Cannabidiol belsőleges oldat a kezelésre rezisztens gyermekkori távolléti rohamokkal küzdő gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél

Bevételi kritériumok:

1. A beteg és/vagy szülő(i)/gondozó(k) teljes mértékben megértik a tájékozott beleegyező nyilatkozatot (ICF) és a hozzájárulási űrlapot, megértik az összes vizsgálati eljárást, és kielégítően tudnak kommunikálni a vizsgálóval és a vizsgálati koordinátorral, a vonatkozó törvényeknek, előírásoknak megfelelően, és a helyi követelményeknek.
2. Férfi vagy nő 3 és 12 év közötti (beleértve) a kezdet időpontjában és 3 és 17 év közötti (beleértve) a beleegyezés időpontjában.
3. Testtömeg ≥ 10 kg.
4. Gyermekkori hiányepilepsziával (CAE) diagnosztizáltak, elektroencefalogrammal (EEG) igazolták, a 4 órás EEG során ≥ 5 abszansz rohammal, kezelésre rezisztens abszolválási rohamokkal, és legalább 2 antiepileptikus gyógyszerrel (AED) megfelelő vizsgálaton esett át. )s és legalább egy AED-vel szemben ellenállóak.
5. Hajlandóság arra, hogy ne kezdjen el ketogén diétát a kiindulási vagy a kezelési időszak alatt.
6. Naponta átlagosan ≥ 5 távolléti rohama van.
7. Egy női beteg akkor vehet részt a vizsgálatban, ha premenarchális vagy fogamzóképes, és a szűrővizsgálaton negatív vizelet terhességi tesztet mutatott. Ha szexuálisan aktív, bele kell egyeznie a közösüléstől való teljes tartózkodáshoz, vagy elfogadható fogamzásgátlási módszereket kell alkalmaznia a vizsgálat során, és a vizsgálatban való részvételt követő 4 hétig vagy a vizsgálati készítmény abbahagyása után.
8. A szexuálisan aktív férfibetegnek hajlandónak kell lennie arra, hogy elfogadható fogamzásgátlási módszereket alkalmazzon a vizsgálat teljes ideje alatt, valamint a vizsgálatban való részvétel vagy a vizsgálati készítmény abbahagyása után 4 hétig.
9. A vizsgáló véleménye szerint a szülő(k)/gondozó(k) hajlandó(k) és képes(ek) betartani a vizsgálati eljárásokat, látogatási ütemterveket és az utólátogatásokat.
10. Általános jó egészségi állapot a szűrővizsgálat során elvégzett fizikális és neurológiai vizsgálatok, kórelőzmény és klinikai laboratóriumi értékek alapján, amelyek a vizsgáló megítélése szerint megtiltják a pácienst a vizsgálatban való biztonságos részvételtől.

Kizárási kritériumok:

1. A betegnek vagy a szülő(k)nek/gondozó(k)nak a vizsgálat időtartama alatt olyan napi kötelezettségeik vannak, amelyek akadályozzák az összes vizsgálati látogatáson való részvételt.
2. Az anamnézisben nem lázas görcsrohamok szerepelnek, kivéve az abszansz rohamokat.
3. 3 éves kora után lázas rohamai voltak.
4. A kórelőzménye megegyezik a juvenilis hiányepilepsziával vagy a juvenilis myoclonus epilepsziával.
5. Jelenleg felbamatet szed.
6. Jelenleg fenitoint, fluvoxamint, karbamazepint vagy orbáncfüvet szed.
7. Jelenleg egyidejűleg szed olyan gyógyszereket, amelyek erős inhibitorok/induktorok/érzékeny szubsztrátok szűk terápiás indexű citokróm P450 3A4 (CYP3A4), CYP2C9 vagy CYP2C19 esetében. (A szűrési, titrálási, kezelési és követési időszak alatt a valproinsav stabil dózisai megengedettek).
8. Jelenleg ketogén diétát tart.
9. A vizsgáló véleménye szerint bármely klinikailag jelentős, instabil orvosi rendellenesség, krónikus betegség vagy a szív- és érrendszeri, gyomor-bélrendszeri, légzőszervi, máj- vagy veserendszer klinikailag jelentős eltérése.
10. Klinikailag szignifikáns kóros májfunkciós teszt (LFT) értékek, beleértve az albumint, a direkt bilirubint, az összbilirubint, az aszpartát-aminotranszferázt (AST) és az alanin-aminotranszferázt (ALT) a normálérték felső határának (ULN) ≥3-szorosa.
11. Rendellenes elektrokardiogram (EKG) anamnézisében vagy jelenléte, amelyek a vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentősek.
12. Jelenleg vagy a kórtörténetében klinikailag jelentős értelmi fogyatékosság vagy súlyos pszichiátriai betegség (beleértve az autizmus spektrum zavarát) is szenved, amely akadályozná a megfelelést.
13. A 7 és 17 év közötti betegek számára, akik számára a Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) fejlődési szempontból megfelelő, igenlő válasz az aktív öngyilkossági gondolatokkal kapcsolatos kérdésekre, bizonyos cselekvési szándékkal, de konkrét terv vagy aktív öngyilkossági gondolat nélkül. konkrét tervvel és szándékkal a Szűrőlátogatás C-SSRS értékelésére vonatkozóan.
14. Bármilyen öngyilkossági kísérlet története.
15. Korábban kapott bármilyen vizsgálati gyógyszert, eszközt vagy vizsgálati terápiát a szűrést megelőző 30 napon belül.
16. Bármilyen kannabinoidot vett be a szűrési látogatást megelőző 30 napon belül.
17. Az anamnézisben szereplő allergiás reakció vagy ismert vagy feltételezett érzékenység a vizsgálati készítményben lévő bármely anyaggal szemben.
18. Hepatitis B, hepatitis C vagy humán immunhiány vírus (HIV) által okozott ismert fertőzés.
19. A vizsgáló véleménye szerint a páciens semmilyen más módon alkalmatlan a vizsgálatban való részvételre.
20. Testtömeg < 10 kg vagy > 80 kg.
21. Azok a betegek, akiknél nem jelentkezik legalább 5 hiányzási roham 4 órás video-EEG-n, képernyőhibásnak minősülnek.