Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr Glybera, pacjenci z niedoborem lipazy lipoproteinowej (LPLD). (GENIALL)

23 listopada 2023 zaktualizowane przez: UniQure Biopharma B.V.

Rejestr Glybera, długoterminowa obserwacja bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z niedoborem lipazy lipoproteinowej (LPLD) leczonych alipogenem typarwovekiem (GLYBERA®)

Niedobór lipazy lipoproteinowej (LPLD) jest rzadkim zaburzeniem dziedziczonym autosomalnie recesywnie, charakteryzującym się mutacjami powodującymi utratę funkcji w genie LPL, co prowadzi do niezdolności do produkcji funkcjonalnie aktywnej lipazy lipoproteinowej (LPL). LPL jest kluczowym enzymem w metabolizmie lipoprotein bogatych w triglicerydy (TG) (chylomikrony (CM) i lipoproteiny o bardzo małej gęstości (VLDL)). LPLD skutkuje niezwykle wysokimi stężeniami krążących lipoprotein bogatych w TG.

Obecnie nie jest dostępna żadna terapia lekowa dla LPLD. Kliniczne postępowanie z pacjentami z LPLD polega na surowym ograniczeniu spożycia tłuszczów i stosowaniu średniołańcuchowych trójglicerydów w celu zastąpienia normalnych tłuszczów w diecie.

Alipogene tiparvovec (Glybera®) otrzymał pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od Komisji Europejskiej w dniu 25 października 2012 r. Glybera® ma na celu skorygowanie niedoboru lipazy lipoproteinowej w wystarczającym stopniu, aby zmniejszyć zachorowalność i ryzyko nieodłącznych powikłań LPLD u dorosłych pacjentów z genetycznie zdiagnozowanym LPLD.

Rejestr Glybera jest przeznaczony do gromadzenia długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności preparatu GLYBERA®

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wszyscy pacjenci leczeni preparatem GLYBERA® w badaniu klinicznym oraz w okresie, gdy preparat GLYBERA® był dostępny na rynku, którzy obecnie uczestniczą w rejestrze LPLD (długoterminowa obserwacja bezpieczeństwa i skuteczności w leczeniu LPLD), zostaną poproszeni o dalsze uczestnictwo w rejestrze Glybera w celu zebrania długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Interdisciplinary Metabolism Center, Lipid Out-Patient-Clinic, Lipid Apheresis, Charité, University of Berlin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci leczeni preparatem GLYBERA® podczas udziału w badaniu klinicznym lub w warunkach komercyjnych do 25 października 2017 r.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszyscy pacjenci leczeni preparatem GLYBERA® podczas udziału w badaniu klinicznym lub w warunkach komercyjnych do 25 października 2017 r. (= data wygaśnięcia pozwolenia na dopuszczenie preparatu GLYBERA® do obrotu) oraz
  • Którzy obecnie uczestniczą w rejestrze LPLD

Kryteria wyłączenia:

  • Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowe gromadzenie danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności preparatu GLYBERA®, mierzone na podstawie zbierania zdarzeń niepożądanych, odpowiedzi immunologicznych oraz informacji o zdarzeniach związanych z zapaleniem trzustki
Ramy czasowe: 15 lat

Zdarzenia niepożądane będą zbierane zgodnie ze zgłoszeniami pacjentów podczas rutynowych wizyt/kontaktów.

Odpowiedzi immunologiczne zdefiniowane jako tworzenie przeciwciał i odpowiedzi komórek T przeciwko kapsydowi AAV1 i produktowi transgenu LPLS447X, mierzone tuż przed dawkowaniem oraz 6 i 12 miesięcy po dawkowaniu.

Zdarzenia zapalenia trzustki będą zbierane zgodnie ze zgłoszeniami pacjentów podczas rutynowych wizyt/kontaktów
15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Maurizio Averna, Prof, Universitaria Policlinico Paolo Giaccone, Palermo

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 czerwca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • REG-uQ-Glyb-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niedobór lipazy lipoproteinowej

Badania kliniczne na Badania obserwacyjne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Serbia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj