Registro Glybera, pacientes com deficiência de lipoproteína lipase (LPLD) (GENIALL)
Registro Glybera, Acompanhamento de Segurança e Eficácia a Longo Prazo em Pacientes com Deficiência de Lipoproteína Lipase (LPLD) Tratados com Alipogene Tiparvovec (GLYBERA®)
A deficiência de lipoproteína lipase (LPLD) é uma doença autossômica recessiva rara, caracterizada por mutações de perda de função no gene LPL, levando à incapacidade de produzir lipoproteína lipase funcionalmente ativa (LPL). A LPL é a enzima chave no metabolismo das lipoproteínas ricas em triglicerídeos (TG) (quilomícrons (CM) e lipoproteínas de densidade muito baixa (VLDL)). A LPLD resulta em concentrações extremamente altas de lipoproteínas ricas em TG circulantes.
Nenhuma terapia medicamentosa para LPLD está disponível atualmente. O manejo clínico de pacientes com LPLD consiste na restrição severa de gordura na dieta e no uso de triglicerídeos de cadeia média para substituir as gorduras normais da dieta.
Alipogene tiparvovec (Glybera®) recebeu autorização de comercialização da Comissão Europeia em 25 de outubro de 2012. Glybera® visa corrigir a deficiência de lipoproteína lipase suficientemente para diminuir a morbidade e diminuir o risco de complicações inerentes à LPLD, em pacientes adultos geneticamente diagnosticados com LPLD.
O Registro Glybera foi desenvolvido para coletar dados de segurança e eficácia de longo prazo de GLYBERA®
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Berlin, Alemanha, 13353
- Interdisciplinary Metabolism Center, Lipid Out-Patient-Clinic, Lipid Apheresis, Charité, University of Berlin
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os pacientes tratados com GLYBERA®, seja durante sua participação em um estudo clínico ou no ambiente comercial até 25 de outubro de 2017 (= data de expiração da Autorização de Comercialização de GLYBERA®), e
- Que estão atualmente participando do Registro LPLD
Critério de exclusão:
- Nenhum
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Coleta de longo prazo de segurança e eficácia de GLYBERA®, medida pela coleta de eventos adversos, respostas imunológicas e informações sobre eventos de pancreatite
Prazo: 15 anos
|
Os Eventos Adversos serão coletados conforme relatados pelos pacientes durante visitas/contatos de rotina. Respostas imunológicas definidas como formação de anticorpos e respostas de células T contra o capsídeo AAV1 e contra o produto do transgene LPLS447X, medidas imediatamente antes da dosagem e 6 e 12 meses após a dosagem. Eventos de pancreatite serão coletados conforme relatado pelos pacientes durante visitas/contatos de rotina |
15 anos
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Maurizio Averna, Prof, Universitaria Policlinico Paolo Giaccone, Palermo
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- REG-uQ-Glyb-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
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