Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Glybera-register, patiënten met lipoproteïnelipasedeficiëntie (LPLD). (GENIALL)

23 november 2023 bijgewerkt door: UniQure Biopharma B.V.

Glybera-register, follow-up van veiligheid en werkzaamheid op lange termijn bij patiënten met lipoproteïnelipasedeficiëntie (LPLD) behandeld met alipogene tiparvovec (GLYBERA®)

Lipoproteïnelipasedeficiëntie (LPLD) is een zeldzame autosomaal recessieve aandoening die wordt gekenmerkt door functieverliesmutaties in het LPL-gen, wat leidt tot het onvermogen om functioneel actieve lipoproteïnelipase (LPL) te produceren. LPL is het belangrijkste enzym in het metabolisme van triglyceride (TG)-rijke lipoproteïnen (chylomicronen (CM) en lipoproteïnen met zeer lage dichtheid (VLDL)). LPLD resulteert in extreem hoge concentraties circulerende TG-rijke lipoproteïnen.

Er is momenteel geen medicamenteuze behandeling voor LPLD beschikbaar. Klinische behandeling van LPLD-patiënten bestaat uit ernstige vetbeperking in de voeding en het gebruik van triglyceriden met middellange ketens ter vervanging van normale voedingsvetten.

Alipogene tiparvovec (Glybera®) kreeg op 25 oktober 2012 een handelsvergunning van de Europese commissie. Glybera® heeft tot doel de lipoproteïnelipasedeficiëntie voldoende te corrigeren om de morbiditeit te verminderen en het risico op inherente complicaties van LPLD te verminderen bij volwassen patiënten met een genetische diagnose van LPLD.

Het Glybera-register is ontworpen om de veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van GLYBERA® op de lange termijn te verzamelen

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Alle patiënten die met GLYBERA® werden behandeld, in een klinische studie en toen GLYBERA® in de handel verkrijgbaar was en die momenteel deelnemen aan het LPLD-register (lange termijn follow-up van veiligheid en werkzaamheid bij LPLD), zal worden gevraagd hun deelname aan dit Glybera-register voort te zetten om langetermijngegevens over veiligheid en werkzaamheid te verzamelen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

16

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Interdisciplinary Metabolism Center, Lipid Out-Patient-Clinic, Lipid Apheresis, Charité, University of Berlin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten behandeld met GLYBERA®, ofwel tijdens hun deelname aan een klinische studie ofwel in de commerciële setting tot 25 oktober 2017

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle patiënten behandeld met GLYBERA®, hetzij tijdens hun deelname aan een klinische studie, hetzij in de commerciële setting tot 25 oktober 2017 (= vervaldatum van de vergunning voor het in de handel brengen van GLYBERA®), en
  • Die momenteel deelnemen aan het LPLD-register

Uitsluitingscriteria:

  • Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Langdurige verzameling van veiligheid en werkzaamheid van GLYBERA®, zoals gemeten door verzameling van bijwerkingen, immunologische reacties en informatie over pancreatitis-gebeurtenissen
Tijdsspanne: 15 jaar

Bijwerkingen worden verzameld zoals gerapporteerd door de patiënten tijdens routinebezoeken/contacten.

Immunologische responsen gedefinieerd als antilichaamvorming en T-celresponsen tegen de AAV1-capside en tegen het LPLS447X-transgenproduct, gemeten vlak voor dosering en 6 en 12 maanden na dosering.

Pancreatitis-gebeurtenissen zullen worden verzameld zoals gerapporteerd door de patiënten tijdens routinebezoeken/contacten
15 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Maurizio Averna, Prof, Universitaria Policlinico Paolo Giaccone, Palermo

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 juni 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 september 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 september 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • REG-uQ-Glyb-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Lipoproteïne Lipase-deficiëntie

Klinische onderzoeken op Observatie studie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren