Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az rAAV2tYF-GRK1-RPGR biztonságossága és hatékonysága RPGR-mutációk által okozott, X-hez kötött retinitiszben szenvedő betegeknél (HORIZON)

2024. február 16. frissítette: Beacon Therapeutics

1/2. fázisú nyílt címkés dóziseszkalációs vizsgálat az AGTC-501 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), valamint egy 2. fázisú randomizált, kontrollált, maszkolt, többközpontú vizsgálat, amely az AGTC-501 két dózisát hasonlítja össze. Férfi alanyok, akiknél az RPGR gén egy patogén variánsa igazolt, X-hez kötött retinitis pigmentosa

Ez a tanulmány egy rekombináns adeno-asszociált vírusvektor (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) biztonságosságát és hatékonyságát értékeli RPGR-mutációk által okozott X-kapcsolt retinitis pigmentosa-ban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat egy nem randomizált, nyílt, 1/2. fázisú dózisemelési részt és egy 2. fázisú randomizált, ellenőrzött, maszkolt dóziskiterjesztési részt tartalmaz.

Körülbelül 30 résztvevőt vonnak be a vizsgálat dóziseszkalációs részébe. Minden résztvevő egyetlen alkalommal kapja meg a vizsgálati szert szubretinális injekció formájában az egyik szemébe. A beiratkozás a legalacsonyabb dózissal kezdődik, és csak a biztonsági adatoknak az Adat- és Biztonsági Monitoring Bizottság (DSMC) általi felülvizsgálata után folytatódik a magasabb dózisokkal. Az 1–3., valamint az 5. és 6. csoporton belül a résztvevők beiratkozása legalább 2 héttel eltolódik, hogy elegendő idő álljon rendelkezésre a biztonsági információk vizsgálatára a vizsgálók és a megbízó által. A 4. csoporton belül az első 3 gyermekgyógyászati ​​résztvevő felvételét legalább 2 héttel elosztják, hogy elegendő idő álljon rendelkezésre a biztonsági információk vizsgálatára a vizsgálók és a megbízó számára. A vizsgálati szer beadására a 0. napon kerül sor. Körülbelül 36 hónap alatt összesen 15 látogatásra kerül sor, és évente a 4. és 5. évben hosszú távú nyomon követési értékelések zajlanak.

A vizsgálat 1/2. fázisának befejezése után körülbelül 12 olyan résztvevőt vonnak be a vizsgálat dóziskiterjesztési részébe, akik nem vettek részt a vizsgálat 1/2. fázisában. Ezeket a résztvevőket 1:1 arányban randomizálják a 2 kezelési csoportból (azaz 1. csoport [alacsony dózis] és 2. csoport [nagy dózis]). Minden résztvevő egyetlen alkalommal kapja meg az AGTC-501 kijelölt adagját az egyik szemére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

29

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27701
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Casey Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Az 1/2. fázis adageszkalációjának befogadási kritériumai:

  • 6–50 év közötti férfi alanyok, akiknek dokumentált RPGR mutációja van az 1–14. exonon és/vagy az ORF15-ön belül, a Clinical Laboratory Improvement Módosítások (CLIA) által tanúsított laboratóriumból;
  • Az X-hez kötött retinitis pigmentosa (XLRP) klinikai diagnózisa;
  • A legjobban korrigált látásélesség nem jobb, mint 78 ETDRS betű (20/32) a vizsgált szemen;
  • A vizsgálat egyéb, a protokollban meghatározott követelményeit is teljesíteni kell

Fázis 1/2 dóziseszkaláció kizárási kritériumai:

• Ha más ismert retinabetegség mutációja van, vagy korábban AAV génterápiás terméket kapott, valamint nem tud vagy nem hajlandó teljesíteni a vizsgálat követelményeit

2. fázisú dózis-kiterjesztési kritériumok:

  • 8-50 év közötti férfiak, akiknek klinikai diagnózisa XLRP, igazolt RPGR mutációval, és megfelelnek a vizsgálat egyéb követelményeinek is
  • Rendelkezik legalább egy dokumentált patogén vagy valószínű patogén variánssal az RPGR génben az 1-14. és/vagy az ORF15 exonokon belül a Molecular Vision Laboratory (MVL), egy CLIA-tanúsítvánnyal rendelkező laboratóriumtól.
  • Mindkét szem: A BCVA értéke nem jobb, mint 75 betű (20/32) és nem rosszabb, mint 35 betű (20/200) mindkét szemen az ETDRS diagram alapján minden szűrővizsgálat alkalmával. Azok a gyermekgyógyászati ​​alanyok, akik nem tudják elolvasni az ETDRS-betűket, használhatnak egy billenő "E" diagramot a BCVA értékeléséhez.

2. fázisú dóziskiterjesztési kizárási kritériumok

• Ha más ismert retinabetegség mutációja van, vagy korábban AAV génterápiás terméket kapott, valamint nem tud vagy nem hajlandó teljesíteni a vizsgálat követelményeit

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. csoport: 1/2 fázisú dózisemelés
Az rAAV2tYF-GRK1-RPGR vizsgálati gyógyszer 1. dózisával kezelt, legalább 18 éves férfi alanyok.
Biológiai: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adeno-asszociált vírusvektor, amely humán RPGR gént expresszál
Kísérleti: 3. és 4. csoport, 1/2. fázisú dózisemelés
A 3. csoportba tartozó férfiak legalább 18 évesek és a 4. csoportba tartozó férfiak legalább 6 évesek, akiket rAAV2tYF-GRK1-RPGR vizsgálati gyógyszer 3. dózisával kezeltek.
Biológiai: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adeno-asszociált vírusvektor, amely humán RPGR gént expresszál
Kísérleti: 6. csoport, 1/2 fázisú dózisemelés
Az rAAV2tYF-GRK1-RPGR vizsgálati gyógyszer 6. dózisával kezelt, legalább 18 éves férfi alanyok.
Biológiai: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adeno-asszociált vírusvektor, amely humán RPGR gént expresszál
Kísérleti: 2. csoport: 1./2. fázisú dózisemelés
Az rAAV2tYF-GRK1-RPGR vizsgálati gyógyszer 2. dózisával kezelt, legalább 18 éves férfi alanyok.
Biológiai: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adeno-asszociált vírusvektor, amely humán RPGR gént expresszál
Kísérleti: 5. csoport, 1/2 fázisú dózisemelés
Az rAAV2tYF-GRK1-RPGR vizsgálati gyógyszer 5. dózisával kezelt, legalább 18 éves férfi alanyok.
Biológiai: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adeno-asszociált vírusvektor, amely humán RPGR gént expresszál

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események száma és aránya
Időkeret: 0. nap – 36. hónap
Azon résztvevők száma és aránya, akiknél a vizsgálati szer beadását követő 36 hónapban 3. vagy magasabb fokozatú lokális (szemészeti) vagy szisztémás kezelésből adódó nemkívánatos események jelentkeztek; a kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket tapasztaló résztvevők száma és aránya, beleértve a kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményeket is;
0. nap – 36. hónap
Azon résztvevők száma és aránya, akik kóros klinikailag releváns hematológiai vagy klinikai kémiai paramétereket tapasztaltak.
Időkeret: 0. nap – 36. hónap
0. nap – 36. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változások az alapvonalhoz képest a látásfunkcióban, mezopikus mikroperimetriával mérve a kezelt szemben a kezeletlen szemhez képest
Időkeret: 0. nap – 36. hónap
0. nap – 36. hónap
A látásélesség változásai az alapvonalhoz képest
Időkeret: 0. nap – 36. hónap
0. nap – 36. hónap
Változások az alapvonalhoz képest a retina szerkezetében spektrális tartomány optikai koherencia tomográfiával (SD-OCT) értékelve
Időkeret: 0. nap – 36. hónap
0. nap – 36. hónap
Változások a kiindulási állapothoz képest az életminőség-kérdőívekre adott válaszokban
Időkeret: 0. nap – 36. hónap
0. nap – 36. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a vizuális funkcióban a fényhez igazított perimetriával
Időkeret: 0. nap – 36. hónap
0. nap – 36. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a szemfenéki képalkotásban
Időkeret: 0. nap – 36. hónap
0. nap – 36. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a teljes fényérzékenységi küszöbben (FST)
Időkeret: 0. nap – 36. hónap
0. nap – 36. hónap
Változások a látásfunkcióban az alapvonalhoz képest a sötéthez adaptált teljes mező perimetriával (perifériásan kezelt alanyoknál)
Időkeret: 0. nap – 36. hónap
0. nap – 36. hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1/2. fázis Dózisemelés: A kezelés során felmerülő nemkívánatos események száma és aránya
Időkeret: 0. nap – 36. hónap
0. nap – 36. hónap
Fázis 1/2 Dózisemelés: Azon résztvevők száma és aránya, akik kóros klinikailag releváns hematológiai vagy klinikai kémiai paramétereket tapasztaltak
Időkeret: 0. nap – 36. hónap
0. nap – 36. hónap
2. fázis Dózisbővítés: Általános biztonsági értékelés
Időkeret: 0. nap – 12. hónap
A biztonsági értékelés a szemészeti vizsgálatokon, az AE-jelentéseken, a laboratóriumi értékeléseken és a fizikális vizsgálatokon, valamint adott esetben a hatékonysági értékelések eredményeként összegyűjtött biztonsági információkon alapul.
0. nap – 12. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Beacon Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Matthew Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. április 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. november 9.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. október 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 17.

Első közzététel (Tényleges)

2017. október 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 16.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AGTC-RPGR-001 HORIZON

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-kapcsolt retinitis pigmentosa

Klinikai vizsgálatok a rAAV2tYF-GRK1-RPGR

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Brazil

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel