Solução oral de canabidiol em participantes pediátricos com convulsões de ausência na infância resistentes ao tratamento

Critério de inclusão:

1. O paciente e/ou pais/cuidadores compreendem totalmente o formulário de consentimento informado (TCLE) e o formulário de consentimento, entendem todos os procedimentos do estudo e podem se comunicar satisfatoriamente com o investigador e o coordenador do estudo, de acordo com as leis, regulamentos, e requisitos locais.
2. Homem ou mulher entre 3 e 12 anos (inclusive) no momento do início e entre 3 e 17 anos de idade (inclusive) no momento do consentimento.
3. Peso corporal ≥ 10 kg.
4. Diagnosticado com epilepsia de ausência infantil (CAE), confirmada por eletroencefalograma (EEG), com ≥ 5 crises de ausência durante o EEG de 4 horas com crises de ausência resistentes ao tratamento e teve um teste adequado de pelo menos 2 drogas antiepilépticas (DAE )s e são resistentes ao tratamento a pelo menos um DAE.
5. Vontade de não iniciar uma dieta cetogênica durante a linha de base ou período de tratamento.
6. Têm em média ≥ 5 crises de ausência por dia.
7. Uma paciente do sexo feminino é elegível para participar do estudo se estiver na pré-menarca ou em idade fértil com um teste de gravidez de urina negativo na visita de triagem. Se sexualmente ativa, ela deve concordar em abstinência total de relações sexuais ou usar métodos contraceptivos aceitáveis ​​durante o estudo e por 4 semanas após a conclusão da participação no estudo ou descontinuação do produto sob investigação.
8. Um paciente masculino sexualmente ativo deve estar disposto a usar métodos contraceptivos aceitáveis ​​durante todo o estudo e por 4 semanas após a conclusão da participação no estudo ou descontinuação do produto sob investigação.
9. Na opinião do investigador, o(s) pai(s)/responsável(is) está(ão) disposto(s) e apto(s) a cumprir os procedimentos do estudo e os horários das visitas e das Visitas de Acompanhamento.
10. Boa saúde geral com base em exames físicos e neurológicos, histórico médico e valores laboratoriais clínicos concluídos durante a visita de triagem que proibiriam o paciente de participar com segurança do estudo, conforme julgado pelo investigador.

Critério de exclusão:

1. O paciente ou pais/responsáveis ​​têm compromissos diários durante a duração do estudo que podem interferir no comparecimento a todas as visitas do estudo.
2. Tem história de convulsões não febris, exceto convulsões de ausência.
3. Tem história de convulsões febris após os 3 anos de idade.
4. Tem uma história consistente com epilepsia de ausência juvenil ou epilepsia mioclônica juvenil.
5. Atualmente tomando felbamato.
6. Atualmente tomando fenitoína, fluvoxamina, carbamazepina ou erva de São João.
7. Atualmente tomando medicamentos concomitantes que são fortes inibidores/indutores/substratos sensíveis com um índice terapêutico estreito para o citocromo P450 3A4 (CYP3A4), CYP2C9 ou CYP2C19. (Doses estáveis ​​de ácido valpróico durante os períodos de triagem, titulação, tratamento e acompanhamento são permitidas).
8. Atualmente em dieta cetogênica.
9. Na opinião do investigador, qualquer anormalidade clínica instável e clinicamente significativa, doença crônica ou histórico de anormalidade clinicamente significativa dos sistemas cardiovascular, gastrointestinal, respiratório, hepático ou renal.
10. Valores de teste de função hepática (LFT) anormais clinicamente significativos, incluindo albumina, bilirrubina direta, bilirrubina total, aspartato aminotransferase (AST) e alanina aminotransferase (ALT) ≥3 vezes o limite superior do normal (LSN).
11. História ou presença de eletrocardiogramas (ECGs) anormais que são clinicamente significativos na opinião do investigador.
12. Tem um histórico atual ou histórico de deficiência intelectual clinicamente significativa ou doença psiquiátrica grave, incluindo transtorno do espectro autista, que interferiria na adesão.
13. Para pacientes de 7 a 17 anos de idade e para os quais a Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) é apropriada para o desenvolvimento, uma resposta afirmativa a perguntas sobre ideação suicida ativa com alguma intenção de agir, mas sem um plano específico ou ideação suicida ativa com um plano específico e intenção na avaliação C-SSRS na visita de triagem.
14. Qualquer história de tentativa de suicídio.
15. Recebeu anteriormente qualquer medicamento ou dispositivo experimental ou terapia experimental dentro de 30 dias antes da triagem.
16. Tomou quaisquer canabinóides nos 30 dias anteriores à visita de triagem.
17. Histórico de reação alérgica ou sensibilidade conhecida ou suspeita a qualquer substância contida na formulação do produto sob investigação.
18. Infecção conhecida por hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV).
19. Na opinião do investigador, o paciente é inadequado de qualquer outra forma para participar deste estudo.
20. Peso corporal < 10 kg ou > 80 kg.
21. Os pacientes que não tiverem pelo menos 5 crises de ausência em vídeo-EEG de 4 horas serão considerados falhas de tela.