Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Glybera-registret, patienter med brist på lipoproteinlipas (LPLD). (GENIALL)

23 november 2023 uppdaterad av: UniQure Biopharma B.V.

Glybera-registret, långtidsuppföljning av säkerhet och effekt hos patienter med lipoproteinlipasbrist (LPLD) som behandlas med Alipogen Tiparvovec (GLYBERA®)

Lipoproteinlipasbrist (LPLD) är en sällsynt autosomal recessiv störning som kännetecknas av funktionsförlustmutationer i LPL-genen, vilket leder till oförmågan att producera funktionellt aktivt lipoproteinlipas (LPL). LPL är nyckelenzymet i metabolismen av triglycerid (TG)-rika lipoproteiner (chylomikroner (CM) och mycket lågdensitetslipoproteiner (VLDL)). LPLD resulterar i extremt höga koncentrationer av cirkulerande TG-rika lipoproteiner.

Ingen läkemedelsbehandling för LPLD finns för närvarande tillgänglig. Klinisk behandling av LPLD-patienter består av allvarliga fettbegränsningar i kosten och användning av triglycerider med medelkedjiga kedja som ersättning för normala dietfetter.

Alipogene tiparvovec (Glybera®) erhöll godkännande för försäljning från Europeiska kommissionen den 25 oktober 2012. Glybera® syftar till att korrigera lipoproteinlipasbrist tillräckligt för att minska sjukligheten och minska risken för inneboende komplikationer av LPLD, hos vuxna patienter som är genetiskt diagnostiserade med LPLD.

Glybera-registret är utformat för att samla in långsiktiga säkerhets- och effektdata för GLYBERA®

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Alla patienter som behandlats med GLYBERA®, i en klinisk prövning och när GLYBERA® var kommersiellt tillgänglig och som för närvarande deltar i LPLD-registret (Långtidsuppföljning av säkerhet och effekt vid LPLD), kommer att uppmanas att fortsätta sitt deltagande i detta Glybera-register för att samla in långsiktiga säkerhets- och effektdata.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

16

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Interdisciplinary Metabolism Center, Lipid Out-Patient-Clinic, Lipid Apheresis, Charité, University of Berlin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter som behandlas med GLYBERA®, antingen under deras deltagande i en klinisk prövning eller i kommersiell miljö fram till den 25 oktober 2017

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Alla patienter som behandlats med GLYBERA®, antingen under deras deltagande i en klinisk prövning eller i kommersiell miljö fram till den 25 oktober 2017 (= utgångsdatum för marknadsföringstillstånd för GLYBERA®), och
  • Som för närvarande deltar i LPLD-registret

Exklusions kriterier:

  • Ingen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långtidsinsamling av säkerhet och effekt av GLYBERA®, mätt genom insamling av biverkningar, immunologiska svar och information om pankreatit-händelser
Tidsram: 15 år

Biverkningar kommer att samlas in som rapporterats av patienterna under rutinbesök/kontakter.

Immunologiska svar definierade som antikroppsbildning och T-cellssvar mot AAV1-kapsiden och mot LPLS447X-transgenprodukten, mätt strax före dosering och 6 och 12 månader efter dosering.

Pankreatit-händelser kommer att samlas in som rapporterats av patienterna under rutinbesök/kontakter
15 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Utredare

  • Studiestol: Maurizio Averna, Prof, Universitaria Policlinico Paolo Giaccone, Palermo

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 juni 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2023

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 maj 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 september 2017

Första postat (Faktisk)

26 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • REG-uQ-Glyb-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Lipoproteinlipasbrist

Kliniska prövningar på Observationsstudie

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera