Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Glybera Registry, Lipoprotein Lipase Deficient (LPLD) patienter (GENIALL)

23. november 2023 opdateret af: UniQure Biopharma B.V.

Glybera Registry, langsigtet sikkerheds- og effektopfølgning hos lipoproteinlipase-mangelpatienter (LPLD) behandlet med Alipogen Tiparvovec (GLYBERA®)

Lipoproteinlipase-mangel (LPLD) er en sjælden autosomal recessiv lidelse, karakteriseret ved tab af funktionsmutationer i LPL-genet, hvilket fører til manglende evne til at producere funktionelt aktiv lipoproteinlipase (LPL). LPL er nøgleenzymet i metabolismen af ​​triglycerid (TG)-rige lipoproteiner (chylomikroner (CM) og meget lavdensitetslipoproteiner (VLDL)). LPLD resulterer i ekstremt høje koncentrationer af cirkulerende TG-rige lipoproteiner.

Ingen lægemiddelbehandling for LPLD er i øjeblikket tilgængelig. Klinisk behandling af LPLD-patienter består af alvorlig fedtrestriktion i kosten og brugen af ​​mellemkædede triglycerider som erstatning for normale fedtstoffer i kosten.

Alipogene tiparvovec (Glybera®) modtog markedsføringstilladelse fra Europa-kommissionen den 25. oktober 2012. Glybera® sigter mod at korrigere lipoproteinlipase-mangel tilstrækkeligt til at reducere sygeligheden og sænke risikoen for iboende komplikationer af LPLD hos voksne patienter, der er genetisk diagnosticeret med LPLD.

Glybera Registry er designet til at indsamle de langsigtede sikkerheds- og effektivitetsdata for GLYBERA®

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Alle patienter behandlet med GLYBERA®, i et klinisk forsøg, og når GLYBERA® var kommercielt tilgængeligt, og som i øjeblikket deltager i LPLD-registret (Langtidsopfølgning af sikkerhed og effekt i LPLD), vil blive bedt om at fortsætte deres deltagelse i dette Glybera-register at indsamle langsigtede sikkerheds- og effektdata.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

16

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Interdisciplinary Metabolism Center, Lipid Out-Patient-Clinic, Lipid Apheresis, Charité, University of Berlin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter behandlet med GLYBERA®, enten under deres deltagelse i et klinisk forsøg eller i kommercielle omgivelser indtil den 25. oktober 2017

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle patienter behandlet med GLYBERA®, enten under deres deltagelse i et klinisk forsøg eller i kommercielle omgivelser indtil 25. oktober 2017 (= udløbsdato for markedsføringstilladelsen for GLYBERA®), og
  • Hvem deltager i øjeblikket i LPLD-registret

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet indsamling af sikkerhed og effektivitet af GLYBERA®, målt ved indsamling af uønskede hændelser, immunologiske reaktioner og information om pancreatitis-hændelser
Tidsramme: 15 år

Uønskede hændelser vil blive indsamlet som rapporteret af patienterne under rutinebesøg/kontakter.

Immunologiske responser defineret som antistofdannelse og T-celleresponser mod AAV1-capsidet og mod LPLS447X transgenproduktet, målt lige før dosering og 6 og 12 måneder efter dosering.

Pancreatitis-hændelser vil blive indsamlet som rapporteret af patienterne under rutinebesøg/kontakter
15 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Efterforskere

  • Studiestol: Maurizio Averna, Prof, Universitaria Policlinico Paolo Giaccone, Palermo

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. juni 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2023

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. september 2017

Først opslået (Faktiske)

26. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • REG-uQ-Glyb-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lipoprotein Lipase mangel

Kliniske forsøg med Observationsstudie

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner