Bezpieczeństwo i skuteczność rAAV2tYF-GRK1-RPGR u pacjentów z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X wywołanym przez mutacje RPGR (HORIZON)

To badanie obejmuje nierandomizowaną, otwartą część fazy 1/2 dotyczącą zwiększania dawki oraz część fazy 2 z randomizacją, kontrolowaną, zamaskowaną próbą zwiększenia dawki.

Około 30 uczestników zostanie włączonych do części badania dotyczącej zwiększania dawki. Każdy uczestnik otrzyma badany środek przez wstrzyknięcie podsiatkówkowe do jednego oka przy jednej okazji. Rejestracja rozpocznie się od najniższej dawki i będzie kontynuowana do wyższych dawek dopiero po przeglądzie danych dotyczących bezpieczeństwa przez Komitet ds. Monitorowania Danych i Bezpieczeństwa (DSMC). W grupach od 1 do 3 oraz 5 i 6 rekrutacja uczestników zostanie przesunięta o co najmniej 2 tygodnie, aby zapewnić odpowiedni czas na przegląd informacji dotyczących bezpieczeństwa przez badaczy i sponsora. W ramach grupy 4 rekrutacja pierwszych 3 uczestników pediatrycznych zostanie przesunięta o co najmniej 2 tygodnie, aby zapewnić odpowiedni czas na przegląd informacji dotyczących bezpieczeństwa przez badaczy i sponsora. Podawanie agenta badawczego nastąpi w dniu 0. Łącznie odbywa się 15 wizyt w ciągu około 36 miesięcy, a długoterminowe oceny uzupełniające corocznie w latach 4 i 5.

Po zakończeniu fazy 1/2 części badania około 12 uczestników, którzy nie uczestniczyli w fazie 1/2 części badania, zostanie włączonych do części badania polegającej na zwiększaniu dawki. Uczestnicy ci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do 1 z 2 grup terapeutycznych (tj. Grupa 1 [niska dawka] i Grupa 2 [wysoka dawka]). Każdy uczestnik otrzyma przypisaną dawkę AGTC-501 do jednego oka przy jednej okazji.