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Glybera-Register, Patienten mit Lipoprotein-Lipase-Mangel (LPLD). (GENIALL)

23. November 2023 aktualisiert von: UniQure Biopharma B.V.

Glybera-Register, Langzeit-Sicherheits- und Wirksamkeits-Follow-up bei Patienten mit Lipoprotein-Lipase-Mangel (LPLD), die mit Alipogen Tiparvovec (GLYBERA®) behandelt wurden

Lipoprotein-Lipase-Mangel (LPLD) ist eine seltene autosomal-rezessive Erkrankung, die durch Loss-of-Function-Mutationen im LPL-Gen gekennzeichnet ist, die zur Unfähigkeit führen, funktionell aktive Lipoprotein-Lipase (LPL) zu produzieren. LPL ist das Schlüsselenzym im Metabolismus von Triglycerid (TG)-reichen Lipoproteinen (Chylomikronen (CM) und Lipoproteinen sehr niedriger Dichte (VLDL)). LPLD führt zu extrem hohen Konzentrationen von zirkulierenden TG-reichen Lipoproteinen.

Derzeit ist keine medikamentöse Therapie für LPLD verfügbar. Die klinische Behandlung von LPLD-Patienten besteht aus einer strengen Einschränkung der Nahrungsfette und der Verwendung von mittelkettigen Triglyceriden als Ersatz für normale Nahrungsfette.

Alipogene tiparvovec (Glybera®) erhielt am 25. Oktober 2012 von der Europäischen Kommission die Marktzulassung. Glybera® zielt darauf ab, den Lipoprotein-Lipase-Mangel ausreichend zu korrigieren, um die Morbidität zu verringern und das Risiko inhärenter Komplikationen von LPLD bei erwachsenen Patienten mit genetisch diagnostizierter LPLD zu senken.

Das Glybera-Register wurde entwickelt, um die langfristigen Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten von GLYBERA® zu sammeln

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Alle Patienten, die in einer klinischen Studie mit GLYBERA® behandelt wurden und als GLYBERA® im Handel erhältlich war und die derzeit am LPLD-Register (Long Term Follow Up of Safety and Effectiveness in LPLD) teilnehmen, werden gebeten, ihre Teilnahme an diesem Glybera-Register fortzusetzen um langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten zu sammeln.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Interdisciplinary Metabolism Center, Lipid Out-Patient-Clinic, Lipid Apheresis, Charité, University of Berlin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten, die mit GLYBERA® behandelt wurden, entweder während ihrer Teilnahme an einer klinischen Studie oder im kommerziellen Umfeld bis zum 25. Oktober 2017

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle Patienten, die mit GLYBERA® behandelt wurden, entweder während ihrer Teilnahme an einer klinischen Studie oder im kommerziellen Umfeld bis zum 25. Oktober 2017 (= Ablaufdatum der Marktzulassung von GLYBERA®), und
  • Die derzeit am LPLD-Register teilnehmen

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeiterfassung der Sicherheit und Wirksamkeit von GLYBERA®, gemessen anhand der Erfassung von unerwünschten Ereignissen, immunologischen Reaktionen und Informationen zu Pankreatitis-Ereignissen
Zeitfenster: 15 Jahre

Unerwünschte Ereignisse werden so erfasst, wie sie von den Patienten während routinemäßiger Besuche/Kontakte gemeldet wurden.

Immunologische Reaktionen, definiert als Antikörperbildung und T-Zell-Reaktionen gegen das AAV1-Kapsid und gegen das LPLS447X-Transgenprodukt, gemessen kurz vor der Verabreichung und 6 und 12 Monate nach der Verabreichung.

Pankreatitis-Ereignisse werden erfasst, wie sie von den Patienten während routinemäßiger Besuche/Kontakte gemeldet werden
15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Ermittler

  • Studienstuhl: Maurizio Averna, Prof, Universitaria Policlinico Paolo Giaccone, Palermo

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Juni 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Mai 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. September 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. September 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • REG-uQ-Glyb-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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