Cannabidiol oral opløsning hos pædiatriske deltagere med behandlingsresistente fraværsanfald fra børn

Inklusionskriterier:

1. Patient og/eller forældre/plejer(e) forstår fuldt ud formularen med informeret samtykke (ICF) og samtykkeformularen, forstår alle undersøgelsesprocedurer og kan kommunikere tilfredsstillende med investigator og undersøgelseskoordinator i overensstemmelse med gældende love, regler, og lokale krav.
2. Mand eller kvinde mellem 3 og 12 år (inklusive) på tidspunktet for debut og mellem 3 og 17 år (inklusive) på tidspunktet for samtykke.
3. Kropsvægt ≥ 10 kg.
4. Diagnosticeret med absence epilepsi (CAE), bekræftet ved elektroencefalogram (EEG), med ≥ 5 absence-anfald i løbet af 4-timers EEG med behandlingsresistente absence-anfald, og har haft et tilstrækkeligt forsøg med mindst 2 anti-epileptiske lægemidler (AED) )s og er behandlingsresistente over for mindst én AED.
5. Vilje til ikke at starte en ketogen diæt i basis- eller behandlingsperioden.
6. Har i gennemsnit ≥ 5 absenceanfald om dagen.
7. En kvindelig patient er berettiget til at deltage i undersøgelsen, hvis hun er præmenarkal eller er i den fødedygtige alder med en negativ uringraviditetstest ved screeningsbesøget. Hvis hun er seksuelt aktiv, skal hun acceptere enten fuldstændig afholdenhed fra samleje eller bruge acceptable præventionsmetoder under hele undersøgelsen og i 4 uger efter afslutning af undersøgelsesdeltagelse eller afbrydelse af forsøgsprodukt.
8. En seksuelt aktiv mandlig patient skal være villig til at bruge acceptable præventionsmetoder under hele undersøgelsen og i 4 uger efter afslutning af undersøgelsesdeltagelse eller afbrydelse af forsøgsprodukt.
9. Efter investigators mening er forældrene/plejerne villige og i stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne og besøgsplanerne og opfølgningsbesøgene.
10. Generelt godt helbred baseret på fysiske og neurologiske undersøgelser, sygehistorie og kliniske laboratorieværdier gennemført under screeningsbesøget, som ville forhindre patienten i at deltage sikkert i forsøget som vurderet af investigator.

Ekskluderingskriterier:

1. Patient eller forældre/plejer(e) har daglige forpligtelser i løbet af undersøgelsens varighed, som ville forstyrre deltagelse i alle undersøgelsesbesøg.
2. Har en historie med ikke-febrile anfald, bortset fra absence-anfald.
3. Har en historie med feberkramper efter 3 års alderen.
4. Har en historie i overensstemmelse med juvenil absence epilepsi eller juvenil myoklonisk epilepsi.
5. Tager i øjeblikket felbamat.
6. Tager i øjeblikket phenytoin, fluvoxamin, carbamazepin eller perikon.
7. Tager i øjeblikket samtidig medicin, der er stærke hæmmere/inducere/følsomme substrater med et snævert terapeutisk indeks for cytochrom P450 3A4 (CYP3A4), CYP2C9 eller CYP2C19. (Stabile doser af valproinsyre under screenings-, titrerings-, behandlings- og opfølgningsperioderne er tilladt).
8. For tiden på en ketogen diæt.
9. Efter investigatorens mening enhver klinisk signifikant, ustabil medicinsk abnormitet, kronisk sygdom eller en anamnese med en klinisk signifikant abnormitet i det kardiovaskulære, gastrointestinale, respiratoriske, lever- eller nyresystem.
10. Klinisk signifikante unormale leverfunktionstestværdier (LFT), inklusive albumin, direkte bilirubin, total bilirubin, aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) ≥3 gange den øvre grænse for normal (ULN).
11. Anamnese eller tilstedeværelse af unormale elektrokardiogrammer (EKG'er), som er klinisk signifikante efter investigators mening.
12. Har en aktuel eller historie med klinisk signifikant intellektuel funktionsnedsættelse eller større psykiatrisk sygdom, herunder autismespektrumforstyrrelse, som ville forstyrre compliance.
13. For patienter i alderen 7 til 17 år, og for hvem Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) er udviklingsmæssigt passende, et bekræftende svar på spørgsmål vedrørende aktive selvmordstanker med en intention om at handle, men uden en specifik plan eller aktive selvmordstanker med en specifik plan og hensigt om C-SSRS-vurderingen ved screeningsbesøget.
14. Enhver historie med selvmordsforsøg.
15. Har tidligere modtaget ethvert forsøgslægemiddel eller -udstyr eller forsøgsbehandling inden for 30 dage før screening.
16. Taget cannabinoider inden for de 30 dage før screeningsbesøget.
17. Anamnese med en allergisk reaktion eller en kendt eller formodet følsomhed over for ethvert stof, der er indeholdt i forsøgsproduktets formulering.
18. Kendt infektion med hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV).
19. Efter investigators opfattelse er patienten på anden måde uegnet til at deltage i denne undersøgelse.
20. Kropsvægt < 10 kg eller > 80 kg.
21. Patienter, der ikke har mindst 5 absence-anfald på 4-timers video-EEG, vil blive betragtet som skærmfejl.