Glybera Registry，脂蛋白脂肪酶缺乏症 (LPLD) 患者 (GENIALL)
2023年11月23日 更新者：UniQure Biopharma B.V.
Glybera Registry，脂蛋白脂肪酶缺乏症 (LPLD) 患者接受 Alipogene Tiparvovec (GLYBERA®) 治疗后的长期安全性和疗效随访
脂蛋白脂肪酶缺乏症 (LPLD) 是一种罕见的常染色体隐性遗传病，其特征是 LPL 基因发生功能丧失突变，导致无法产生具有功能活性的脂蛋白脂肪酶 (LPL)。 LPL 是富含甘油三酯 (TG) 的脂蛋白（乳糜微粒 (CM) 和极低密度脂蛋白 (VLDL)）代谢的关键酶。 LPLD 导致循环中富含 TG 的脂蛋白浓度极高。
目前没有针对 LPLD 的药物治疗。 LPLD 患者的临床管理包括严格限制饮食脂肪和使用中链甘油三酯替代正常饮食脂肪。
Alipogene tiparvovec (Glybera®) 于 2012 年 10 月 25 日获得欧盟委员会的上市许可。 Glybera ®旨在充分纠正脂蛋白脂肪酶缺乏症，以降低遗传诊断为 LPLD 的成年患者的发病率和 LPLD 固有并发症的风险。
Glybera Registry 旨在收集 GLYBERA ®的长期安全性和有效性数据
研究概览
详细说明
所有接受 GLYBERA® 治疗的患者，在临床试验中以及当 GLYBERA® 上市时，目前正在参与 LPLD 登记（LPLD 安全性和有效性的长期随访）的所有患者，将被要求继续参与此 Glybera 登记收集长期安全性和有效性数据。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
16
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国、13353
- Interdisciplinary Metabolism Center, Lipid Out-Patient-Clinic, Lipid Apheresis, Charité, University of Berlin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
接受 GLYBERA® 治疗的患者，无论是在参与临床试验期间还是在商业环境中，直至 2017 年 10 月 25 日
描述
纳入标准：
- 所有接受 GLYBERA® 治疗的患者，无论是在参与临床试验期间还是在商业环境中，直至 2017 年 10 月 25 日（= GLYBERA® 上市许可到期日），以及
- 谁目前正在参与 LPLD 注册
排除标准：
- 没有任何
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：其他
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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GLYBERA® 的安全性和有效性的长期收集，通过收集不良事件、免疫反应和胰腺炎事件信息来衡量
大体时间：15年
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不良事件将按照患者在例行就诊/接触期间报告的情况进行收集。 免疫反应定义为针对 AAV1 衣壳和 LPLS447X 转基因产物的抗体形成和 T 细胞反应，在给药前和给药后 6 个月和 12 个月测量。 胰腺炎事件将根据患者在例行访问/接触期间报告的情况进行收集 |
15年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Maurizio Averna, Prof、Universitaria Policlinico Paolo Giaccone, Palermo
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年6月27日
初级完成 (实际的)
2023年6月1日
研究完成 (实际的)
2023年6月1日
研究注册日期
首次提交
2015年5月20日
首先提交符合 QC 标准的
2017年9月20日
首次发布 (实际的)
2017年9月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年11月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月23日
最后验证
2023年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- REG-uQ-Glyb-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
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观察性研究的临床试验
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Hospital Clinic of BarcelonaUniversitat Politècnica de Catalunya; Institut Catala de Salut; Department of Health, Generalitat... 和其他合作者未知