Solución oral de cannabidiol en participantes pediátricos con convulsiones de ausencias infantiles resistentes al tratamiento

Criterios de inclusión:

1. El paciente y/o los padres/cuidadores comprenden completamente el formulario de consentimiento informado (ICF) y el formulario de asentimiento, entienden todos los procedimientos del estudio y pueden comunicarse satisfactoriamente con el investigador y el coordinador del estudio, de acuerdo con las leyes, reglamentos y normas aplicables. y requisitos locales.
2. Hombre o mujer entre 3 y 12 años (inclusive) en el momento del inicio y entre 3 y 17 años (inclusive) en el momento del consentimiento.
3. Peso corporal ≥ 10 kg.
4. Diagnosticado con epilepsia de ausencia infantil (EAC), confirmado por electroencefalograma (EEG), con ≥ 5 crisis de ausencia durante el EEG de 4 horas con crisis de ausencia resistentes al tratamiento, y ha tenido un ensayo adecuado de al menos 2 medicamentos antiepilépticos (AED )s y son resistentes al tratamiento con al menos un AED.
5. Voluntad de no comenzar una dieta cetogénica durante el período inicial o de tratamiento.
6. Tener en promedio ≥ 5 crisis de ausencia por día.
7. Una paciente mujer es elegible para participar en el estudio si es premenárquica o en edad fértil con una prueba de embarazo en orina negativa en la visita de selección. Si es sexualmente activa, debe aceptar la abstinencia total de las relaciones sexuales o utilizar métodos anticonceptivos aceptables durante todo el estudio y durante las 4 semanas posteriores a la finalización de la participación en el estudio o la suspensión del producto en investigación.
8. Un paciente masculino sexualmente activo debe estar dispuesto a usar métodos anticonceptivos aceptables durante todo el estudio y durante las 4 semanas posteriores a la finalización de la participación en el estudio o la suspensión del producto en investigación.
9. En opinión del investigador, los padres/cuidadores están dispuestos y son capaces de cumplir con los procedimientos del estudio y los programas de visitas y las visitas de seguimiento.
10. Buena salud general basada en exámenes físicos y neurológicos, historial médico y valores de laboratorio clínico completados durante la visita de selección que prohibirían al paciente participar de manera segura en el ensayo a juicio del investigador.

Criterio de exclusión:

1. El paciente o los padres/cuidadores tienen compromisos diarios durante la duración del estudio que interferirían con la asistencia a todas las visitas del estudio.
2. Tiene antecedentes de convulsiones no febriles distintas de las convulsiones de ausencia.
3. Tiene antecedentes de convulsiones febriles después de los 3 años de edad.
4. Tiene antecedentes consistentes con epilepsia de ausencia juvenil o epilepsia mioclónica juvenil.
5. Actualmente tomando felbamato.
6. Actualmente toma fenitoína, fluvoxamina, carbamazepina o hierba de San Juan.
7. Actualmente toma medicamentos concomitantes que son inhibidores/inductores/sustratos sensibles fuertes con un índice terapéutico estrecho para el citocromo P450 3A4 (CYP3A4), CYP2C9 o CYP2C19. (Se permiten dosis estables de ácido valproico durante los períodos de selección, titulación, tratamiento y seguimiento).
8. Actualmente en una dieta cetogénica.
9. En la opinión del investigador, cualquier anormalidad médica inestable clínicamente significativa, enfermedad crónica o antecedentes de una anormalidad clínicamente significativa de los sistemas cardiovascular, gastrointestinal, respiratorio, hepático o renal.
10. Valores anormales clínicamente significativos de la prueba de función hepática (LFT), que incluyen albúmina, bilirrubina directa, bilirrubina total, aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) ≥ 3 veces el límite superior normal (ULN).
11. Antecedentes o presencia de electrocardiogramas (ECG) anormales que sean clínicamente significativos en opinión del investigador.
12. Tiene antecedentes o una discapacidad intelectual clínicamente significativa o una enfermedad psiquiátrica importante, incluido el trastorno del espectro autista, que podría interferir con el cumplimiento.
13. Para pacientes de 7 a 17 años de edad y para quienes la Escala de Evaluación de la Severidad del Suicidio de Columbia (C-SSRS) es apropiada para el desarrollo, una respuesta afirmativa a las consultas sobre ideación suicida activa con alguna intención de actuar pero sin un plan específico o ideación suicida activa con un plan e intención específicos en la evaluación C-SSRS en la visita de selección.
14. Cualquier historial de intento de suicidio.
15. Recibió previamente cualquier fármaco o dispositivo en investigación o terapia en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección.
16. Tomado cualquier cannabinoide en los 30 días anteriores a la visita de selección.
17. Antecedentes de una reacción alérgica o una sensibilidad conocida o sospechada a cualquier sustancia contenida en la formulación del producto en investigación.
18. Infección conocida con hepatitis B, hepatitis C o virus de inmunodeficiencia humana (VIH).
19. En opinión del investigador, el paciente no es apto de ningún otro modo para participar en este estudio.
20. Peso corporal < 10 kg o > 80 kg.
21. Los pacientes que no tengan al menos 5 crisis de ausencia en el video-EEG de 4 horas se considerarán fallas en la pantalla.