Orale Cannabidiol-Lösung bei pädiatrischen Teilnehmern mit behandlungsresistenten Anfällen im Kindesalter

Einschlusskriterien:

1. Patient und/oder Elternteil/Betreuer verstehen das Einverständniserklärungsformular (ICF) und das Zustimmungsformular vollständig, verstehen alle Studienverfahren und können zufriedenstellend mit dem Prüfarzt und Studienkoordinator in Übereinstimmung mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften kommunizieren, und örtlichen Anforderungen.
2. Männlich oder weiblich zwischen 3 und 12 Jahren (einschließlich) zum Zeitpunkt des Beginns und zwischen 3 und 17 Jahren (einschließlich) zum Zeitpunkt der Einwilligung.
3. Körpergewicht ≥ 10 kg.
4. Diagnostiziert mit Kindheits-Absence-Epilepsie (CAE), bestätigt durch Elektroenzephalogramm (EEG), mit ≥ 5 Absence-Anfällen während des 4-Stunden-EEG mit behandlungsresistenten Absence-Anfällen, und eine angemessene Studie mit mindestens 2 Antiepileptika (AED ) und gegen mindestens einen AED behandlungsresistent sind.
5. Bereitschaft, während der Baseline- oder Behandlungsperiode keine ketogene Diät zu beginnen.
6. Haben Sie im Durchschnitt ≥ 5 Abwesenheitsanfälle pro Tag.
7. Eine Patientin ist zur Teilnahme an der Studie berechtigt, wenn sie prämenarchal oder gebärfähig ist und beim Screening-Besuch einen negativen Urin-Schwangerschaftstest aufweist. Wenn sie sexuell aktiv ist, muss sie zustimmen, entweder vollständig auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder akzeptable Verhütungsmethoden während der gesamten Studie und für 4 Wochen nach Abschluss der Studienteilnahme oder Absetzen des Prüfprodukts anzuwenden.
8. Ein sexuell aktiver männlicher Patient muss bereit sein, während der gesamten Studie und für 4 Wochen nach Abschluss der Studienteilnahme oder Absetzen des Prüfpräparats akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden.
9. Nach Meinung des Prüfarztes sind die Eltern/Betreuer willens und in der Lage, die Studienverfahren und Besuchspläne sowie die Nachsorgeuntersuchungen einzuhalten.
10. Allgemein guter Gesundheitszustand basierend auf körperlichen und neurologischen Untersuchungen, Anamnese und klinischen Laborwerten, die während des Screening-Besuchs durchgeführt wurden und die dem Patienten nach Einschätzung des Prüfarztes die sichere Teilnahme an der Studie verbieten würden.

Ausschlusskriterien:

1. Patient oder Elternteil/Pflegeperson(en) haben während der Studiendauer tägliche Verpflichtungen, die die Teilnahme an allen Studienbesuchen beeinträchtigen würden.
2. Hat eine Vorgeschichte von nichtfieberhaften Anfällen außer Abwesenheitsanfällen.
3. Hat eine Vorgeschichte von Fieberkrämpfen nach 3 Jahren.
4. Hat eine Vorgeschichte, die mit juveniler Absence-Epilepsie oder juveniler myoklonischer Epilepsie übereinstimmt.
5. Nehme derzeit Felbamat.
6. Derzeit Einnahme von Phenytoin, Fluvoxamin, Carbamazepin oder Johanniskraut.
7. Derzeit gleichzeitige Einnahme von Medikamenten, die starke Inhibitoren/Induktoren/empfindliche Substrate mit einem engen therapeutischen Index für Cytochrom P450 3A4 (CYP3A4), CYP2C9 oder CYP2C19 sind. (Stabile Dosen von Valproinsäure während der Screening-, Titrations-, Behandlungs- und Nachbeobachtungszeiträume sind zulässig).
8. Derzeit auf einer ketogenen Diät.
9. Nach Ansicht des Prüfarztes jede klinisch signifikante, instabile medizinische Anomalie, chronische Erkrankung oder eine Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Anomalie des kardiovaskulären, gastrointestinalen, respiratorischen, hepatischen oder renalen Systems.
10. Klinisch signifikante abnorme Werte im Leberfunktionstest (LFT), einschließlich Albumin, direktem Bilirubin, Gesamtbilirubin, Aspartataminotransferase (AST) und Alaninaminotransferase (ALT) ≥3-mal höher als die obere Normgrenze (ULN).
11. Vorgeschichte oder Vorhandensein von abnormalen Elektrokardiogrammen (EKGs), die nach Meinung des Prüfarztes klinisch signifikant sind.
12. Hat eine aktuelle oder Vorgeschichte von klinisch signifikanter geistiger Behinderung oder schwerer psychiatrischer Erkrankung, einschließlich Autismus-Spektrum-Störung, die die Compliance beeinträchtigen würde.
13. Für Patienten im Alter von 7 bis 17 Jahren, für die die Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) entwicklungsbedingt angemessen ist, eine bejahende Antwort auf Fragen zu aktiven Suizidgedanken mit einer gewissen Handlungsabsicht, aber ohne konkreten Plan oder aktive Suizidgedanken mit einem bestimmten Plan und einer bestimmten Absicht für die C-SSRS-Bewertung beim Screening-Besuch.
14. Jede Vorgeschichte von Selbstmordversuchen.
15. Zuvor innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening ein Prüfpräparat oder -gerät oder eine Prüftherapie erhalten haben.
16. Einnahme von Cannabinoiden in den 30 Tagen vor dem Screening-Besuch.
17. Vorgeschichte einer allergischen Reaktion oder einer bekannten oder vermuteten Empfindlichkeit gegenüber einer Substanz, die in der Formulierung des Prüfpräparats enthalten ist.
18. Bekannte Infektion mit Hepatitis B, Hepatitis C oder dem Human Immunodeficiency Virus (HIV).
19. Nach Ansicht des Prüfarztes ist der Patient auf andere Weise nicht geeignet, an dieser Studie teilzunehmen.
20. Körpergewicht < 10 kg oder > 80 kg.
21. Patienten, die nicht mindestens 5 Abwesenheitsanfälle im 4-Stunden-Video-EEG haben, gelten als Bildschirmfehler.