治療抵抗性小児欠神発作のある小児参加者におけるカンナビジオール経口溶液
2023年7月20日 更新者：Radius Pharmaceuticals, Inc.
治療抵抗性の小児欠神発作を有する小児患者における医薬品グレードの合成カンナビジオール経口溶液の有効性、安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための第 2 相、非盲検、用量設定研究
この研究の主な目的は、治療抵抗性の小児欠神発作を伴う小児参加者の治療におけるカンナビジオール経口溶液の有効性を評価することです。
この研究では、カンナビジオール経口溶液の安全性、忍容性、薬物動態、および治療抵抗性の小児欠神発作を伴う小児参加者における研究期間中の参加者ステータスの質的評価の改善も評価します。
研究には、4週間のスクリーニング期間、5日または10日間の滴定期間（研究コホートに応じて）、4週間の治療期間、その後の用量> 20 mg / kg /日および4週間の5日間の漸減が含まれますフォローアップ期間。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Tampa、Florida、アメリカ、33609
- Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30328
- Clinical Integrative Research Center of Atlanta
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Nevada
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Henderson、Nevada、アメリカ、89052
- Clinical Research Center of Nevada
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Hospital
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
- Children's Specialty Group, Division of Child & Adolescent Neurology
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Washington
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Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- Research and Innovation/MultiCare Health System
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -患者および/または親/介護者は、インフォームドコンセントフォーム（ICF）および同意フォームを完全に理解し、すべての研究手順を理解し、適用される法律、規制に従って、治験責任医師および治験コーディネーターと十分にコミュニケーションをとることができます。および現地の要件。
- -発症時に3〜12歳（両端を含む）で、同意時に3〜17歳（両端を含む）の男性または女性。
- 体重≧10kg。
- -小児欠神てんかん（CAE）と診断され、脳波（EEG）によって確認され、治療抵抗性の欠神発作を伴う4時間のEEG中に5回以上の欠神発作があり、少なくとも2つの抗てんかん薬（AED )s であり、少なくとも 1 つの AED に対して治療抵抗性があります。
- -ベースラインまたは治療期間中にケトジェニックダイエットを開始しない意欲。
- 1日平均5回以上の欠神発作がある。
- 女性患者は、彼女が初潮前である場合、またはスクリーニング来院時に尿妊娠検査が陰性で出産の可能性がある場合、研究に参加する資格があります。 性的に活発な場合、彼女は性交を完全に控えるか、研究全体を通して許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります。
- -性的に活発な男性患者は、研究全体を通して、および研究参加の完了後または治験薬の中止後4週間、許容される避妊方法を喜んで使用する必要があります。
- 治験責任医師の意見では、保護者/介護者は、研究手順と訪問スケジュールおよびフォローアップ訪問を順守する意思があり、順守することができます。
- -身体的および神経学的検査、病歴、およびスクリーニング訪問中に完了した臨床検査値に基づく一般的な健康状態。
除外基準:
- -患者または親/介護者は、研究期間中、すべての研究訪問への参加を妨げるような毎日のコミットメントを持っています。
- 欠神発作以外の非熱性発作の既往歴がある。
- 3歳以降に熱性けいれんの既往があります。
- -若年欠神てんかんまたは若年ミオクロニーてんかんと一致する病歴があります。
- 現在フェルバメートを服用中。
- 現在フェニトイン、フルボキサミン、カルバマゼピン、セントジョーンズワートを服用中。
- -チトクロームP450 3A4（CYP3A4）、CYP2C9、またはCYP2C19の狭い治療指数を持つ強力な阻害剤/誘導剤/敏感な基質である併用薬を現在服用しています。 （スクリーニング、滴定、治療、およびフォローアップ期間中のバルプロ酸の安定した用量は許可されています）。
- 現在ケトジェニックダイエット中。
- 研究者の意見では、臨床的に重要な、不安定な医学的異常、慢性疾患、または心血管、胃腸、呼吸器、肝臓、または腎臓系の臨床的に重要な異常の病歴。
- -アルブミン、直接ビリルビン、総ビリルビン、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、およびアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）を含む臨床的に重要な肝機能検査（LFT）値は、正常上限（ULN）の3倍以上。
- -研究者の意見で臨床的に重要な異常な心電図（ECG）の履歴または存在。
- -コンプライアンスを妨げる自閉症スペクトラム障害を含む、臨床的に重大な知的障害または主要な精神疾患の現在または過去の履歴があります。
- コロンビア自殺重症度評価尺度 (C-SSRS) が発達的に適切な 7 歳から 17 歳の患者の場合、行動する意図はあるが具体的な計画や積極的な自殺念慮を伴わない積極的な自殺念慮に関する質問に対する肯定的な回答スクリーニング訪問でのC-SSRS評価に関する特定の計画と意図。
- 自殺未遂の履歴。
- -スクリーニング前の30日以内に、以前に治験薬またはデバイスまたは治験療法を受けたことがある。
- -スクリーニング来院前の30日間にカンナビノイドを摂取した。
- -アレルギー反応の病歴、または治験薬製剤に含まれる物質に対する既知または疑われる感受性。
- -B型肝炎、C型肝炎、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）による既知の感染。
- 治験責任医師の意見では、患者は他の方法でこの研究に参加するのに適していません。
- 体重 < 10 kg または > 80 kg。
- 4 時間のビデオ EEG で欠神発作が 5 回以上ない患者は、スクリーニング失敗と見なされます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート 1: カンナビジオール経口溶液 20 mg/kg/日
治療期間: カンナビジオール経口溶液を 1 日あたり 20 ミリグラム/キログラム (mg/kg/日) を 1 日 2 回 (BID) に分けて 4 週間投与します。
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医薬品グレードのカンナビジオール（非植物ベース）を含む経口溶液。
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実験的：コホート 2: カンナビジオール経口溶液 30 mg/kg/日
滴定期間: カンナビジオール経口溶液 20 mg/kg/日を 5 日間 BID に分割。 治療期間: カンナビジオール経口溶液 30 mg/kg/日を BID に分けて 4 週間投与。 |
医薬品グレードのカンナビジオール（非植物ベース）を含む経口溶液。
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実験的：コホート 3: カンナビジオール経口溶液 10 mg/kg/日
治療期間: カンナビジオール経口溶液 10 mg/kg/日を BID に分けて 4 週間投与。
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医薬品グレードのカンナビジオール（非植物ベース）を含む経口溶液。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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来院 5 時にビデオ脳波 (EEG) によって評価された欠神発作回数のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (来院 2、漸増期間の 1 日目) および来院 5 (治療期間の 4 週目、6 日目)
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ベースライン時、治療期間中、および研究終了/早期離脱来院時に、すべての参加者に対して4時間のビデオEEGを実施しました。
ビデオ脳波検査中に過換気を実施し、欠神発作の回数を数えました。
負の変化値は、発作活動の改善を示します。
プラスの変化値は、発作活動の悪化を示します。
ベースラインからの変化率は、(100*(4 週目のベースライン)/ベースライン)として計算されました。
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ベースライン (来院 2、漸増期間の 1 日目) および来院 5 (治療期間の 4 週目、6 日目)
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訪問 5 でのビデオ脳波検査における過換気テスト中の欠神発作までのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (来院 2、漸増期間の 1 日目) および来院 5 (治療期間の 4 週目、6 日目)
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ベースライン時、治療期間中、および研究終了/早期離脱来院時に、すべての参加者に対して4時間のビデオEEGを実施しました。
ビデオ脳波検査中に過換気を実施し、欠神発作の回数を数えました。
ベースラインからの変化率は、(100*(4 週目 - ベースライン)/ベースライン) として計算されます。
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ベースライン (来院 2、漸増期間の 1 日目) および来院 5 (治療期間の 4 週目、6 日目)
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参加者の数 訪問 5 で発作が起こらなかった
時間枠：訪問 5 (治療期間の 4 週目、6 日目)
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毎日の発作活動を日記に記録しました。
毎日、参加者または親/介護者は、「今日、患者は何回欠神発作を起こしましたか?」という質問に答えました。
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訪問 5 (治療期間の 4 週目、6 日目)
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訪問 5 での臨床全体的な改善印象 (CGI-I) スコア
時間枠：訪問 5 (治療期間の 4 週目、6 日目)
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CGI-I アンケートは親/介護者と治験責任医師によって記入され、治療開始以来、1 = 非常に改善、7 = 非常に悪化という 7 段階スケールを使用して、治療期間の 4 週目における参加者の状態の全体的な状態を評価するために使用されました。
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訪問 5 (治療期間の 4 週目、6 日目)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：1日目（投与後）から来院7（フォローアップ期間の4週目）まで
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AE は、臨床調査の過程で医薬品を投与された患者に生じるあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されます。
したがって、AE は、治験製品に関連すると考えられるかどうかに関係なく、治験製品の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない兆候、症状、または疾患である可能性があります。
治療中に発生した AE は、治験薬の投与後に発症する AE です。
SAE とは、死に至る、生命を脅かす、イベント発生時に参加者に死亡の危険がある、入院または入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害/無力をもたらす、先天異常/先天異常、または医学的または外科的介入を必要とするその他の重篤なイベントを意味します。
因果関係に関係なく、SAE およびその他すべての非重篤な AE の概要は、「報告された AE」モジュールにあります。
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1日目（投与後）から来院7（フォローアップ期間の4週目）まで
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摂食および絶食条件下でのカンナビジオールの最大血漿濃度 (Cmax) および用量正規化 Cmax (Cmax/D)
時間枠：訪問 3 (治療期間の 1 週目、1 日目; 投与前、投与後 2、4、6 時間)、訪問 5 (治療期間の 4 週目、6 日目; 投与前、2、4、6 時間後)、および訪問 6 (治療期間の 4 週目、7 日目; 投与前、投与後 2、4、6 時間)
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カンナビジオールの Cmax および Cmax/D は、摂食および絶食条件下で評価されました。 FRB: 参加者は治療期間の第 4 週の 1 日目に食事も朝の投与もせずに現場に到着しました。 サイトは高脂肪・高カロリーの食品を提供し、参加者に投与した。 血液サンプルを、投与前（食事前／朝の投与前）、および朝の投与の２、４、および６時間後（ただし、次の投与前）に採取した。 絶食（投与の２時間前から投与の２時間後まで）：参加者は、治療期間の第４週の２日目に食事も朝の投与もなしに現場に到着した。 施設では投与の2時間後に標準的な食事を提供した。 血液サンプルを、投与前および朝の投与の４時間後、６時間後（ただし次の投与前）に２回（食事前）採取した。 |
訪問 3 (治療期間の 1 週目、1 日目; 投与前、投与後 2、4、6 時間)、訪問 5 (治療期間の 4 週目、6 日目; 投与前、2、4、6 時間後)、および訪問 6 (治療期間の 4 週目、7 日目; 投与前、投与後 2、4、6 時間)
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摂食および絶食条件下でのカンナビジオールの時間 0 から最後に測定された濃度 (AUC(0-t)) および用量正規化 AUC(0-t) [AUC(0-t)/用量] までの血漿濃度曲線下の面積
時間枠：訪問 3 (治療期間の 1 週目、1 日目; 投与前、投与後 2、4、6 時間)、訪問 5 (治療期間の 4 週目、6 日目; 投与前、2、4、6 時間後)、および訪問 6 (治療期間の 4 週目、7 日目; 投与前、投与後 2、4、6 時間)
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カンナビジオールの AUC(0-t) および AUC(0-t)/用量は、摂食および絶食条件下で評価されました。 FRB: 参加者は治療期間の第 4 週の 1 日目に食事も朝の投与もせずに現場に到着しました。 サイトは高脂肪・高カロリーの食品を提供し、参加者に投与した。 血液サンプルを、投与前（食事前／朝の投与前）、および朝の投与の２、４、および６時間後（ただし、次の投与前）に採取した。 絶食（投与の２時間前から投与の２時間後まで）：参加者は、治療期間の第４週の２日目に食事も朝の投与もなしに現場に到着した。 施設では投与の2時間後に標準的な食事を提供した。 血液サンプルを、投与前および朝の投与の４時間後、６時間後（ただし次の投与前）に２回（食事前）採取した。 |
訪問 3 (治療期間の 1 週目、1 日目; 投与前、投与後 2、4、6 時間)、訪問 5 (治療期間の 4 週目、6 日目; 投与前、2、4、6 時間後)、および訪問 6 (治療期間の 4 週目、7 日目; 投与前、投与後 2、4、6 時間)
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摂食、絶食、および通常の条件下でのカンナビジオールのトラフ血漿濃度 (Ctrough) および用量正規化された Ctrough (Ctrough/Dose)
時間枠：訪問 3 (治療期間の 1 週目、1 日目; 投与前、投与後 2、4、6 時間)、訪問 5 (治療期間の 4 週目、6 日目; 投与前、2、4、6 時間後)、および訪問 6 (治療期間の 4 週目、7 日目; 投与前、投与後 2、4、6 時間)
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カンナビジオールの Ctrough および Ctrough/用量は、摂食、絶食、および通常の条件下で評価されました。 FRB: 参加者は治療期間の第 4 週の 1 日目に食事も朝の投与もせずに現場に到着しました。 サイトは高脂肪・高カロリーの食品を提供し、参加者に投与した。 血液サンプルを、投与前（食事前／朝の投与前）、および朝の投与の２、４、および６時間後（ただし、次の投与前）に採取した。 絶食（投与の２時間前から投与の２時間後まで）：参加者は、治療期間の第４週の２日目に食事も朝の投与もなしに現場に到着した。 施設では投与の2時間後に標準的な食事を提供した。 血液サンプルを、投与前および朝の投与の４時間後、６時間後（ただし次の投与前）に２回（食事前）採取した。 |
訪問 3 (治療期間の 1 週目、1 日目; 投与前、投与後 2、4、6 時間)、訪問 5 (治療期間の 4 週目、6 日目; 投与前、2、4、6 時間後)、および訪問 6 (治療期間の 4 週目、7 日目; 投与前、投与後 2、4、6 時間)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Ahmed Elkashef, MD、INSYS Therapeutics Inc
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年12月29日
一次修了 (実際)
2019年5月15日
研究の完了 (実際)
2019年5月29日
試験登録日
最初に提出
2017年10月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年11月3日
最初の投稿 (実際)
2017年11月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年7月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月20日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
カンナビジオール経口溶液の臨床試験
-
University of Illinois at Chicago募集蛋白尿 | 鎌状赤血球貧血 (HbSS、または HbSβ-サラセミア0)アメリカ
-
Blekinge Institute of Technologyまだ募集していません
-
Amar h ZiregSelf funded完了
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Biomedical Development CorporationNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of Kentuckyわからない
-
Federal University of the Valleys of Jequitinhonha...完了