Cannabidiol orale oplossing bij pediatrische deelnemers met therapieresistente aanvallen van kinderverzuim

Inclusiecriteria:

1. Patiënt en/of ouder(s)/verzorger(s) begrijpen het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en toestemmingsformulier volledig, begrijpen alle onderzoeksprocedures en kunnen op bevredigende wijze communiceren met de onderzoeker en studiecoördinator, in overeenstemming met toepasselijke wetten, voorschriften, en lokale vereisten.
2. Man of vrouw tussen 3 en 12 jaar (inclusief) op het moment van aanvang en tussen 3 en 17 jaar (inclusief) op het moment van toestemming.
3. Lichaamsgewicht ≥ 10 kg.
4. Gediagnosticeerd met absentie-epilepsie (CAE) bij kinderen, bevestigd door elektro-encefalogram (EEG), met ≥ 5 absentie-aanvallen tijdens het 4-uurs EEG met therapieresistente absentie-aanvallen, en heeft een adequate proef gehad met ten minste 2 anti-epileptica (AED )s en zijn behandelingsbestendig voor ten minste één AED.
5. Bereidheid om geen ketogeen dieet te starten tijdens de basislijn of behandelingsperiode.
6. Heb gemiddeld ≥ 5 absentieaanvallen per dag.
7. Een vrouwelijke patiënt komt in aanmerking voor deelname aan het onderzoek als ze premenarchaal is of zwanger kan worden met een negatieve zwangerschapstest in de urine tijdens het screeningsbezoek. Als ze seksueel actief is, moet ze ermee instemmen ofwel volledige onthouding van geslachtsgemeenschap ofwel aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 4 weken na voltooiing van de studiedeelname of stopzetting van het onderzoeksproduct.
8. Een seksueel actieve mannelijke patiënt moet bereid zijn aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 4 weken na voltooiing van de deelname aan het onderzoek of het stoppen met het onderzoeksproduct.
9. Ouder(s)/verzorger(s) zijn naar het oordeel van de onderzoeker bereid en in staat zich te houden aan de onderzoeksprocedures en bezoekroosters en de Vervolgbezoeken.
10. Algemene goede gezondheid op basis van fysieke en neurologische onderzoeken, medische geschiedenis en klinische laboratoriumwaarden die tijdens het screeningsbezoek zijn ingevuld en die de patiënt zouden verbieden veilig deel te nemen aan het onderzoek, zoals beoordeeld door de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënt of ouder(s)/verzorger(s) hebben tijdens de duur van het onderzoek dagelijkse verplichtingen die het bijwonen van alle studiebezoeken zouden belemmeren.
2. Heeft een voorgeschiedenis van niet-koortsstuipen anders dan absentie-stuipen.
3. Heeft een voorgeschiedenis van koortsstuipen na de leeftijd van 3 jaar.
4. Heeft een voorgeschiedenis die overeenkomt met juveniele absentie-epilepsie of juveniele myoclonische epilepsie.
5. Gebruik momenteel felbamaat.
6. Gebruikt momenteel fenytoïne, fluvoxamine, carbamazepine of sint-janskruid.
7. Gebruikt momenteel gelijktijdige medicatie die sterke remmers/inductoren/gevoelige substraten zijn met een smalle therapeutische index voor cytochroom P450 3A4 (CYP3A4), CYP2C9 of CYP2C19. (Stabiele doses valproïnezuur tijdens de screening, titratie, behandeling en follow-up zijn toegestaan).
8. Momenteel op een ketogeen dieet.
9. Naar de mening van de onderzoeker, elke klinisch significante, onstabiele medische afwijking, chronische ziekte of een voorgeschiedenis van een klinisch significante afwijking van het cardiovasculaire, gastro-intestinale, respiratoire, lever- of niersysteem.
10. Klinisch significante abnormale leverfunctietestwaarden (LFT), waaronder albumine, direct bilirubine, totaal bilirubine, aspartaataminotransferase (AST) en alanineaminotransferase (ALAT) ≥ 3 keer de bovengrens van normaal (ULN).
11. Geschiedenis of aanwezigheid van abnormale elektrocardiogrammen (ECG's) die naar de mening van de onderzoeker klinisch significant zijn.
12. Heeft momenteel of in het verleden een klinisch significante verstandelijke beperking of een ernstige psychiatrische aandoening, waaronder een autismespectrumstoornis, die therapietrouw zou kunnen belemmeren.
13. Voor patiënten van 7 tot 17 jaar oud en voor wie de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) geschikt is voor de ontwikkeling, een bevestigend antwoord op vragen over actieve zelfmoordgedachten met enige intentie om te handelen maar zonder een specifiek plan of actieve zelfmoordgedachten met een specifiek plan en intentie voor de C-SSRS-beoordeling tijdens het screeningsbezoek.
14. Elke geschiedenis van poging tot zelfmoord.
15. Eerder een onderzoeksgeneesmiddel of -apparaat of onderzoekstherapie ontvangen binnen 30 dagen vóór de screening.
16. Cannabinoïden ingenomen in de 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
17. Voorgeschiedenis van een allergische reactie of een bekende of vermoede gevoeligheid voor een stof die in de formulering van het onderzoeksproduct zit.
18. Bekende infectie met hepatitis B, hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
19. Patiënt is naar het oordeel van de onderzoeker anderszins ongeschikt voor deelname aan dit onderzoek.
20. Lichaamsgewicht < 10 kg of > 80 kg.
21. Patiënten die niet ten minste 5 absentie-aanvallen hebben op een video-EEG van 4 uur, worden beschouwd als schermfouten.