Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Glybera Registry, Lipoprotein Lipase Deficiens (LPLD) betegek (GENIALL)

2023. november 23. frissítette: UniQure Biopharma B.V.

Glybera regiszter, hosszú távú biztonsági és hatékonysági nyomon követés lipoprotein lipázhiányos (LPLD) betegeknél, akiket alipogene tiparvoveccel (GLYBERA®) kezeltek

A lipoprotein lipáz hiány (LPLD) egy ritka autoszomális recesszív rendellenesség, amelyet az LPL gén funkcióvesztési mutációi jellemeznek, ami a funkcionálisan aktív lipoprotein lipáz (LPL) képtelenségéhez vezet. Az LPL a kulcsenzim a trigliceridekben (TG) gazdag lipoproteinek (kilomikronok (CM) és nagyon alacsony sűrűségű lipoproteinek (VLDL)) metabolizmusában. Az LPLD a keringő TG-ben gazdag lipoproteinek rendkívül magas koncentrációját eredményezi.

Jelenleg nem áll rendelkezésre gyógyszeres terápia az LPLD-re. Az LPLD-betegek klinikai kezelése szigorú étrendi zsírkorlátozásból és közepes szénláncú trigliceridek használatából áll a normál étkezési zsírok helyettesítésére.

Az Alipogene tiparvovec (Glybera®) 2012. október 25-én kapott forgalomba hozatali engedélyt az Európai Bizottságtól. A Glybera® célja a lipoprotein-lipáz hiány megfelelő korrekciója, hogy csökkentse az LPLD-vel genetikailag diagnosztizált felnőtt betegek morbiditását és az LPLD veleszületett szövődményeinek kockázatát.

A Glybera Registry célja, hogy összegyűjtse a GLYBERA® hosszú távú biztonságossági és hatékonysági adatait.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Minden olyan beteget, akit GLYBERA®-val kezeltek egy klinikai vizsgálatban, és amikor a GLYBERA® kereskedelmi forgalomba került, és jelenleg részt vesz az LPLD-regiszterben (az LPLD biztonságosságának és hatékonyságának hosszú távú nyomon követése), felkérjük, hogy továbbra is vegyen részt ebben a Glybera-regiszterben. hosszú távú biztonságossági és hatásossági adatok gyűjtésére.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

16

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Németország
      • Berlin, Németország, 13353
        • Interdisciplinary Metabolism Center, Lipid Out-Patient-Clinic, Lipid Apheresis, Charité, University of Berlin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

GLYBERA®-val kezelt betegek akár klinikai vizsgálatban való részvételük során, akár kereskedelmi környezetben 2017. október 25-ig

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Minden GLYBERA®-val kezelt beteg, akár klinikai vizsgálatban való részvételük során, akár kereskedelmi környezetben 2017. október 25-ig (= a GLYBERA® forgalomba hozatali engedélyének lejárati dátuma), és
  • Akik jelenleg részt vesznek az LPLD Nyilvántartásban

Kizárási kritériumok:

  • Egyik sem

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Egyéb
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A GLYBERA® biztonságosságának és hatékonyságának hosszú távú gyűjtése, a nemkívánatos események, immunológiai válaszok és a hasnyálmirigy-gyulladásra vonatkozó információk összegyűjtése alapján.
Időkeret: 15 év

A nemkívánatos eseményeket a betegek által jelentett módon gyűjtik össze a rutin látogatások/kapcsolatfelvételek során.

Az AAV1-kapszid és az LPLS447X transzgéntermék elleni antitestképződésként és T-sejt-válaszként definiált immunológiai válaszok, közvetlenül az adagolás előtt, valamint az adagolás után 6 és 12 hónappal mérve.

A hasnyálmirigy-gyulladással kapcsolatos eseményeket a betegek által jelentett adatok alapján gyűjtik össze a rutin látogatások/kapcsolatfelvételek során
15 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

UniQure Biopharma B.V.

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Maurizio Averna, Prof, Universitaria Policlinico Paolo Giaccone, Palermo

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. június 27.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. június 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. május 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 20.

Első közzététel (Tényleges)

2017. szeptember 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 23.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • REG-uQ-Glyb-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Lipoprotein lipáz hiány

Klinikai vizsgálatok a Megfigyelési tanulmány

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Senegal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel