozott csontvelő-fibrózis a kiindulási állapothoz képest és/vagy átalakulás mielofibrózissá (MF), myelodysplasiás szindrómává (MDS) vagy akut leukémiává.

Az időpontonként csoportosított kategóriák összes válaszadója tartalmazza az összes fent említett kategóriát. Egyetlen időpontban sem érkezett PD válasz.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították a nem transzformatív hatásosság és az adagolási rend rossz hosszú távú tolerálhatósága, valamint a krónikus gasztrointesztinális toxicitás miatt, ezért nem érte el a vizsgálat végét.
Kiindulási állapot, a 3., 5., 8., 11., 12., 14., 17., 20. ciklus 28. napja és az utolsó látogatás (28 nappal az utolsó adag után)
Az összes ruxolitinib-naív és ruxolitinib-rezisztens vagy intoleráns résztvevő százalékos aránya (a lép méretétől függetlenül) válasz szerint a módosított ELN-kritériumok szerint
Időkeret: Kiindulási állapot, a 3., 5., 8., 11., 12., 14., 17., 20. ciklus 28. napja és az utolsó látogatás (28 nappal az utolsó adag után)

A teljes válasz (CR) a következők mindegyikét tartalmazza: Hct <45% phlebotomia nélkül; Thrombocytaszám ≤400 × 10^9/L; fehérvérsejtszám ≤10 × 10^9/L; Normál lépméret a képalkotás során; és Nincsenek betegséggel kapcsolatos tünetek. Részleges válasz (PR): azoknál a résztvevőknél, akik nem felelnek meg a CR kritériumainak: Hct <45% phlebotomia vagy 3 vagy több egyéb kritériumra adott válasz nélkül. Nincs válasz (NR): minden olyan válasz, amely nem elégíti ki a részleges választ. Progresszív betegség (PD): fokozott csontvelő-fibrózis a kiindulási állapothoz képest és/vagy átalakulás mielofibrózissá (MF), myelodysplasiás szindrómává (MDS) vagy akut leukémiává.

Az időpontonként csoportosított kategóriák összes válaszadója tartalmazza az összes fent említett kategóriát. Egyetlen időpontban sem érkezett PD válasz.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították a nem transzformatív hatásosság és az adagolási rend rossz hosszú távú tolerálhatósága, valamint a krónikus gasztrointesztinális toxicitás miatt, ezért nem érte el a vizsgálat végét.
Kiindulási állapot, a 3., 5., 8., 11., 12., 14., 17., 20. ciklus 28. napja és az utolsó látogatás (28 nappal az utolsó adag után)
A ruxolitinib-naív és ruxolitinib-rezisztens vagy intoleráns résztvevők százalékos aránya splenomegaliával a kiinduláskor, és a 32. héttől legalább 12 hétig tartósan reagáltak
Időkeret: A 32. héttől (8. ciklus, 28. nap) és legalább 12 héttel azután a tanulmány végéig (2 évig)

A 32. héttől legalább 12 hétig tartó tartós választ mutató résztvevők százalékos arányát az elért válasz típusa alapján elemezzük: Hct kontroll, teljes hematológiai válasz, ELN 2009 válaszkritériumok és adott esetben összetett válasz.

A jelentett eredményadatok a 11. ciklus 28. napjától kezdődnek, ami 12 héttel a 32. hét után van (8. ciklus, 28. nap). Egy időpont volt, amelyre a résztvevők jogosultak voltak. A vizsgálatot a szponzori döntés idő előtt leállította, ezért nem érte el a vizsgálat végét.
A 32. héttől (8. ciklus, 28. nap) és legalább 12 héttel azután a tanulmány végéig (2 évig)
Tartósan reagáló, ruxolitinib-naív és ruxolitinib-rezisztens vagy intoleráns, lépmegnagyobbodásban szenvedő résztvevők száma kiindulási állapotban, tartós válaszreakció a 32. héttől legalább 12 hétig
Időkeret: A 32. héttől (8. ciklus, 28. nap) és utána legalább 12 héttel a vizsgálat végéig (2 évig)

A 32. héttől legalább 12 hétig tartó tartós választ mutató résztvevők számát az elért válasz típusa alapján elemezzük: Hct kontroll, teljes hematológiai válasz, ELN 2009 válaszkritériumok és adott esetben összetett válasz.

A jelentett eredményadatok a 11. ciklus 28. napjától kezdődnek, ami 12 héttel a 32. hét után van (8. ciklus, 28. nap). Egy időpont volt, amelyre a résztvevők jogosultak voltak.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították a nem transzformatív hatásosság és az adagolási rend rossz hosszú távú tolerálhatósága, valamint a krónikus gyomor-bélrendszeri toxicitás miatt, ezért nem érte el a tervezett vizsgálat végét.
A 32. héttől (8. ciklus, 28. nap) és utána legalább 12 héttel a vizsgálat végéig (2 évig)
A ruxolitinib-naív és ruxolitinib-rezisztens vagy intoleráns résztvevők százalékos aránya, akiknél a kiinduláskor nem volt splenomegalia, és a 32. héttől legalább 12 hétig tartós válaszreakciók jelentkeztek
Időkeret: A 32. héttől (8. ciklus, 28. nap) és legalább 12 héttel azután a tanulmány végéig (2 évig)

A 32. héttől legalább 12 hétig tartós válaszreakciót mutató résztvevők százalékos arányát az elért válasz típusa alapján elemezzük: Hct-kontroll, teljes hematológiai válasz, ELN 2009 válaszkritériumok és adott esetben összetett válasz.

A jelentett eredményadatok a 11. ciklus 28. napjától kezdődnek, ami 12 héttel a 32. hét után van (8. ciklus, 28. nap). Egy időpont volt, amelyre a résztvevők jogosultak voltak. A vizsgálatot a szponzori döntés idő előtt leállította, ezért nem érte el a vizsgálat végét.
A 32. héttől (8. ciklus, 28. nap) és legalább 12 héttel azután a tanulmány végéig (2 évig)
Tartós válaszreakcióval rendelkező, ruxolitinib-naív és ruxolitinib-rezisztens vagy intoleráns résztvevők száma, akiknél a kiinduláskor nem lép megnyilvánulása, és a tartós válasz a 32. héttől legalább 12 hétig tart
Időkeret: A 32. héttől (8. ciklus, 28. nap) és utána legalább 12 héttel a vizsgálat végéig (2 évig)

A 32. héttől legalább 12 hétig tartó tartós választ mutató résztvevők számát az elért válasz típusa alapján elemezzük: Hct kontroll, teljes hematológiai válasz, ELN 2009 válaszkritériumok és adott esetben összetett válasz.

A jelentett eredményadatok a 11. ciklus 28. napjától kezdődnek, ami 12 héttel a 32. hét után van (8. ciklus, 28. nap). Egy időpont volt, amelyre a résztvevők jogosultak voltak.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították a nem transzformatív hatásosság és az adagolási rend rossz hosszú távú tolerálhatósága, valamint a krónikus gyomor-bélrendszeri toxicitás miatt, ezért nem érte el a tervezett vizsgálat végét.
A 32. héttől (8. ciklus, 28. nap) és utána legalább 12 héttel a vizsgálat végéig (2 évig)
Az összes ruxolitinib-naiv és ruxolitinibrezisztens vagy intoleráns résztvevő százalékos aránya (a lép méretétől függetlenül), akiknél a tartós válasz a 32. héttől legalább 12 hétig tart
Időkeret: A 32. héttől (8. ciklus, 28. nap) és legalább 12 héttel azután a tanulmány végéig (2 évig)

A 32. héttől legalább 12 hétig tartós válaszreakciót mutató résztvevők százalékos arányát az elért válasz típusa alapján elemezzük: Hct-kontroll, teljes hematológiai válasz, ELN 2009 válaszkritériumok és adott esetben összetett válasz.

A jelentett eredményadatok a 11. ciklus 28. napjától kezdődnek, ami 12 héttel a 32. hét után van (8. ciklus, 28. nap). Egy időpont volt, amelyre a résztvevők jogosultak voltak. A vizsgálatot a szponzori döntés idő előtt leállította, ezért nem érte el a vizsgálat végét.
A 32. héttől (8. ciklus, 28. nap) és legalább 12 héttel azután a tanulmány végéig (2 évig)
Azok a résztvevők száma, akiknél a válasz időtartama, minden ruxolitinib-naiv és ruxolitinib-rezisztens vagy intoleráns résztvevőnél (a lép méretétől függetlenül) tartós, a 32. héttől legalább 12 hétig tartó válaszreakcióval
Időkeret: A 32. héttől (8. ciklus, 28. nap) és utána legalább 12 héttel a vizsgálat végéig (2 évig)

A 32. héttől legalább 12 hétig tartó tartós választ mutató résztvevők számát az elért válasz típusa alapján elemezzük: Hct kontroll, teljes hematológiai válasz, ELN 2009 válaszkritériumok és adott esetben összetett válasz.

A jelentett eredményadatok a 11. ciklus 28. napjától kezdődnek, ami 12 héttel a 32. hét után van (8. ciklus, 28. nap). Egy időpont volt, amelyre a résztvevők jogosultak voltak.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították a nem transzformatív hatásosság és az adagolási rend rossz hosszú távú tolerálhatósága, valamint a krónikus gyomor-bélrendszeri toxicitás miatt, ezért nem érte el a tervezett vizsgálat végét.
A 32. héttől (8. ciklus, 28. nap) és utána legalább 12 héttel a vizsgálat végéig (2 évig)
A nemkívánatos eseményeket szenvedő résztvevők teljes száma súlyosság szerint, az NCI CTCAE v4.0 szerint osztályozva
Időkeret: Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 2 év)

A nemkívánatos esemény bármely kedvezőtlen és nem szándékos jel (beleértve a kóros laboratóriumi leletet), tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg a vizsgált gyógyszer használatával, függetlenül attól, hogy a vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. A nemkívánatos események súlyosságának értékelésére a National Cancer Institute (Nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumok 4.0-s verziója) (NCI CTCAE v4.0) vonatkozó nemkívánatos események súlyossági besorolási skáláját fogják használni.

A végső elemzések során a hangsúly a >/=3 súlyossági fokozatú mellékhatásokon volt, amint az alább látható. Az összes minőségű AE kiterjedt listája kérésre elérhető.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították a nem transzformatív hatásosság és az adagolási rend rossz hosszú távú tolerálhatósága, valamint a krónikus gyomor-bélrendszeri toxicitás miatt, ezért nem érte el a tervezett vizsgálat végét.
Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 2 év)
A klinikai laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők százalékos aránya: hematológiai paraméterek.
Időkeret: Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 2 év)

A standard referencia tartományon kívül eső hematológiai paraméterek laboratóriumi értékeit magas vagy alacsony értékként terveztük rögzíteni.

Nem észleltek klinikai laboratóriumi eltérést. A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították, ezért nem érte el a vizsgálat végét.
Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 2 év)
A klinikai laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők százalékos aránya: klinikai kémiai paraméterek
Időkeret: Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 2 év)

A standard referencia tartományon kívül eső klinikai kémiai paraméterek laboratóriumi értékeit magas vagy alacsony értékként kellett rögzíteni.

Nem észleltek klinikai kémiai eltérést. A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították, ezért nem érte el a vizsgálat végét.
Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 2 év)
A klinikai laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők százalékos aránya: vizeletvizsgálati paraméterek
Időkeret: Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 2 év)

A standard referencia tartományon kívül eső vizeletparaméterek laboratóriumi értékeit magas vagy alacsony értékként terveztük rögzíteni.

Nem azonosítottak klinikai laboratóriumi (vizeletvizsgálati) eltérést. A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították, ezért nem érte el a vizsgálat végét.
Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 2 év)
Változás az alapvonaltól az elektrokardiogram paramétereiben: PQ(PR), QRS, QT, QTcB, QTcF és RR időtartamok
Időkeret: Kiindulási, 1. ciklus (1. nap, 4. és 6. óra, 2. nap az adagolás előtt és 24. óra, 5. nap adagolás előtti, 4. és 6. óra), 2. ciklus (csak az 1. nap az adagolás előtt), 3. ciklus (1. nap) beadás előtti, 4 és 6 órás, 4. ciklus (1. nap az adagolás előtt és 4 óra)

Egyetlen 12 elvezetéses EKG-t olyan EKG-készülékkel készítettünk, amely automatikusan kiszámítja a pulzusszámot, és méri a PR, QRS, QT és QTc intervallumokat. Jelentésre kerülnek a látogatáskor mért kiindulási érték és az alapvonalhoz viszonyított változás minden időpontban. Az alapértékhez képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni értéket kivontuk az alapvonal értékéből.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították a nem transzformatív hatásosság és az adagolási rend rossz hosszú távú tolerálhatósága, valamint a krónikus gyomor-bélrendszeri toxicitás miatt, ezért nem érte el a tervezett vizsgálat végét.
Kiindulási, 1. ciklus (1. nap, 4. és 6. óra, 2. nap az adagolás előtt és 24. óra, 5. nap adagolás előtti, 4. és 6. óra), 2. ciklus (csak az 1. nap az adagolás előtt), 3. ciklus (1. nap) beadás előtti, 4 és 6 órás, 4. ciklus (1. nap az adagolás előtt és 4 óra)
A pulzusszám változása a kiindulási értékhez képest, elektrokardiogrammal mérve
Időkeret: Kiindulási, 1. ciklus (1. nap, 4. és 6. óra, 2. nap az adagolás előtt és 24. óra, 5. nap adagolás előtti, 4. és 6. óra), 2. ciklus (csak az 1. nap az adagolás előtt), 3. ciklus (1. nap) beadás előtti, 4 és 6 órás, 4. ciklus (1. nap az adagolás előtt és 4 óra)

Egyetlen 12 elvezetéses EKG-t olyan EKG-készülékkel készítettünk, amely automatikusan kiszámítja a pulzusszámot, és méri a PR, QRS, QT és QTc intervallumokat. Jelentésre kerülnek a látogatáskor mért kiindulási érték és az alapvonalhoz viszonyított változás minden időpontban. Az alapértékhez képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni értéket kivontuk az alapvonal értékéből.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították a nem transzformatív hatásosság és az adagolási rend rossz hosszú távú tolerálhatósága, valamint a krónikus gyomor-bélrendszeri toxicitás miatt, ezért nem érte el a tervezett vizsgálat végét.
Kiindulási, 1. ciklus (1. nap, 4. és 6. óra, 2. nap az adagolás előtt és 24. óra, 5. nap adagolás előtti, 4. és 6. óra), 2. ciklus (csak az 1. nap az adagolás előtt), 3. ciklus (1. nap) beadás előtti, 4 és 6 órás, 4. ciklus (1. nap az adagolás előtt és 4 óra)
Változás az alapvonaltól a szájhőmérsékletben
Időkeret: Alapállapot, 1. ciklus (15. és 22. nap), 2. és 3. ciklus (1. és 15. nap), 4-23. ciklus (csak az 1. napon) és utolsó látogatás
Az életjeleket az infúzió beadása előtt mértük, miközben a résztvevő ülő helyzetben volt. Jelentésre kerülnek a látogatáskor mért kiindulási érték és az alapvonalhoz viszonyított változás minden időpontban. Az alapértékhez képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni értéket kivontuk az alapvonal értékéből. A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították, ezért nem érte el a vizsgálat végét.
Alapállapot, 1. ciklus (15. és 22. nap), 2. és 3. ciklus (1. és 15. nap), 4-23. ciklus (csak az 1. napon) és utolsó látogatás
Változás az alapvonalhoz képest a pulzusszámban
Időkeret: Alapállapot, 1. ciklus (15. és 22. nap), 2. és 3. ciklus (1. és 15. nap), 4-23. ciklus (csak az 1. napon) és utolsó látogatás

Az életjeleket az infúzió beadása előtt mértük, miközben a résztvevő ülő helyzetben volt. Jelentésre kerülnek a látogatáskor mért kiindulási érték és az alapvonalhoz viszonyított változás minden időpontban. Az alapértékhez képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni értéket kivontuk az alapvonal értékéből.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították a nem transzformatív hatásosság és az adagolási rend rossz hosszú távú tolerálhatósága, valamint a krónikus gyomor-bélrendszeri toxicitás miatt, ezért nem érte el a tervezett vizsgálat végét.
Alapállapot, 1. ciklus (15. és 22. nap), 2. és 3. ciklus (1. és 15. nap), 4-23. ciklus (csak az 1. napon) és utolsó látogatás
Változás az alapvonalhoz képest a légzésszámban
Időkeret: Alapállapot, 1. ciklus (15. és 22. nap), 2. és 3. ciklus (1. és 15. nap), 4-23. ciklus (csak az 1. napon) és utolsó látogatás

Az életjeleket az infúzió beadása előtt mértük, miközben a résztvevő ülő helyzetben volt. Jelentésre kerülnek a látogatáskor mért kiindulási érték és az alapvonalhoz viszonyított változás minden időpontban. Az alapértékhez képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni értéket kivontuk az alapvonal értékéből.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították a nem transzformatív hatásosság és az adagolási rend rossz hosszú távú tolerálhatósága, valamint a krónikus gyomor-bélrendszeri toxicitás miatt, ezért nem érte el a tervezett vizsgálat végét.
Alapállapot, 1. ciklus (15. és 22. nap), 2. és 3. ciklus (1. és 15. nap), 4-23. ciklus (csak az 1. napon) és utolsó látogatás
Változás az alapértékhez képest a szisztolés vérnyomásban
Időkeret: Alapállapot, 1. ciklus (15. és 22. nap), 2. és 3. ciklus (1. és 15. nap), 4-23. ciklus (csak az 1. napon) és utolsó látogatás

Az életjeleket az infúzió beadása előtt mértük, miközben a résztvevő ülő helyzetben volt. Jelentésre kerülnek a látogatáskor mért kiindulási érték és az alapvonalhoz viszonyított változás minden időpontban. Az alapértékhez képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni értéket kivontuk az alapvonal értékéből.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították a nem transzformatív hatásosság és az adagolási rend rossz hosszú távú tolerálhatósága, valamint a krónikus gyomor-bélrendszeri toxicitás miatt, ezért nem érte el a tervezett vizsgálat végét.
Alapállapot, 1. ciklus (15. és 22. nap), 2. és 3. ciklus (1. és 15. nap), 4-23. ciklus (csak az 1. napon) és utolsó látogatás
Változás az alapértékhez képest a diasztolés vérnyomásban
Időkeret: Alapállapot, 1. ciklus (15. és 22. nap), 2. és 3. ciklus (1. és 15. nap), 4-23. ciklus (csak az 1. napon) és utolsó látogatás

Az életjeleket az infúzió beadása előtt mértük, miközben a résztvevő ülő helyzetben volt. Jelentésre kerülnek a látogatáskor mért kiindulási érték és az alapvonalhoz viszonyított változás minden időpontban. Az alapértékhez képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni értéket kivontuk az alapvonal értékéből.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították a nem transzformatív hatásosság és az adagolási rend rossz hosszú távú tolerálhatósága, valamint a krónikus gyomor-bélrendszeri toxicitás miatt, ezért nem érte el a tervezett vizsgálat végét.
Alapállapot, 1. ciklus (15. és 22. nap), 2. és 3. ciklus (1. és 15. nap), 4-23. ciklus (csak az 1. napon) és utolsó látogatás
Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményének állapota az idő múlásával
Időkeret: Alapvonal

Az ECOG-teljesítmény-státusz egy olyan skála, amely a rákos betegek általános jólétének és mindennapi tevékenységeinek számszerűsítésére szolgál. A skála 0-tól 5-ig terjed, a 0 a tökéletes egészséget, az 5 pedig a halált jelzi. A 6 kategória a következő: 0 = tünetmentes (teljesen aktív, képes a betegség előtti összes tevékenységet korlátozás nélkül folytatni), 1 = tünetmentes, de teljesen ambuláns, 2 = tüneti, napközben < 50% ágyban (ambuláns és képes minden önállóságra) -gondoskodás, de semmilyen munkatevékenységet nem tud végezni. Fenn és az ébrenléti órák több mint 50%-a), 3 = Tüneti, > 50% ágyban, de nem ágyhoz kötve (Csak korlátozott öngondoskodásra képes, az ébrenléti órák 50%-a vagy több ágyhoz vagy székhez kötődik), 4 = Ágyhoz kötve (teljesen letiltva. Semmilyen öngondoskodást nem folytathat. Teljesen ágyhoz vagy székhez kötve), 5 = Halál.

Csak az alapadatok voltak gyűjthetők. A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították, ezért nem érte el a tervezett vizsgálat végét.
Alapvonal
Az egyidejűleg gyógyszeres kezelésben résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Teljes tanulmányi időszak

A szűrést megelőző 28 naptól az utolsó vizitig vagy a vizsgálat végéig (EOS) egyidejűleg gyógyszeres kezelésben részesülő résztvevőkről számoltak be.

Az eredményadatok a szponzor döntése alapján a vizsgálat korai befejezése miatt nem származtak, és nem érték el a vizsgálat végét.
Teljes tanulmányi időszak
Az Idasanutlin maximális megfigyelt szérumkoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja
A Cmax a gyógyszer maximális megfigyelt koncentrációja a vérben. Az eredményadatok a szponzor döntése alapján a vizsgálat korai befejezése miatt nem származtak, és nem érték el a vizsgálat végét.
Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja
Idasanutlin mélyponti koncentrációja (Ctrough).
Időkeret: Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja

A Ctrough a gyógyszer mért koncentrációja az adagolási intervallum végén egyensúlyi állapotban.

Az eredményadatok a szponzor döntése alapján a vizsgálat korai befejezése miatt nem származtak, és nem érték el a vizsgálat végét.
Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja
Az Idasanutlin maximális megfigyelt koncentrációjának ideje (Tmax).
Időkeret: Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja

A Tmax a gyógyszer beadásától a maximális plazmakoncentrációig eltelt idő.

Az eredményadatok a szponzor döntése alapján a vizsgálat korai befejezése miatt nem származtak, és nem érték el a vizsgálat végét.
Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja
Az Idasanutlin kiürülése (CL).
Időkeret: Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja
A CL a szervezet által a plazmából történő gyógyszerkiürülés mértéke az idő múlásával. Az eredményadatok a szponzor döntése alapján a vizsgálat korai befejezése miatt nem származtak, és nem érték el a vizsgálat végét.
Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja
Az Idasanutlin látszólagos clearance-e (CL/F).
Időkeret: Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja

A CL/F a szervezet által a plazmából történő elimináció mértéke, orális adagolás után.

Az eredményadatok a szponzor döntése alapján a vizsgálat korai befejezése miatt nem származtak, és nem érték el a vizsgálat végét.
Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja
Az Idasanutlin mennyisége vagy látszólagos elosztási mennyisége (Vdss/F)
Időkeret: Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja

A Vdss/F az az elméleti térfogat, amely ahhoz szükséges, hogy a beadott gyógyszer teljes mennyiségét a plazmában megfigyelt koncentrációban tartsa.

Az eredményadatok a szponzor döntése alapján a vizsgálat korai befejezése miatt nem származtak, és nem érték el a vizsgálat végét.
Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja
Az Idasanutlin koncentráció-idő görbe (AUC) alatti terület
Időkeret: Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja
Az AUC (nullától a végtelenig) a teljes gyógyszerexpozíciót jelenti az idő függvényében. Az eredményadatok a szponzor döntése alapján a vizsgálat korai befejezése miatt nem származtak, és nem érték el a vizsgálat végét.
Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja
Az Idasanutlin felezési ideje (t1/2).
Időkeret: Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja

A t1/2 az az idő, amely ahhoz szükséges, hogy a gyógyszer plazmakoncentrációja felére csökkenjen.

Az eredményadatok a szponzor döntése alapján a vizsgálat korai befejezése miatt nem származtak, és nem érték el a vizsgálat végét.
Az 1. és 4. ciklus 1., 2. és 5. napja
Kiindulási és átlagos változás az alapvonalhoz képest a mieloproliferatív neoplazma tünetértékelési űrlapjának teljes tünetpontszáma (MPN-SAF TSS) az idő múlásával
Időkeret: Alapállapot (1. ciklus 1. nap), 2. ciklus 1. nap, 3., 5., 8. ciklus 28. napja (32. hét), 11., 14., 17. 28. nap, 5. ciklus 28. nap, 8. ciklus vége (32. hét), és az utolsó látogatás

Az MPN-SAF teljes tünetpontszáma a következő 10 elem összege: korai jóllakottság, hasi kényelmetlenség, inaktivitás, koncentrációs problémák, éjszakai izzadás, viszketés, csontfájdalom, láz és nem szándékos fogyás az elmúlt 6 hónapban és fáradtság. A résztvevő minden tünetre súlyossági pontszámot ad egy 0-tól (nincs/hiányzó) 10-ig (elképzelhető legrosszabb) terjedő skálán, mint maximális pontszám.

Kiindulási érték (1. ciklus, 1. nap) Az MPN-SAF összes tüneti pontszáma és az alapvonal pontszámhoz viszonyított átlagos változása minden időpontban jelentve van. Az alapvonal pontszámhoz viszonyított változást úgy számítottuk ki, hogy a kiindulási érték utáni pontszámot kivontuk az alapvonal pontszámából.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították a nem transzformatív hatásosság és az adagolási rend rossz hosszú távú tolerálhatósága, valamint a krónikus gasztrointesztinális toxicitás miatt, ezért nem érte el a vizsgálat végét.
Alapállapot (1. ciklus 1. nap), 2. ciklus 1. nap, 3., 5., 8. ciklus 28. napja (32. hét), 11., 14., 17. 28. nap, 5. ciklus 28. nap, 8. ciklus vége (32. hét), és az utolsó látogatás
Az Európai Rákkutató és Kezelési Szervezet kiindulási értékéhez viszonyított változása az életminőség-kérdőív 30. magjában (EORTC QLQ-C30) az idő múlásával
Időkeret: Alapállapot (1. ciklus 1. nap), 2. ciklus 1. nap, 3., 5., 8., 11., 14., 17., 20. ciklus, 28. nap és utolsó látogatás

A jelentett EORTC QLQ-C30 pontszámok a következők: Kognitív funkció, Hasmenés Érzelmi működés, Hányinger és hányás, Szociális működés, Fizikai működés, Globális egészségi állapot/QoL és Szerepműködés. A kérdések 4 fokozatú skálát használnak (1 'egyáltalán nem'-4 'nagyon'; 2 kérdés 7-pontos skálán [1 'nagyon rossz' 7 'Kiváló']). A pontszámokat átlagolják és 0-100 skálára alakítják át; magasabb pontszám = jobb működési szint vagy nagyobb fokú tünetek.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították a nem transzformatív hatásosság és az adagolási rend rossz hosszú távú tolerálhatósága, valamint a krónikus gasztrointesztinális toxicitás miatt, ezért nem érte el a vizsgálat végét.
Alapállapot (1. ciklus 1. nap), 2. ciklus 1. nap, 3., 5., 8., 11., 14., 17., 20. ciklus, 28. nap és utolsó látogatás
A résztvevők válaszainak gyakorisága a változás globális benyomása (PGIC) kérdésére az idő múlásával
Időkeret: 2. ciklus 1. nap, 3. ciklus 28. nap, 5. ciklus 28. nap, 8. ciklus vége (32. hét), majd ezt követően minden 3. ciklusban (1 ciklus 28 nap) a tanulmány végéig (2 évig)

A PGIC egy egytételes mérőszám, amelyet a kezelés észlelt előnyeinek értékelésére használnak. A résztvevőket megkérdezték: „A vizsgálatban kapott kezelés kezdete óta a polycythemia vera (PV) tünetei a következők: „nagyon javult”, „sokkal javult”, „minimálisan javult”, „nincs változás”, „minimálisan” rosszabb”, „sokkal rosszabb” és „nagyon sokkal rosszabb”.

A vizsgálatot a szponzor döntése miatt idő előtt leállították, ezért nem érte el a vizsgálat végét.
2. ciklus 1. nap, 3. ciklus 28. nap, 5. ciklus 28. nap, 8. ciklus vége (32. hét), majd ezt követően minden 3. ciklusban (1 ciklus 28 nap) a tanulmány végéig (2 évig)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hoffmann-La Roche

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. február 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. március 3.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. március 3.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 15.

Első közzététel (Tényleges)

2017. szeptember 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. december 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. december 7.

Utolsó ellenőrzés

2021. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NP39761
  • 2017-000861-58 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Policitémia Vera

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mali

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel