Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Glybera Registry, Lipoprotein Lipase Deficient (LPLD) Pasienter (GENIALL)

23. november 2023 oppdatert av: UniQure Biopharma B.V.

Glybera-registeret, langsiktig sikkerhets- og effektoppfølging hos pasienter med lipoproteinlipase-mangel (LPLD) behandlet med Alipogen Tiparvovec (GLYBERA®)

Lipoproteinlipasemangel (LPLD) er en sjelden autosomal recessiv lidelse, karakterisert ved tap av funksjonsmutasjoner i LPL-genet, noe som fører til manglende evne til å produsere funksjonelt aktiv lipoproteinlipase (LPL). LPL er nøkkelenzymet i metabolismen av triglyserid (TG)-rike lipoproteiner (chylomikroner (CM) og svært lav-densitet lipoproteiner (VLDL)). LPLD resulterer i ekstremt høye konsentrasjoner av sirkulerende TG-rike lipoproteiner.

Ingen medikamentell behandling for LPLD er for tiden tilgjengelig. Klinisk behandling av LPLD-pasienter består av alvorlig fettbegrensning i kosten og bruk av triglyserider med middels kjede som erstatning for normalt fett.

Alipogene tiparvovec (Glybera®) mottok markedsføringstillatelse fra EU-kommisjonen 25. oktober 2012. Glybera® har som mål å korrigere lipoproteinlipase-mangel tilstrekkelig til å redusere sykelighet og redusere risikoen for iboende komplikasjoner av LPLD, hos voksne pasienter som er genetisk diagnostisert med LPLD.

Glybera-registeret er utformet for å samle inn langsiktige sikkerhets- og effektdata for GLYBERA®

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Alle pasienter behandlet med GLYBERA®, i en klinisk utprøving og når GLYBERA® var kommersielt tilgjengelig som for tiden deltar i LPLD-registeret (Langtidsoppfølging av sikkerhet og effekt i LPLD), vil bli bedt om å fortsette sin deltakelse i dette Glybera-registeret for å samle langsiktige sikkerhets- og effektdata.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

16

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Interdisciplinary Metabolism Center, Lipid Out-Patient-Clinic, Lipid Apheresis, Charité, University of Berlin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter behandlet med GLYBERA®, enten under deres deltakelse i en klinisk studie eller i kommersielle omgivelser frem til 25. oktober 2017

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle pasienter behandlet med GLYBERA®, enten under deres deltagelse i en klinisk utprøving eller i kommersielle omgivelser frem til 25. oktober 2017 (= utløpsdato for markedsføringstillatelse av GLYBERA®), og
  • Som for tiden deltar i LPLD-registeret

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig innsamling av sikkerhet og effekt av GLYBERA®, målt ved innsamling av uønskede hendelser, immunologiske responser og informasjon om pankreatitt-hendelser
Tidsramme: 15 år

Uønskede hendelser vil bli samlet inn som rapportert av pasientene under rutinebesøk/kontakter.

Immunologiske responser definert som antistoffdannelse og T-celleresponser mot AAV1-kapsidet og mot LPLS447X transgenproduktet, målt like før dosering og 6 og 12 måneder etter dosering.

Pankreatitt-hendelser vil bli samlet inn som rapportert av pasientene under rutinebesøk/kontakter
15 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Etterforskere

  • Studiestol: Maurizio Averna, Prof, Universitaria Policlinico Paolo Giaccone, Palermo

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. juni 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2023

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2017

Først lagt ut (Faktiske)

26. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • REG-uQ-Glyb-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lipoprotein Lipase-mangel

Kliniske studier på Observasjonsstudie

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere