Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RAAV2tYF-GRK1-RPGR:n turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on RPGR-mutaatioiden aiheuttama X-kytketty retiniitti pigmentosa (HORIZON)

perjantai 16. helmikuuta 2024 päivittänyt: Beacon Therapeutics

Vaiheen 1/2 avoin annoksen eskalointitutkimus AGTC-501:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) ja vaiheen 2 satunnaistettu, kontrolloitu, peitetty, monikeskustutkimus, jossa verrataan kahta AGTC-501-annosta Miespotilaat, joilla on X-kytketty verkkokalvon pigmenttitulehdus, jonka RPGR-geenin patogeeninen muunnelma vahvistaa

Tässä tutkimuksessa arvioidaan yhdistelmä-adeno-assosioituneen virusvektorin (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on RPGR-mutaatioiden aiheuttama X-kytketty retinitis pigmentosa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus sisältää ei-satunnaistetun, avoimen, vaiheen 1/2 annoksen suurennusosan ja vaiheen 2 satunnaistetun, kontrolloidun, peitetyn annoksen laajennusosan.

Noin 30 osallistujaa otetaan mukaan tutkimuksen annoksen korotusosuuteen. Jokainen osallistuja saa tutkimusaineen subretinaalisena injektiona yhteen silmään yhdellä kertaa. Ilmoittautuminen alkaa pienimmällä annoksella ja jatkuu suurempiin annoksiin vasta, kun tietojen ja turvallisuuden seurantakomitea (DSMC) on tarkistanut turvallisuustiedot. Ryhmissä 1–3 ja 5 ja 6 osallistujien ilmoittautuminen porrastetaan vähintään kahdelle viikolle, jotta tutkijoilla ja toimeksiantajalla on riittävästi aikaa tarkistaa turvallisuustiedot. Ryhmässä 4 kolmen ensimmäisen lapsipotilaan ilmoittautuminen porrastetaan vähintään kahdelle viikolle, jotta tutkijoilla ja toimeksiantajalla on riittävästi aikaa tarkistaa turvallisuustiedot. Tutkimusagentin anto tapahtuu päivänä 0. Käyntejä on yhteensä 15 noin 36 kuukauden aikana ja pitkän aikavälin seuranta-arvioinnit vuosittain vuosina 4 ja 5.

Kun tutkimuksen vaiheen 1/2 osa on suoritettu, noin 12 osallistujaa, jotka eivät olleet mukana tutkimuksen 1. vaiheen osassa, otetaan mukaan tutkimuksen annoksen laajennusosaan. Nämä osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1 yhteen kahdesta hoitoryhmästä (eli ryhmä 1 [pieni annos] ja ryhmä 2 [suuri annos]). Jokainen osallistuja saa määrätyn annoksen AGTC-501:tä yhteen silmään yhdellä kertaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

29

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Jill Dolgin, PharmD
  • Puhelinnumero: 833-770-2862
  • Sähköposti: advocacy@agtc.com

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27701
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Casey Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 48 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Vaiheen 1/2 annoksen eskaloinnin sisällyttämiskriteerit:

  • 6–50-vuotiaat miespotilaat, joilla on dokumentoitu RPGR-mutaatio eksoneissa 1–14 ja/tai ORF15 Clinical Laboratory Improvement Changes (CLIA) -sertifioidusta laboratoriosta;
  • X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) kliininen diagnoosi;
  • Paras korjattu näöntarkkuus ei parempi kuin 78 ETDRS-kirjainta (20/32) tutkittavassa silmässä;
  • Täytä myös muut tutkimussuunnitelmassa määritellyt vaatimukset

Vaiheen 1/2 annoksen eskaloinnin poissulkemiskriteerit:

• sinulla on muita tunnettuja verkkokalvosairausmutaatioita tai olet aiemmin saanut AAV-geeniterapiatuotetta, samoin kuin et pysty tai et halua täyttää tutkimuksen vaatimuksia

Vaiheen 2 annoksen laajentamisen sisällyttämiskriteerit:

  • 8–50-vuotiaat miehet, joilla on kliininen diagnoosi XLRP ja vahvistettu RPGR-mutaatio ja jotka täyttävät myös muut tutkimuksen vaatimukset
  • Sinulla on vähintään yksi dokumentoitu patogeeninen tai todennäköinen patogeeninen variantti RPGR-geenissä eksoneissa 1-14 ja/tai ORF15 Molecular Vision Laboratorylta (MVL), CLIA-sertifioitu laboratorio.
  • Molemmat silmät: BCVA:lla ei saa olla parempi kuin 75 kirjainta (20/32) ja vähintään 35 kirjainta (20/200) molemmissa silmissä ETDRS-kaavion perusteella kullakin seulontakäynnillä. Pediatriset koehenkilöt, jotka eivät pysty lukemaan ETDRS-kirjaimia, voivat käyttää heiluvaa "E"-kaaviota BCVA-arvioinneissa.

Vaiheen 2 annoksen laajentamisen poissulkemiskriteerit

• sinulla on muita tunnettuja verkkokalvosairausmutaatioita tai olet aiemmin saanut AAV-geeniterapiatuotetta, samoin kuin et pysty tai et halua täyttää tutkimuksen vaatimuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä 1: Vaihe 1/2 Annoksen eskalointi
Vähintään 18-vuotiaat miespuoliset koehenkilöt, joita hoidettiin rAAV2tYF-GRK1-RPGR-tutkimuslääkkeen annoksella 1.
Biologinen: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adenoon liittyvä virusvektori, joka ilmentää ihmisen RPGR-geeniä
Kokeellinen: Ryhmä 3 ja ryhmä 4 Vaihe 1/2 annoksen eskalointi
Ryhmän 3 mieshenkilöt vähintään 18-vuotiaat ja ryhmän 4 mieshenkilöt vähintään 6-vuotiaat, joita hoidettiin annoksella 3 rAAV2tYF-GRK1-RPGR-tutkimuslääkettä.
Biologinen: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adenoon liittyvä virusvektori, joka ilmentää ihmisen RPGR-geeniä
Kokeellinen: Ryhmä 6 Vaihe 1/2 annoksen eskalointi
Vähintään 18-vuotiaat miespuoliset koehenkilöt, joita hoidettiin annoksella 6 rAAV2tYF-GRK1-RPGR-tutkimuslääkettä.
Biologinen: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adenoon liittyvä virusvektori, joka ilmentää ihmisen RPGR-geeniä
Kokeellinen: Ryhmä 2: Vaihe 1/2 Annoksen eskalointi
Vähintään 18-vuotiaat miespuoliset koehenkilöt, joita hoidettiin rAAV2tYF-GRK1-RPGR-tutkimuslääkkeen annoksella 2.
Biologinen: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adenoon liittyvä virusvektori, joka ilmentää ihmisen RPGR-geeniä
Kokeellinen: Ryhmä 5 Vaihe 1/2 annoksen eskalointi
Vähintään 18-vuotiaat miespuoliset koehenkilöt, joita hoidettiin annoksella 5 rAAV2tYF-GRK1-RPGR-tutkimuslääkettä.
Biologinen: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adenoon liittyvä virusvektori, joka ilmentää ihmisen RPGR-geeniä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien lukumäärä ja osuus
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 36
Sellaisten osallistujien lukumäärä ja osuus, jotka kokivat asteen 3 tai korkeamman paikallisen (silmän) tai systeemisen hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia, joita esiintyy 36 kuukauden aikana tutkimusaineen annon jälkeen; niiden osallistujien lukumäärä ja osuus, jotka kokevat hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia, mukaan lukien hoidon aikana ilmenevät vakavat haittavaikutukset;
Päivä 0 - kuukausi 36
Niiden osallistujien lukumäärä ja osuus, joilla on poikkeavia kliinisesti merkityksellisiä hematologisia tai kliinisen kemian parametreja.
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 36
Päivä 0 - kuukausi 36

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Näön toiminnan muutokset lähtötasosta mitattuna mesoopisella mikroperimetrialla hoidetussa silmässä verrattuna hoitamattomaan silmään
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 36
Päivä 0 - kuukausi 36
Näöntarkkuuden muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 36
Päivä 0 - kuukausi 36
Verkkokalvon rakenteen muutokset perusviivasta spektrialueen optisella koherenssitomografialla (SD-OCT) arvioituna
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 36
Päivä 0 - kuukausi 36
Muutokset lähtötasosta elämänlaatukyselyn vastauksissa
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 36
Päivä 0 - kuukausi 36
Visuaalisen toiminnan muutos lähtötilanteesta valoon mukautetulla kehämitalla
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 36
Päivä 0 - kuukausi 36
Muutos perusviivasta silmänpohjakuvauksessa
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 36
Päivä 0 - kuukausi 36
Muutos perusviivasta täyden kentän valoherkkyyskynnyksessä (FST)
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 36
Päivä 0 - kuukausi 36
Näön toiminnan muutokset lähtötasosta pimeään mukautetulla täyden kentän perimetrialla (perifeerisesti hoidetuille kohteille)
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 36
Päivä 0 - kuukausi 36

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 1/2 Annoksen eskalointi: Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien lukumäärä ja osuus
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 36
Päivä 0 - kuukausi 36
Vaihe 1/2 annoksen eskalointi: niiden osallistujien lukumäärä ja osuus, joilla on poikkeavia kliinisesti merkityksellisiä hematologisia tai kliinisen kemian parametreja
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 36
Päivä 0 - kuukausi 36
Vaihe 2 Annoksen laajentaminen: Turvallisuuden kokonaisarviointi
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 12
Turvallisuusarviointi perustuu tarvittaessa silmätutkimuksiin, AE-raportteihin, laboratorioarviointiin ja fyysisiin tutkimuksiin sekä tehokkuusarviointien tuloksena kerättyihin turvallisuustietoihin.
Päivä 0 - kuukausi 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Beacon Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Matthew Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 16. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. marraskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 20. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGTC-RPGR-001 HORIZON

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-linkitetty retiniitti pigmentosa

Kliiniset tutkimukset rAAV2tYF-GRK1-RPGR

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa