Perorální roztok kanabidiolu u pediatrických účastníků s dětskými záchvaty při absenci léčby

Kritéria pro zařazení:

1. Pacient a/nebo rodiče/pečovatelé plně rozumí formuláři informovaného souhlasu (ICF) a formuláři souhlasu, rozumí všem postupům studie a může uspokojivě komunikovat se zkoušejícím a koordinátorem studie v souladu s platnými zákony, předpisy, a místní požadavky.
2. Muž nebo žena ve věku od 3 do 12 let (včetně) v době zahájení a ve věku od 3 do 17 let (včetně) v době udělení souhlasu.
3. Tělesná hmotnost ≥ 10 kg.
4. Diagnóza dětská absence epilepsie (CAE), potvrzená elektroencefalogramem (EEG), s ≥ 5 absencí záchvatů během 4hodinového EEG s nepřítomnými záchvaty rezistentními na léčbu a měla adekvátní zkoušku alespoň 2 antiepileptik (AED )s a jsou rezistentní vůči alespoň jednomu AED.
5. Ochota nezahájit ketogenní dietu během základního nebo léčebného období.
6. Mít v průměru ≥ 5 záchvatů absence za den.
7. Pacientka je způsobilá k účasti ve studii, pokud je premenarchální nebo ve fertilním věku s negativním těhotenským testem v moči při screeningové návštěvě. Pokud je sexuálně aktivní, musí souhlasit buď s úplnou abstinencí od pohlavního styku, nebo s používáním přijatelných metod antikoncepce v průběhu studie a po dobu 4 týdnů po dokončení účasti ve studii nebo vysazení zkoumaného produktu.
8. Sexuálně aktivní mužský pacient musí být ochoten používat přijatelné metody antikoncepce v průběhu studie a po dobu 4 týdnů po dokončení účasti ve studii nebo po ukončení užívání testovaného produktu.
9. Podle názoru zkoušejícího je rodič (rodiče)/pečovatel (pečovatelé) ochoten a schopen dodržovat studijní postupy a rozvrhy návštěv a následné návštěvy.
10. Celkový dobrý zdravotní stav na základě fyzikálních a neurologických vyšetření, anamnézy a klinických laboratorních hodnot dokončených během screeningové návštěvy, které by pacientovi podle posouzení zkoušejícího znemožnily bezpečnou účast ve studii.

Kritéria vyloučení:

1. Pacient nebo rodič (rodiče)/pečovatel (pečovatelé) mají během trvání studie denní závazky, které by narušovaly účast na všech studijních návštěvách.
2. Má v anamnéze jiné nefebrilní křeče než absenční záchvaty.
3. Má v anamnéze febrilní křeče po 3 letech věku.
4. Má anamnézu konzistentní s juvenilní absencí epilepsie nebo juvenilní myoklonickou epilepsií.
5. V současné době užívá felbamát.
6. V současné době užíváte fenytoin, fluvoxamin, karbamazepin nebo třezalku tečkovanou.
7. V současné době užíváte současně léky, které jsou silnými inhibitory/induktory/citlivými substráty s úzkým terapeutickým indexem pro cytochrom P450 3A4 (CYP3A4), CYP2C9 nebo CYP2C19. (Stabilní dávky kyseliny valproové během období screeningu, titrace, léčby a následného sledování jsou povoleny).
8. Momentálně na ketogenní dietě.
9. Podle názoru zkoušejícího jakákoli klinicky významná, nestabilní zdravotní abnormalita, chronické onemocnění nebo anamnéza klinicky významné abnormality kardiovaskulárního, gastrointestinálního, respiračního, jaterního nebo renálního systému.
10. Klinicky významné abnormální hodnoty jaterních testů (LFT), včetně albuminu, přímého bilirubinu, celkového bilirubinu, aspartátaminotransferázy (AST) a alaninaminotransferázy (ALT) ≥3násobek horní hranice normálu (ULN).
11. Anamnéza nebo přítomnost abnormálních elektrokardiogramů (EKG), které jsou podle názoru zkoušejícího klinicky významné.
12. Má v současné době nebo v anamnéze klinicky významné mentální postižení nebo závažné psychiatrické onemocnění, včetně poruchy autistického spektra, které by narušovalo komplianci.
13. Pro pacienty ve věku 7 až 17 let, pro které je Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) vývojově vhodná, kladná odpověď na dotazy týkající se aktivních sebevražedných myšlenek s určitým úmyslem jednat, ale bez konkrétního plánu nebo aktivních sebevražedných myšlenek s konkrétním plánem a záměrem hodnocení C-SSRS při screeningové návštěvě.
14. Jakákoli historie pokusu o sebevraždu.
15. Dříve dostávali jakýkoli zkoumaný lék nebo zařízení nebo zkoumanou terapii během 30 dnů před screeningem.
16. Přijaté jakékoli kanabinoidy během 30 dnů před screeningovou návštěvou.
17. Anamnéza alergické reakce nebo známá nebo předpokládaná citlivost na jakoukoli látku, která je obsažena ve složení zkoušeného přípravku.
18. Známá infekce hepatitidou B, hepatitidou C nebo virem lidské imunodeficience (HIV).
19. Podle názoru zkoušejícího je pacient jakýmkoli jiným způsobem nevhodný pro účast v této studii.
20. Tělesná hmotnost < 10 kg nebo > 80 kg.
21. Pacienti, kteří nemají alespoň 5 absenčních záchvatů na 4hodinovém video-EEG, budou považováni za selhání obrazovky.