Registro Glybera, pacientes con deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD) (GENIALL)
Registro Glybera, seguimiento a largo plazo de seguridad y eficacia en pacientes con deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD) tratados con Alipogene Tiparvovec (GLYBERA®)
La deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD) es un trastorno autosómico recesivo raro, caracterizado por mutaciones de pérdida de función en el gen LPL, lo que lleva a la incapacidad de producir lipoproteína lipasa (LPL) funcionalmente activa. La LPL es la enzima clave en el metabolismo de las lipoproteínas ricas en triglicéridos (TG) (quilomicrones (CM) y lipoproteínas de muy baja densidad (VLDL)). LPLD da como resultado concentraciones extremadamente altas de lipoproteínas ricas en TG circulantes.
Actualmente no se dispone de terapia farmacológica para LPLD. El manejo clínico de los pacientes con LPLD consiste en una severa restricción de grasas en la dieta y el uso de triglicéridos de cadena media para sustituir las grasas normales en la dieta.
Alipogene tiparvovec (Glybera®) recibió la autorización de comercialización de la Comisión Europea el 25 de octubre de 2012. Glybera® tiene como objetivo corregir la deficiencia de lipoproteína lipasa lo suficiente como para disminuir la morbilidad y reducir el riesgo de complicaciones inherentes a la LPLD, en pacientes adultos genéticamente diagnosticados con LPLD.
El Registro de Glybera está diseñado para recopilar los datos de seguridad y eficacia a largo plazo de GLYBERA®
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Berlin, Alemania, 13353
- Interdisciplinary Metabolism Center, Lipid Out-Patient-Clinic, Lipid Apheresis, Charité, University of Berlin
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los pacientes tratados con GLYBERA®, ya sea durante su participación en un ensayo clínico o en el entorno comercial hasta el 25 de octubre de 2017 (= fecha de vencimiento de la autorización de comercialización de GLYBERA®), y
- Quiénes participan actualmente en el Registro LPLD
Criterio de exclusión:
- Ninguna
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Recopilación a largo plazo de seguridad y eficacia de GLYBERA®, medida mediante la recopilación de eventos adversos, respuestas inmunológicas e información sobre eventos de pancreatitis
Periodo de tiempo: 15 años
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Los eventos adversos se recopilarán según lo informado por los pacientes durante las visitas/contactos de rutina. Respuestas inmunológicas definidas como la formación de anticuerpos y las respuestas de células T contra la cápside de AAV1 y contra el producto del transgén LPLS447X, medidas justo antes de la dosificación y a los 6 y 12 meses después de la dosificación. Los eventos de pancreatitis se recopilarán según lo informado por los pacientes durante las visitas/contactos de rutina. |
15 años
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Maurizio Averna, Prof, Universitaria Policlinico Paolo Giaccone, Palermo
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- REG-uQ-Glyb-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
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