Пероральный раствор каннабидиола у детей с резистентными к лечению абсансами в детстве

Критерии включения:

1. Пациент и/или родитель(и)/опекун(и) полностью понимают форму информированного согласия (ICF) и форму согласия, понимают все процедуры исследования и могут удовлетворительно общаться с исследователем и координатором исследования в соответствии с применимыми законами, правилами, и местные требования.
2. Мужчина или женщина в возрасте от 3 до 12 лет (включительно) на момент начала заболевания и в возрасте от 3 до 17 лет (включительно) на момент согласия.
3. Масса тела ≥ 10 кг.
4. Диагноз детской абсансной эпилепсии (ДАЭ), подтвержденный электроэнцефалограммой (ЭЭГ), с ≥ 5 абсансными припадками в течение 4-часовой ЭЭГ с резистентными к терапии абсансными припадками, и адекватное исследование по крайней мере 2 противоэпилептических препаратов (ПЭП ) и устойчивы к лечению по крайней мере одним противоэпилептическим препаратом.
5. Готовность не начинать кетогенную диету в течение базового периода или периода лечения.
6. Иметь в среднем ≥ 5 абсансов в день.
7. Женщина-пациентка имеет право участвовать в исследовании, если она находится в предменархальном периоде или способна к деторождению с отрицательным результатом анализа мочи на беременность во время скринингового визита. Если женщина ведет активную половую жизнь, она должна согласиться либо на полное воздержание от половых контактов, либо на использование приемлемых методов контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 4 недель после завершения участия в исследовании или прекращения приема исследуемого продукта.
8. Сексуально активный пациент мужского пола должен быть готов использовать приемлемые методы контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 4 недель после завершения участия в исследовании или прекращения приема исследуемого продукта.
9. По мнению исследователя, родитель(и)/опекун(и) желает и может соблюдать процедуры исследования и графики посещений, а также последующие посещения.
10. Общее хорошее состояние здоровья, основанное на физикальном и неврологическом обследовании, истории болезни и клинических лабораторных показателях, полученных во время скринингового визита, которые, по мнению исследователя, не позволяют пациенту безопасно участвовать в исследовании.

Критерий исключения:

1. У пациента или родителя (родителей)/опекуна (лиц) есть ежедневные обязательства в течение всего периода исследования, которые мешают посещению всех учебных визитов.
2. В анамнезе нефебрильные судороги, кроме абсансов.
3. В анамнезе фебрильные судороги после 3 лет.
4. Имеет анамнез, соответствующий ювенильной абсанс-эпилепсии или ювенильной миоклонической эпилепсии.
5. Сейчас принимаю фелбамат.
6. В настоящее время принимает фенитоин, флувоксамин, карбамазепин или зверобой.
7. В настоящее время принимает сопутствующие препараты, которые являются сильными ингибиторами/индукторами/чувствительными субстратами с узким терапевтическим индексом для цитохрома P450 3A4 (CYP3A4), CYP2C9 или CYP2C19. (Стабильные дозы вальпроевой кислоты во время скрининга, титрования, лечения и периодов наблюдения разрешены).
8. Сейчас на кетогенной диете.
9. По мнению исследователя, любые клинически значимые, нестабильные медицинские отклонения, хронические заболевания или наличие в анамнезе клинически значимых отклонений сердечно-сосудистой, желудочно-кишечной, дыхательной, печеночной или почечной систем.
10. Клинически значимые аномальные показатели функционального теста печени (LFT), включая альбумин, прямой билирубин, общий билирубин, аспартатаминотрансферазу (AST) и аланинаминотрансферазу (ALT), в ≥3 раза превышающие верхнюю границу нормы (ULN).
11. История или наличие аномальных электрокардиограмм (ЭКГ), которые, по мнению исследователя, являются клинически значимыми.
12. Имеет в настоящее время или в анамнезе клинически значимую умственную отсталость или серьезное психическое заболевание, включая расстройство аутистического спектра, которое может помешать соблюдению режима.
13. Для пациентов в возрасте от 7 до 17 лет, для которых Колумбийская шкала оценки тяжести суицида (C-SSRS) подходит для развития, положительный ответ на вопросы, касающиеся активных суицидальных мыслей с некоторым намерением действовать, но без определенного плана или активных суицидальных мыслей с конкретным планом и намерением пройти оценку C-SSRS во время контрольного визита.
14. Любые попытки самоубийства в анамнезе.
15. Ранее получал какой-либо исследуемый препарат или устройство или исследуемую терапию в течение 30 дней до скрининга.
16. Принимал какие-либо каннабиноиды за 30 дней до визита для скрининга.
17. Аллергическая реакция в анамнезе или известная или предполагаемая чувствительность к любому веществу, содержащемуся в составе исследуемого продукта.
18. Известная инфекция гепатитом В, гепатитом С или вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ).
19. По мнению исследователя, больная непригодна для участия в данном исследовании каким-либо иным образом.
20. Масса тела < 10 кг или > 80 кг.
21. Пациенты, у которых не будет не менее 5 абсансов на 4-часовой видео-ЭЭГ, будут считаться неудачниками скрининга.