Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr Glybera, pacienti s deficitem lipoproteinové lipázy (LPLD). (GENIALL)

23. listopadu 2023 aktualizováno: UniQure Biopharma B.V.

Registr Glybera, dlouhodobé sledování bezpečnosti a účinnosti u pacientů s deficitem lipoproteinové lipázy (LPLD) léčených alipogenem tiparvovcem (GLYBERA®)

Deficit lipoproteinové lipázy (LPLD) je vzácná autozomálně recesivní porucha, charakterizovaná ztrátou funkčních mutací v genu LPL, vedoucí k neschopnosti produkovat funkčně aktivní lipoproteinovou lipázu (LPL). LPL je klíčovým enzymem v metabolismu lipoproteinů bohatých na triglyceridy (TG) (chylomikrony (CM) a lipoproteiny s velmi nízkou hustotou (VLDL)). LPLD vede k extrémně vysokým koncentracím cirkulujících lipoproteinů bohatých na TG.

V současné době není k dispozici žádná léková terapie pro LPLD. Klinická léčba pacientů s LPLD sestává ze závažného omezení tuků ve stravě a použití triglyceridů se středně dlouhým řetězcem jako náhrady normálních tuků ve stravě.

Alipogene tiparvovec (Glybera®) obdržel od Evropské komise rozhodnutí o registraci dne 25. října 2012. Glybera® si klade za cíl dostatečně korigovat deficit lipoproteinové lipázy, aby se snížila morbidita a riziko inherentních komplikací LPLD u dospělých pacientů s genetickou diagnózou LPLD.

Registr Glybera je navržen tak, aby shromažďoval dlouhodobé údaje o bezpečnosti a účinnosti přípravku GLYBERA®

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Všichni pacienti léčení přípravkem GLYBERA® v klinické studii a v době, kdy byl přípravek GLYBERA® komerčně dostupný, kteří se v současné době účastní registru LPLD (dlouhodobé sledování bezpečnosti a účinnosti v LPLD), budou požádáni, aby pokračovali ve své účasti v tomto registru Glybera. shromažďovat dlouhodobé údaje o bezpečnosti a účinnosti.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

16

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Interdisciplinary Metabolism Center, Lipid Out-Patient-Clinic, Lipid Apheresis, Charité, University of Berlin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti léčení přípravkem GLYBERA®, buď během jejich účasti v klinické studii nebo v komerčním prostředí do 25. října 2017

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všichni pacienti léčení přípravkem GLYBERA®, ať už během jejich účasti v klinické studii nebo v komerčním prostředí do 25. října 2017 (= datum vypršení registrace přípravku GLYBERA®), a
  • kteří se v současné době účastní registru LPLD

Kritéria vyloučení:

  • Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobé shromažďování údajů o bezpečnosti a účinnosti přípravku GLYBERA®, měřeno sběrem nežádoucích příhod, imunologických odpovědí a informací o příhodách pankreatitidy
Časové okno: 15 let

Nežádoucí příhody budou shromažďovány tak, jak je nahlásí pacienti během rutinních návštěv/kontaktů.

Imunologické reakce definované jako tvorba protilátek a reakce T-buněk proti AAV1-kapsidě a proti produktu transgenu LPLS447X, měřené těsně před podáním dávky a 6 a 12 měsíců po podání dávky.

Události pankreatitidy budou shromažďovány tak, jak je nahlásili pacienti během rutinních návštěv/kontaktů
15 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UniQure Biopharma B.V.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Maurizio Averna, Prof, Universitaria Policlinico Paolo Giaccone, Palermo

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. června 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

26. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • REG-uQ-Glyb-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Observační studie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Madagascar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit