양측 동소 폐 이식 - 골수 이식 (BOLT-BMT)

포함 기준:

• 피험자 및/또는 부모 보호자는 정보에 입각한 동의를 이해하고 제공할 수 있어야 합니다.
• 대상은 UNOS(United Network of Organ Sharing) 목록에 대한 기준을 충족합니다.

• 피험자는 임상적으로 골수 이식(BMT)이 필요한 기본 1차 면역결핍의 증거가 있어야 합니다. 이러한 질병의 예에는 다음이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다.

  • 중증 복합 면역결핍증(SCID)
  • 오멘 증후군 및 디조지 증후군을 포함한 T 세포 매개 면역의 결함과 결합된 면역결핍
  • 심한 만성 호중구 감소증
  • 만성 육아종증(CGD)
  • 고 면역글로불린 E(IgE) 증후군 또는 욥의 증후군
  • CD40 또는 CD40L 결핍
  • 비스코트-알드리치 증후군
  • 마이코박테리아 질병에 대한 멘델식 감수성
  • GATA2 관련 면역결핍.
• 피험자는 말기 폐 질환의 증거가 있어야 하며 폐 이식 팀이 결정한 대로 양측 정위 폐 이식 대상자여야 합니다.
• 사구체 여과율(GFR) ≥ 50mL/분/1.73 m^2;
• 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST), 알라닌 아미노트랜스아미나제(ALT) ≤ 정상 상한치의 4배, 총 빌리루빈 ≤ 2.5 mg/dL, 정상 INR;
• 심장 박출률 ≥ 40% 또는 단축률 ≥ 26%;
• 10세 이상의 여성 또는 초경에 도달한 여성(외과적으로 불임 처리하지 않은 경우)에 대한 음성 임신 검사;
• 가임 여성 및 성적으로 활동적인 남성의 모든 여성은 BMT 후 최대 24개월 동안 또는 임신에 해를 끼칠 수 있는 약물을 복용하는 동안 식품의약국(FDA)에서 승인한 산아제한 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 태아 또는 선천적 기형을 일으킬 수 있습니다. 그리고

• 피험자 및/또는 부모 보호자는 또한 BMT 후 불임의 잠재적 위험에 대해 상담하고 정자 은행 또는 난모 세포에 대해 논의하도록 조언합니다.

  • 수확.

골수 이식 자격*:

• GFR >50mL/분/1.73m^2;
• AST, ALT < 정상 상한치의 4배, 총 빌리루빈 < 2.5 mg/dL;
• 심장 박출률 ≥40% 또는 최소 26%의 단축률;
• 혈청학 및 PCR에 의해 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 음성;
• 인간 T-림프친화성 바이러스(HTLV) 혈청검사 음성;
• 강제 폐활량(FVC) 및 강제 호기량(FEV1) ≥ 40% 연령 예측 및 SpO2 >90% 실내 공기 및 폐 이식 팀에 의해 제거됨;
• 혈액 배양 및 이전에 영향을 받은 부위의 방사선 사진 결과, 특히 화학 요법 전 지난 2주 동안의 폐 밀도에 의해 결정된 제어되지 않은 감염의 부재;
• 급성 세포 거부반응(ACR)의 부재; 그리고

• 골수 처리가 완료되었으며 적절한 줄기 세포 제품을 투여할 수 있습니다.

  • 참고: BMT 진행에 대한 결정은 아래 기준에 따라 골수 팀이 승인한 후 폐 이식 팀의 재량에 따릅니다. BMT에 대한 컨디셔닝은 폐 이식 후 최소 8주 후에 시작됩니다.

제외 기준:

• 참가자가 서면 동의서를 제공하거나 연구 프로토콜을 준수할 능력이 없거나 의지가 없음,
• 기저 악성 상태를 가진 피험자;
• 조혈모세포 이식이 필요하지 않은 비악성 질환을 가진 피험자
• 혈청검사 또는 중합효소 연쇄반응(PCR)에 의해 양성인 인간 면역결핍 바이러스(HIV), 혈청학에 의해 양성인 인간 T-림프친화성 바이러스(HTLV);
• 임신 중이거나 수유 중인 여성;
• DMSO(dimethyl sulfoxide) 또는 줄기 세포 제품 제조에 사용되는 기타 성분에 대한 알레르기

• 방사선학적 소견 및/또는 현저한 임상적 악화에 의해 결정된 제어되지 않는 폐 감염.

  -- 여러 유기체의 폐 집락 형성은 일반적이며 제외 기준으로 간주되지 않습니다.

• 통제되지 않은 전신 감염, 적절한 확증 검사로 결정됨. 혈액 배양, PCR 검사 등;
• 이식 후 4주 이내의 최근 허가된 또는 조사용 약독화 생백신을 받은 사람, 또는

• 과거 또는 현재의 의학적 문제 또는 위에 나열되지 않은 신체 검사 또는 실험실 검사 결과로 연구자의 의견으로는 다음과 같은 문제가 있을 수 있습니다.

  • 연구 참여로 인한 추가 위험,
  • 연구 요구 사항을 준수하는 참가자의 능력을 방해할 수 있습니다.
  • 또는 연구에서 얻은 데이터의 품질이나 해석에 영향을 미칠 수 있습니다.