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Registre Glybera, patients déficients en lipoprotéine lipase (LPLD) (GENIALL)

23 novembre 2023 mis à jour par: UniQure Biopharma B.V.

Registre Glybera, suivi à long terme de l'innocuité et de l'efficacité chez les patients déficients en lipoprotéine lipase (LPLD) traités par Alipogene Tiparvovec (GLYBERA®)

Le déficit en lipoprotéine lipase (LPLD) est une maladie autosomique récessive rare, caractérisée par des mutations de perte de fonction dans le gène LPL, conduisant à l'incapacité de produire une lipoprotéine lipase (LPL) fonctionnellement active. La LPL est l'enzyme clé du métabolisme des lipoprotéines riches en triglycérides (TG) (chylomicrons (CM) et lipoprotéines de très basse densité (VLDL)). La LPLD entraîne des concentrations extrêmement élevées de lipoprotéines circulantes riches en TG.

Aucun traitement médicamenteux pour la LPLD n'est actuellement disponible. La prise en charge clinique des patients atteints de LPLD consiste en une restriction sévère des graisses alimentaires et l'utilisation de triglycérides à chaîne moyenne pour remplacer les graisses alimentaires normales.

Alipogene tiparvovec (Glybera®) a reçu l'autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne le 25 octobre 2012. Glybera® vise à corriger suffisamment le déficit en lipoprotéine lipase pour diminuer la morbidité et réduire le risque de complications inhérentes à la LPLD, chez les patients adultes génétiquement diagnostiqués avec la LPLD.

Le registre Glybera est conçu pour collecter les données d'innocuité et d'efficacité à long terme de GLYBERA®

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Tous les patients traités par GLYBERA®, dans un essai clinique et lorsque GLYBERA® était disponible dans le commerce et qui participent actuellement au registre LPLD (Suivi à long terme de la sécurité et de l'efficacité dans le LPLD), seront invités à poursuivre leur participation à ce registre Glybera recueillir des données sur l'innocuité et l'efficacité à long terme.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

16

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Interdisciplinary Metabolism Center, Lipid Out-Patient-Clinic, Lipid Apheresis, Charité, University of Berlin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients traités par GLYBERA®, soit lors de leur participation à un essai clinique, soit dans le cadre commercial jusqu'au 25 octobre 2017

La description

Critère d'intégration:

  • Tous les patients traités par GLYBERA®, soit dans le cadre de leur participation à un essai clinique, soit dans le cadre commercial jusqu'au 25 octobre 2017 (= date d'expiration de l'AMM de GLYBERA®), et
  • Qui participe actuellement au registre LPLD

Critère d'exclusion:

  • Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Collecte à long terme de l'innocuité et de l'efficacité de GLYBERA®, mesurées par la collecte d'événements indésirables, de réponses immunologiques et d'informations sur les événements de pancréatite
Délai: 15 ans

Les événements indésirables seront collectés tels que rapportés par les patients lors des visites/contacts de routine.

Réponses immunologiques définies comme la formation d'anticorps et les réponses des lymphocytes T contre la capside AAV1 et contre le produit du transgène LPLS447X, mesurées juste avant l'administration et 6 et 12 mois après l'administration.

Les événements de pancréatite seront collectés tels que rapportés par les patients lors des visites/contacts de routine
15 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

UniQure Biopharma B.V.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Maurizio Averna, Prof, Universitaria Policlinico Paolo Giaccone, Palermo

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 juin 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 mai 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 septembre 2017

Première publication (Réel)

26 septembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • REG-uQ-Glyb-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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