Kannabidioli-oraaliliuos lapsipotilailla, joilla on hoitoa kestäviä lapsuuden poissaolokohtauksia

Sisällyttämiskriteerit:

1. Potilas ja/tai vanhemmat/hoitajat ymmärtävät täysin tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ja suostumuslomakkeen, ymmärtävät kaikki tutkimusmenettelyt ja voivat kommunikoida tyydyttävästi tutkijan ja tutkimuskoordinaattorin kanssa sovellettavien lakien, määräysten, ja paikalliset vaatimukset.
2. Mies tai nainen 3–12-vuotiaat (mukaan lukien) taudin alkamishetkellä ja 3–17-vuotiaat (mukaan lukien) suostumushetkellä.
3. Paino ≥ 10 kg.
4. Diagnoosi lapsuuden poissaoloepilepsia (CAE), vahvistettu elektroenkefalografialla (EEG), ≥ 5 poissaolokohtausta 4 tunnin EEG:n aikana hoitoresistenttien poissaolokohtausten kanssa, ja hänellä on ollut riittävä kokeilu vähintään kahdella epilepsialääkkeellä (AED) )s ja ovat hoitoresistenttejä vähintään yhdelle AED:lle.
5. Halukkuus olla aloittamatta ketogeenistä ruokavaliota lähtötilanteen tai hoitojakson aikana.
6. Sinulla on keskimäärin ≥ 5 poissaolokohtausta päivässä.
7. Naispotilas on oikeutettu osallistumaan tutkimukseen, jos hän on premenarkaalinen tai hedelmällisessä iässä ja seulontakäynnillä virtsaraskaustesti on negatiivinen. Jos hän on seksuaalisesti aktiivinen, hänen on suostuttava joko täydelliseen pidättäytymiseen yhdynnästä tai käytettävän hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä koko tutkimuksen ajan ja 4 viikon ajan tutkimukseen osallistumisen tai tutkimustuotteen käytön lopettamisen jälkeen.
8. Seksuaalisesti aktiivisen miespotilaan on oltava valmis käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä koko tutkimuksen ajan ja 4 viikon ajan tutkimukseen osallistumisen tai tutkimustuotteen käytön lopettamisen jälkeen.
9. Tutkijan mielestä vanhemmat/hoitajat ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja käyntiaikatauluja ja seurantakäyntejä.
10. Yleinen terveydentila perustuu fyysisiin ja neurologisiin tutkimuksiin, sairaushistoriaan ja seulontakäynnin aikana saatuihin kliinisiin laboratorioarvoihin, jotka estävät potilasta osallistumasta turvallisesti tutkimukseen tutkijan arvioiden mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilaalla tai vanhemmilla/hoitajilla on tutkimuksen keston aikana päivittäisiä sitoumuksia, jotka haittaisivat osallistumista kaikille opintokäynneille.
2. Hänellä on ollut muita ei-kuumeisia kohtauksia kuin poissaolokohtauksia.
3. Hänellä on ollut kuumekohtauksia 3 vuoden iän jälkeen.
4. Hänellä on esiintynyt juveniili puuttuva epilepsia tai juveniili myokloninen epilepsia.
5. Syö tällä hetkellä felbamaattia.
6. Tällä hetkellä käytät fenytoiinia, fluvoksamiinia, karbamatsepiinia tai mäkikuismaa.
7. Tällä hetkellä käytät samanaikaisesti lääkkeitä, jotka ovat vahvoja estäjiä/indusoijia/herkkiä substraatteja, joilla on kapea terapeuttinen indeksi sytokromi P450 3A4:lle (CYP3A4), CYP2C9:lle tai CYP2C19:lle. (Vakaat valproiinihappoannokset seulonta-, titraus-, hoito- ja seurantajaksojen aikana ovat sallittuja).
8. Tällä hetkellä ketogeenisellä ruokavaliolla.
9. Tutkijan näkemyksen mukaan mikä tahansa kliinisesti merkittävä, epävakaa lääketieteellinen poikkeavuus, krooninen sairaus tai kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonijärjestelmän, maha-suolikanavan, hengityselinten, maksan tai munuaisten poikkeavuus.
10. Kliinisesti merkitsevät poikkeavat maksan toimintakokeet (LFT), mukaan lukien albumiini, suora bilirubiini, kokonaisbilirubiini, aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≥ 3 kertaa normaalin yläraja (ULN).
11. Epänormaalit EKG:t, jotka ovat tutkijan mielestä kliinisesti merkittäviä, ovat historiassa tai esiintyneet.
12. Hänellä on tällä hetkellä tai aiemmin ollut kliinisesti merkittävä älyllinen vamma tai vakava psykiatrinen sairaus, mukaan lukien autismikirjon häiriö, joka häiritsisi hoitomyöntyvyyttä.
13. 7–17-vuotiaille potilaille, joille Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) on kehityksen kannalta sopiva, myönteinen vastaus kyselyihin, jotka koskevat aktiivisia itsemurha-ajatuksia jossain aikeissa toimia, mutta ilman erityistä suunnitelmaa tai aktiivisia itsemurha-ajatuksia. erityisellä suunnitelmalla ja tarkoituksella C-SSRS-arviointi seulontakäynnillä.
14. Mikä tahansa itsemurhayritys historia.
15. Aiemmin saanut tutkimuslääkettä tai -laitetta tai tutkimushoitoa 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
16. Ollut kannabinoideja 30 päivää ennen seulontakäyntiä.
17. Aiempi allerginen reaktio tai tunnettu tai epäilty herkkyys jollekin tutkimustuotteen sisältämälle aineelle.
18. Tunnettu hepatiitti B-, hepatiitti C- tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) aiheuttama infektio.
19. Tutkijan mielestä potilas ei millään muulla tavalla sovellu osallistumaan tähän tutkimukseen.
20. Paino < 10 kg tai > 80 kg.
21. Potilaat, joilla ei ole vähintään viittä poissaolokohtausta 4 tunnin video-EEG:ssä, katsotaan näyttöhäiriöiksi.