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Registro Glybera, pazienti con deficit di lipoproteina lipasi (LPLD). (GENIALL)

23 novembre 2023 aggiornato da: UniQure Biopharma B.V.

Registro Glybera, follow-up di sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti con deficit di lipoproteina lipasi (LPLD) trattati con Alipogene Tiparvovec (GLYBERA®)

Il deficit di lipoproteina lipasi (LPLD) è una rara malattia autosomica recessiva, caratterizzata da mutazioni con perdita di funzione nel gene LPL, che porta all'incapacità di produrre lipoproteina lipasi (LPL) funzionalmente attiva. LPL è l'enzima chiave nel metabolismo delle lipoproteine ​​ricche di trigliceridi (TG) (chilomicroni (CM) e lipoproteine ​​a densità molto bassa (VLDL)). LPLD si traduce in concentrazioni estremamente elevate di lipoproteine ​​ricche di TG circolanti.

Nessuna terapia farmacologica per LPLD è attualmente disponibile. La gestione clinica dei pazienti affetti da LPLD consiste in una grave restrizione dei grassi nella dieta e nell'uso di trigliceridi a catena media per sostituire i normali grassi nella dieta.

Alipogene tiparvovec (Glybera®) ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalla Commissione europea il 25 ottobre 2012. Glybera® mira a correggere il deficit di lipasi lipoproteica in misura sufficiente a diminuire la morbilità e ridurre il rischio di complicanze intrinseche di LPLD, in pazienti adulti geneticamente diagnosticati con LPLD.

Il registro Glybera è progettato per raccogliere i dati sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine di GLYBERA®

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

A tutti i pazienti trattati con GLYBERA®, in uno studio clinico e quando GLYBERA® era disponibile in commercio che stanno attualmente partecipando al registro LPLD (follow-up a lungo termine di sicurezza ed efficacia in LPLD), verrà chiesto di continuare la loro partecipazione a questo registro Glybera raccogliere dati sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

16

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Interdisciplinary Metabolism Center, Lipid Out-Patient-Clinic, Lipid Apheresis, Charité, University of Berlin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti trattati con GLYBERA®, durante la loro partecipazione a uno studio clinico o in ambito commerciale fino al 25 ottobre 2017

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i pazienti trattati con GLYBERA®, durante la loro partecipazione a uno studio clinico o in ambito commerciale fino al 25 ottobre 2017 (= data di scadenza dell'autorizzazione all'immissione in commercio di GLYBERA®), e
  • Chi attualmente partecipa al Registro LPLD

Criteri di esclusione:

  • Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Raccolta a lungo termine di sicurezza ed efficacia di GLYBERA®, misurata mediante raccolta di eventi avversi, risposte immunologiche e informazioni sugli eventi di pancreatite
Lasso di tempo: 15 anni

Gli eventi avversi saranno raccolti come riportato dai pazienti durante le visite/contatti di routine.

Risposte immunologiche definite come formazione di anticorpi e risposte delle cellule T contro il capside AAV1 e contro il prodotto del transgene LPLS447X, misurate appena prima della somministrazione e 6 e 12 mesi dopo la somministrazione.

Gli eventi di pancreatite saranno raccolti come riportato dai pazienti durante le visite/contatti di routine
15 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Maurizio Averna, Prof, Universitaria Policlinico Paolo Giaccone, Palermo

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 giugno 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

26 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • REG-uQ-Glyb-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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