Roztwór doustny kannabidiolu u uczestników pediatrycznych z opornymi na leczenie napadami nieświadomości w dzieciństwie

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjent i/lub rodzic(e)/opiekun(owie) w pełni rozumieją formularz świadomej zgody (ICF) i formularz zgody, rozumieją wszystkie procedury badania i mogą porozumiewać się w zadowalający sposób z badaczem i koordynatorem badania, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa, regulacjami, i lokalnych wymagań.
2. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 3 do 12 lat (włącznie) w momencie zachorowania oraz w wieku od 3 do 17 lat (włącznie) w momencie wyrażenia zgody.
3. Masa ciała ≥ 10 kg.
4. Z rozpoznaniem dziecięcej padaczki nieświadomości (CAE), potwierdzonej za pomocą elektroencefalogramu (EEG), z ≥ 5 napadami nieświadomości w ciągu 4-godzinnego EEG z napadami nieświadomości opornymi na leczenie i po odpowiedniej próbie co najmniej 2 leków przeciwpadaczkowych (AED )s i są oporne na leczenie co najmniej jednym AED.
5. Chęć nierozpoczynania diety ketogenicznej podczas okresu podstawowego lub okresu leczenia.
6. Mieć średnio ≥ 5 napadów nieświadomości dziennie.
7. Do badania kwalifikuje się pacjentkę, która jest w okresie przedmiesiączkowym lub może zajść w ciążę z ujemnym wynikiem testu ciążowego z moczu podczas wizyty przesiewowej. Jeśli jest aktywna seksualnie, musi wyrazić zgodę na całkowitą abstynencję od współżycia lub na stosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 4 tygodnie po zakończeniu udziału w badaniu lub odstawieniu badanego produktu.
8. Aktywny seksualnie pacjent płci męskiej musi być skłonny do stosowania akceptowalnych metod antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 4 tygodnie po zakończeniu udziału w badaniu lub odstawieniu badanego produktu.
9. W opinii badacza rodzice/opiekunowie chcą i są w stanie przestrzegać procedur badania i harmonogramów wizyt oraz wizyt kontrolnych.
10. Ogólny dobry stan zdrowia na podstawie badań fizykalnych i neurologicznych, wywiadu medycznego oraz wyników badań laboratoryjnych uzyskanych podczas wizyty przesiewowej, który w ocenie badacza uniemożliwiłby pacjentowi bezpieczny udział w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjent lub rodzic (rodzice)/opiekun (opiekunowie) mają codzienne zobowiązania w czasie trwania badania, które kolidowałyby z uczestnictwem we wszystkich wizytach badawczych.
2. Ma historię napadów niegorączkowych innych niż napady nieświadomości.
3. Ma historię drgawek gorączkowych po 3 roku życia.
4. Ma historię zgodną z młodzieńczą padaczką nieświadomości lub młodzieńczą padaczką miokloniczną.
5. Obecnie przyjmuje felbamat.
6. Obecnie przyjmuje fenytoinę, fluwoksaminę, karbamazepinę lub ziele dziurawca.
7. Obecnie przyjmuje jednocześnie leki, które są silnymi inhibitorami/induktorami/wrażliwymi substratami o wąskim indeksie terapeutycznym dla cytochromu P450 3A4 (CYP3A4), CYP2C9 lub CYP2C19. (Dozwolone są stabilne dawki kwasu walproinowego podczas badań przesiewowych, miareczkowania, leczenia i okresu obserwacji).
8. Obecnie na diecie ketogenicznej.
9. W opinii badacza każda istotna klinicznie, niestabilna nieprawidłowość medyczna, choroba przewlekła lub klinicznie istotna nieprawidłowość układu sercowo-naczyniowego, pokarmowego, oddechowego, wątrobowego lub nerkowego w wywiadzie.
10. Klinicznie istotne nieprawidłowe wartości testu czynności wątroby (LFT), w tym albuminy, bilirubiny bezpośredniej, bilirubiny całkowitej, aminotransferazy asparaginianowej (AST) i aminotransferazy alaninowej (ALT) ≥3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN).
11. Historia lub obecność nieprawidłowych elektrokardiogramów (EKG), które są klinicznie istotne w opinii badacza.
12. Ma obecnie lub w przeszłości klinicznie istotną niepełnosprawność intelektualną lub poważną chorobę psychiczną, w tym zaburzenia ze spektrum autyzmu, które mogłyby kolidować z przestrzeganiem przepisów.
13. Dla pacjentów w wieku od 7 do 17 lat, dla których skala oceny ciężkości samobójstw Columbia (C-SSRS) jest odpowiednia rozwojowo, twierdząca odpowiedź na pytania dotyczące aktywnych myśli samobójczych z pewnym zamiarem działania, ale bez określonego planu lub aktywnych myśli samobójczych z konkretnym planem i zamiarem oceny C-SSRS podczas wizyty przesiewowej.
14. Każda historia prób samobójczych.
15. Wcześniej otrzymał jakikolwiek eksperymentalny lek lub urządzenie lub eksperymentalną terapię w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
16. Brał jakiekolwiek kannabinoidy w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
17. Historia reakcji alergicznej lub znana lub podejrzewana nadwrażliwość na jakąkolwiek substancję zawartą w recepturze badanego produktu.
18. Znane zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B, zapaleniem wątroby typu C lub ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV).
19. W opinii badacza pacjent nie nadaje się w żaden inny sposób do udziału w tym badaniu.
20. Masa ciała < 10 kg lub > 80 kg.
21. Pacjenci, którzy nie mają co najmniej 5 napadów nieświadomości w 4-godzinnym wideo-EEG, zostaną uznani za niepowodzeń przesiewowych.