Kétoldali ortotopikus tüdőtranszplantáció – csontvelő-transzplantáció (BOLT-BMT)

Bevételi kritériumok:

• Az alany és/vagy szülő gyámnak képesnek kell lennie arra, hogy megértse és tájékozott beleegyezését adja;
• Az alany megfelel az Egyesült Szervmegosztási Hálózat (UNOS) jegyzékbe vételének kritériumainak;

• Az alanynak bizonyítékokkal kell rendelkeznie egy mögöttes elsődleges immunhiányra, amelyre a csontvelő-transzplantáció (BMT) klinikailag javallt. Ilyen betegségek például, de nem kizárólagosan:

  • Súlyos kombinált immunhiány (SCID)
  • Kombinált immunhiány a T-sejt által közvetített immunitás hibáival, beleértve az Omenn-szindrómát és a DiGeorge-szindrómát
  • Súlyos krónikus neutropenia
  • Krónikus granulomatózisos betegség (CGD)
  • Hyper Immunoglobulin E (IgE) szindróma vagy Job-szindróma
  • CD40 vagy CD40L hiány
  • Wiskott-Aldrich szindróma
  • Mendeli fogékonyság a mikobakteriális betegségekre
  • GATA2-vel összefüggő immunhiány.
• Az alanyoknak bizonyítékokkal kell rendelkezniük a végstádiumú tüdőbetegségre, és kétoldali ortotopikus tüdőtranszplantációra kell jelentkezniük a tüdőtranszplantációs csoport meghatározása szerint;
• Glomeruláris szűrési sebesség (GFR) ≥ 50 ml/perc/1,73 m^2;
• Aszpartát-aminotranszferáz (AST), alanin-aminotranszamináz (ALT) ≤ a normál felső határának 4-szerese, összbilirubin ≤ 2,5 mg/dl, normál INR;
• A szív ejekciós frakciója ≥ 40% vagy a rövidítő frakció ≥ 26%;
• Negatív terhességi teszt 10 évesnél idősebb vagy menstruációs időszakot elért nőknél, kivéve, ha műtétileg sterilizálták;
• Minden fogamzóképes nőnek és szexuálisan aktív férfinak bele kell egyeznie a Food and Drug Administration (FDA) által jóváhagyott fogamzásgátlási módszer használatába a BMT után legfeljebb 24 hónapig, vagy amíg olyan gyógyszert szed, amely károsíthatja a terhességet. meg nem született gyermek, vagy születési rendellenességet okozhat; és

• Az alany és/vagy a szülő gyámja szintén tanácsot kap a BMT-t követő meddőség lehetséges kockázataival kapcsolatban, és tanácsot kap, hogy vitassa meg a spermabanki vagy a petesejtek állapotát.

  • aratás.

Jogosultság csontvelő-átültetésre*:

• GFR >50 ml/perc/1,73 m2;
• AST, ALT <4x a normál felső határa, Összes bilirubin < 2,5 mg/dL;
• A szív ejekciós frakciója ≥40% vagy a rövidülési frakció legalább 26%;
• Humán immundeficiencia vírus (HIV) negatív szerológiai és PCR alapján;
• Humán T-limfotrop vírus (HTLV) szerológiailag negatív;
• A kényszerített vitálkapacitás (FVC) és a kényszerített kilégzési térfogat (FEV1) ≥ 40% előrejelzett életkor és SpO2 > 90% nyugalmi állapotban szobalevegőn ÉS a tüdőtranszplantációs csapat engedélyével;
• Kontrollálatlan fertőzés hiánya, amelyet a korábban érintett helyek vérkultúrája és radiográfiai eredményei határoznak meg, különösen a kemoterápia előtti elmúlt 2 hétben a tüdő sűrűsége;
• Az akut sejtkilökődés (ACR) hiánya; és

• A csontvelő feldolgozása befejeződött, és megfelelő őssejt termék áll rendelkezésre a beadáshoz.

  • Megjegyzés: A tüdőtranszplantációs csoport döntése a csontvelő-csoport általi jóváhagyást követően az alábbi kritériumok alapján. A BMT kondicionálása nem kevesebb, mint 8 héttel a tüdőtranszplantáció után kezdődik.

Kizárási kritériumok:

• a résztvevő képtelensége vagy nem hajlandó írásos beleegyezését adni, vagy betartani a vizsgálati protokollt;
• Azok az alanyok, akiknél rosszindulatú betegség áll fenn;
• Olyan alanyok, akiknek nem rosszindulatú állapota van, amely nem igényel vérképző őssejt-transzplantációt;
• Humán immunhiány vírus (HIV) pozitív szerológiai vagy polimeráz láncreakció (PCR), humán T-limfotrop vírus (HTLV) pozitív szerológiai vizsgálattal;
• terhes vagy szoptató nőstények;
• Allergia dimetil-szulfoxidra (DMSO) vagy bármely más, az őssejttermék előállításához használt összetevőre;

• Nem kontrollált tüdőfertőzés, amelyet radiográfiai leletek és/vagy jelentős klinikai állapotromlás határoznak meg.

  -- A pulmonalis kolonizáció több szervezettel gyakori, és nem tekinthető kizárási kritériumnak.

• Nem kontrollált szisztémás fertőzés, amelyet a megfelelő megerősítő vizsgálattal, pl. vérkultúrák, PCR-vizsgálat stb.;
• Bármilyen engedélyezett vagy vizsgált élő attenuált vakcina(ok) legutóbbi recipiense az átültetést követő 4 héten belül; vagy

• Múltbeli vagy jelenlegi egészségügyi problémák vagy fizikális vizsgálat vagy laboratóriumi vizsgálatok leletei, amelyek a fentiekben nem szerepelnek, és amelyek a vizsgáló véleménye szerint a következőket jelenthetik:

  • további kockázatok a vizsgálatban való részvételből,
  • akadályozhatja a résztvevőt abban, hogy megfeleljen a tanulmányi követelményeknek,
  • vagy amelyek befolyásolhatják a vizsgálatból nyert adatok minőségét vagy értelmezését.