Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Реестр Glybera, пациенты с дефицитом липопротеинлипазы (LPLD) (GENIALL)

23 ноября 2023 г. обновлено: UniQure Biopharma B.V.

Реестр Glybera, долгосрочное наблюдение за безопасностью и эффективностью пациентов с дефицитом липопротеинлипазы (LPLD), получавших алипоген типарвовек (GLYBERA®)

Дефицит липопротеинлипазы (ДЛЛП) является редким аутосомно-рецессивным заболеванием, характеризующимся мутациями потери функции в гене LPL, приводящими к неспособности продуцировать функционально активную липопротеинлипазу (ЛПЛ). ЛПЛ является ключевым ферментом в метаболизме липопротеинов, богатых триглицеридами (ТГ) (хиломикронов (ХМ) и липопротеинов очень низкой плотности (ЛПОНП)). LPLD приводит к чрезвычайно высоким концентрациям циркулирующих липопротеинов, богатых ТГ.

Лекарственная терапия LPLD в настоящее время недоступна. Клиническое ведение пациентов с LPLD состоит из строгого ограничения пищевых жиров и использования триглицеридов со средней длиной цепи для замены обычных диетических жиров.

Alipogene tiparvovec (Glybera®) получил разрешение на продажу от Европейской комиссии 25 октября 2012 года. Glybera® направлен на коррекцию дефицита липопротеинлипазы в достаточной степени, чтобы снизить заболеваемость и снизить риск осложнений, присущих LPLD, у взрослых пациентов с генетически диагностированным LPLD.

Реестр Glybera предназначен для сбора долгосрочных данных о безопасности и эффективности GLYBERA®.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Всем пациентам, получавшим GLYBERA® в клинических испытаниях и когда GLYBERA® была коммерчески доступна, которые в настоящее время участвуют в реестре LPLD (долгосрочное наблюдение за безопасностью и эффективностью при LPLD), будет предложено продолжить свое участие в этом реестре Glybera. для сбора долгосрочных данных по безопасности и эффективности.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

16

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Interdisciplinary Metabolism Center, Lipid Out-Patient-Clinic, Lipid Apheresis, Charité, University of Berlin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты, получавшие GLYBERA® во время участия в клинических испытаниях или в коммерческих условиях до 25 октября 2017 г.

Описание

Критерии включения:

  • Все пациенты, получавшие лечение препаратом GLYBERA® во время их участия в клинических испытаниях или в коммерческих условиях до 25 октября 2017 г. (= дата истечения срока действия регистрационного удостоверения GLYBERA®), и
  • Кто в настоящее время участвует в реестре LPLD

Критерий исключения:

  • Никто

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Другой
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочный сбор информации о безопасности и эффективности GLYBERA®, измеренный путем сбора данных о нежелательных явлениях, иммунологических реакциях и информации о явлениях панкреатита.
Временное ограничение: 15 лет

Нежелательные явления будут собираться по сообщениям пациентов во время обычных посещений/контактов.

Иммунологические ответы, определяемые как образование антител и ответы Т-клеток против капсида AAV1 и трансгенного продукта LPLS447X, измеряли непосредственно перед введением дозы и через 6 и 12 месяцев после введения дозы.

События панкреатита будут собираться по сообщениям пациентов во время обычных посещений/контактов.
15 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

UniQure Biopharma B.V.

Следователи

  • Учебный стул: Maurizio Averna, Prof, Universitaria Policlinico Paolo Giaccone, Palermo

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 июня 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 мая 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 сентября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 сентября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 ноября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 ноября 2023 г.

Последняя проверка

1 ноября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • REG-uQ-Glyb-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Наблюдательное исследование

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Burundi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться