Solution orale de cannabidiol chez les participants pédiatriques présentant des convulsions d'absence infantile résistantes au traitement

Critère d'intégration:

1. Le patient et/ou le(s) parent(s)/soignant(s) comprennent parfaitement le formulaire de consentement éclairé (ICF) et le formulaire d'assentiment, comprennent toutes les procédures de l'étude et peuvent communiquer de manière satisfaisante avec l'investigateur et le coordinateur de l'étude, conformément aux lois et réglementations applicables, et les exigences locales.
2. Homme ou femme entre 3 et 12 ans (inclus) au moment de l'apparition et entre 3 et 17 ans (inclus) au moment du consentement.
3. Poids corporel ≥ 10 kg.
4. Diagnostiqué d'épilepsie-absence infantile (EAC), confirmé par électroencéphalogramme (EEG), avec ≥ 5 crises d'absence au cours de l'EEG de 4 heures avec crises d'absence résistantes au traitement, et a subi un essai adéquat d'au moins 2 médicaments antiépileptiques (MAE )s et sont résistants au traitement à au moins un DEA.
5. Volonté de ne pas commencer un régime cétogène pendant la période de référence ou de traitement.
6. Avoir en moyenne ≥ 5 crises d'absence par jour.
7. Une patiente est éligible pour participer à l'étude si elle est préménarchée ou en âge de procréer avec un test de grossesse urinaire négatif lors de la visite de dépistage. Si elle est sexuellement active, elle doit accepter soit de s'abstenir complètement de rapports sexuels, soit d'utiliser des méthodes de contraception acceptables tout au long de l'étude et pendant 4 semaines après la fin de la participation à l'étude ou l'arrêt du produit expérimental.
8. Un patient de sexe masculin sexuellement actif doit être disposé à utiliser des méthodes de contraception acceptables tout au long de l'étude et pendant 4 semaines après la fin de la participation à l'étude ou l'arrêt du produit expérimental.
9. De l'avis de l'investigateur, le(s) parent(s)/tuteur(s) est/sont disposé(s) et capable(s) de se conformer aux procédures de l'étude et aux horaires des visites et aux visites de suivi.
10. Bonne santé générale basée sur les examens physiques et neurologiques, les antécédents médicaux et les valeurs de laboratoire clinique réalisées lors de la visite de dépistage qui interdiraient au patient de participer en toute sécurité à l'essai, tel que jugé par l'investigateur.

Critère d'exclusion:

1. Le patient ou le(s) parent(s)/soignant(s) ont des engagements quotidiens pendant la durée de l'étude qui interféreraient avec la participation à toutes les visites d'étude.
2. A des antécédents de convulsions non fébriles autres que les crises d'absence.
3. A des antécédents de convulsions fébriles après l'âge de 3 ans.
4. A des antécédents compatibles avec l'épilepsie-absence juvénile ou l'épilepsie myoclonique juvénile.
5. Prend actuellement du felbamate.
6. Prend actuellement de la phénytoïne, de la fluvoxamine, de la carbamazépine ou du millepertuis.
7. Prendre actuellement des médicaments concomitants qui sont de puissants inhibiteurs/inducteurs/substrats sensibles avec un index thérapeutique étroit pour le cytochrome P450 3A4 (CYP3A4), CYP2C9 ou CYP2C19. (Des doses stables d'acide valproïque pendant les périodes de dépistage, de titration, de traitement et de suivi sont autorisées).
8. Actuellement sous régime cétogène.
9. De l'avis de l'investigateur, toute anomalie médicale instable cliniquement significative, maladie chronique ou antécédent d'anomalie cliniquement significative des systèmes cardiovasculaire, gastro-intestinal, respiratoire, hépatique ou rénal.
10. Valeurs anormales cliniquement significatives des tests de la fonction hépatique (LFT), y compris l'albumine, la bilirubine directe, la bilirubine totale, l'aspartate aminotransférase (AST) et l'alanine aminotransférase (ALT) ≥ 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN).
11. Antécédents ou présence d'électrocardiogrammes (ECG) anormaux qui sont cliniquement significatifs de l'avis de l'investigateur.
12. Présente actuellement ou a des antécédents de déficience intellectuelle cliniquement significative ou de maladie psychiatrique majeure, y compris un trouble du spectre autistique, qui interférerait avec la conformité.
13. Pour les patients âgés de 7 à 17 ans et pour lesquels l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS) est adaptée au développement, une réponse affirmative aux questions concernant les idées suicidaires actives avec une certaine intention d'agir mais sans plan spécifique ou idées suicidaires actives avec un plan et une intention spécifiques sur l'évaluation C-SSRS lors de la visite de sélection.
14. Tout antécédent de tentative de suicide.
15. A déjà reçu un médicament ou un dispositif expérimental ou une thérapie expérimentale dans les 30 jours précédant le dépistage.
16. Pris des cannabinoïdes dans les 30 jours précédant la visite de dépistage.
17. Antécédents de réaction allergique ou de sensibilité connue ou suspectée à toute substance contenue dans la formulation du produit expérimental.
18. Infection connue par l'hépatite B, l'hépatite C ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
19. De l'avis de l'investigateur, le patient est inapte de toute autre manière à participer à cette étude.
20. Poids corporel < 10 kg ou > 80 kg.
21. Les patients qui n'ont pas au moins 5 crises d'absence sur vidéo-EEG de 4 heures seront considérés comme des échecs de dépistage.